Was ist Strensiq - Asfotase alfa und wofür wird es angewendet?
Strensiq ist ein Arzneimittel zur Langzeitbehandlung von Patienten mit Hypophosphatasie im Kindesalter. Hypophosphatasie ist eine seltene vererbte Knochenerkrankung, die zu frühzeitigem Zahnverlust, Knochenfehlbildungen, häufigen Knochenbrüchen und Atembeschwerden führen kann. Strensiq enthält den Wirkstoff Asfotase alfa.
Da es nur wenige Patienten mit Hypophosphatasie gibt, gilt die Krankheit als "selten", und Strensiq wurde am 3. Dezember 2008 als "Arzneimittel für seltene Leiden" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Wie wird Strensiq - Asfotase alfa angewendet?
Strensiq ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung muss von einem Arzt eingeleitet werden, der Erfahrung in der Behandlung von Stoffwechselstörungen oder Knochenerkrankungen hat.
Das Arzneimittel ist als Injektionslösung in Durchstechflaschen mit unterschiedlichen Dosierungen und Volumina erhältlich. Es wird sechsmal wöchentlich (in einer Dosis von 1 mg / kg Körpergewicht) oder dreimal wöchentlich (in einer Dosis von 2 mg / kg Körpergewicht) subkutan injiziert. Da die zu verabreichende Menge des Arzneimittels vom Körpergewicht des Patienten abhängt, muss der Arzt die Dosis an die Gewichtsänderung anpassen, insbesondere bei wachsenden Kindern. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie funktioniert Strensiq - Asfotase alfa?
Hypophosphatasie wird durch Defekte im Gen verursacht, das für die Produktion eines Enzyms namens "unspezifische alkalische Phosphatase" (ALP) verantwortlich ist, das eine grundlegende Rolle bei der Bildung und Aufrechterhaltung gesunder Knochen sowie bei der Behandlung von Kalzium und Kalzium spielt Phosphat im Körper. Personen mit Hypophosphatasie fehlt eine ausreichende Anzahl von funktionierenden ALP-Enzymen und daher eine schwache Knochenstruktur. Asphotase alfa, der Wirkstoff in Strensiq, ist eine modifizierte Kopie des humanen ALP-Enzyms und wird als Ersatz für das defiziente Enzym verwendet, um die Konzentration an funktionellen ALPs zu erhöhen.
Welchen Nutzen hat Strensiq - Asfotase alfa in diesen Studien gezeigt?
Strensiq wurde in einer Hauptstudie mit 13 Kindern im Alter zwischen sechs und zwölf Jahren untersucht. Strensiq wurde 24 Wochen lang dreimal wöchentlich in einer Dosis von 2 mg / kg oder 3 mg / kg Körpergewicht verabreicht. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit des Arzneimittels war die Verbesserung des Erscheinungsbilds der Hand- und Kniegelenke bei Patienten, die vor und nach der Behandlung mit Strensiq mit Röntgenstrahlen beobachtet wurden. Röntgenaufnahmen von Kindern, die mit Strensiq behandelt wurden, wurden auch mit ähnlichen Röntgenaufnahmen von 16-jährigen Jungen verglichen, die nicht mit Strensiq behandelt wurden ("historische Untersuchungen"). Die Studie, in der auch andere Parameter der Wirksamkeit, einschließlich Wachstum und Körpergröße, berücksichtigt wurden, ergab, dass sich die Gelenkstruktur bei mit Strensiq behandelten Kindern, wie durch Röntgenbilder belegt, verbessert hatte und die meisten Patienten anscheinend an Körpergröße zugenommen hatten . Bei den historischen Kontrollen wurden bei den meisten Patienten ähnliche Verbesserungen der Gelenkhöhe oder des Höhenwachstums in einem vergleichbaren Zeitraum nicht festgestellt.
Die Wirksamkeit von Strensiq wurde im Allgemeinen auch durch weitere kleinere Studien bestätigt, in denen zum Teil auch die sechsmal wöchentlich verabreichte Dosis von 1 mg / kg Strensiq untersucht wurde.
Welches Risiko ist mit Strensiq - Asfotase alfa verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Strensiq (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Kopfschmerzen, Erytheme (Hautrötungen), Schmerzen in Armen und Beinen, Fieber, Reizbarkeit und Reaktionen an der Injektionsstelle (Schmerzen, Hautausschlag) und Juckreiz) und Blutergüsse (Blutergüsse). Die vollständige Auflistung der mit Strensiq gemeldeten Einschränkungen und Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Strensiq - Asfotase alfa zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Strensiq gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen. Der Ausschuss stellte fest, dass Hypophosphatasie eine schwere und lebensbedrohliche Krankheit ist, für die es keine zugelassenen Therapien gibt. Obwohl die Hauptstudie in kleinem Maßstab und ohne direkten Vergleich von Strensiq mit einer anderen Behandlung oder mit unbehandelten Patienten durchgeführt wurde, war der CHMP der Ansicht, dass die beobachtete Verbesserung des Knochens und des offensichtlichen Wachstums wichtige Vorteile darstellte. Da Hypophosphatasie eine äußerst seltene Erkrankung ist, dürften die Daten zu dieser Population begrenzt bleiben. In Bezug auf die Sicherheit wurden Reaktionen an der Injektionsstelle und andere Nebenwirkungen mit den aktuellen Empfehlungen als beherrschbar angesehen.
Strensiq wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da aufgrund der Seltenheit der Krankheit keine vollständigen Informationen über das Arzneimittel eingeholt werden konnten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung entsprechend
Welche Informationen werden für Strensiq - Asfotase alfa noch erwartet?
Da Strensiq unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das es vermarktet, ein Register von Patienten mit Hypophosphatasie einrichten, um Informationen über die Krankheit sowie über die Sicherheit und Wirksamkeit von Strensiq auf lange Sicht zu sammeln.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Strensiq - Asfotase alfa zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Strensiq so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Strensiq aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Darüber hinaus wird das Unternehmen Patienten und Pflegepersonen Informationsmaterial zur Verfügung stellen, um sicherzustellen, dass Strensiq ordnungsgemäß angewendet wird und um das Risiko von medizinischen Fehlern zu minimieren. Das Material enthält eine Anleitung zur Selbstinjektion für Patienten sowie Anweisungen zur Injektion zur Verwendung durch Eltern oder Betreuer von Kindern mit der Krankheit.
Das Unternehmen wird auch eine Studie durchführen, um Daten zu den Reaktionen erwachsener Patienten zu sammeln, die mit der bei Kindern angewendeten Strensiq-Dosis behandelt wurden. In laufenden Studien wird auch der Nutzen von Strensiq bei Jugendlichen im Alter von 13 bis 18 Jahren weiter untersucht.
Weitere Informationen zu Strensiq - Asphotase alfa
Die vollständige Fassung des EPAR und die Zusammenfassung des Strensiq-Risikomanagementplans finden Sie auf der Website der Agentur: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Strensiq-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
