Was ist Brineura - Cerliponase Alfa und wofür wird es angewendet?
Brineura ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Typ-2-Zeroid der neuronalen Lipofuszinose (CLN2), einer Erbkrankheit bei Kindern, die zu einer fortschreitenden Schädigung des Gehirns führt.
Da die Zahl der Patienten mit CLN2 gering ist, gilt die Krankheit als selten, und Brineura wurde am 13. März 2013 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicine) ausgewiesen.
Brineura enthält den Wirkstoff Cerliponase alfa.
Wie wird Brineura - Cerliponase Alfa angewendet?
Brineura wird direkt in das Gehirn infundiert. Vor der ersten Infusion muss sich der Patient einer Operation unterziehen, um ein Gerät zu implantieren, das von der Außenseite des Schädels durch die Flüssigkeitshöhle zum Gehirn gelangt, wo das Arzneimittel freigesetzt wird.
Infusionen werden alle zwei Wochen von einem Arzt durchgeführt, der Erfahrung mit der Verabreichung von Arzneimitteln im Gehirn hat. Um das Risiko von Infusionsreaktionen zu verringern, können Patienten vor oder während der Behandlung mit Brineura andere Arzneimittel verabreicht oder die Infusion verlangsamt werden. Die Behandlung kann fortgesetzt werden, bis der Patient davon profitiert.
Brineura ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Brineura - Cerliponase Alfa?
Patienten mit CLN2 fehlt ein Enzym namens Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1), das für eine normale Gehirnentwicklung erforderlich ist. Der Wirkstoff in Brineura, Cerliponase alfa, ist eine Kopie von TPP1 und wird verwendet, um das fehlende Enzym zu ersetzen.
Das Arzneimittel wird direkt in das Gehirn infundiert, um die Blut-Hirn-Schranke zu umgehen, eine Schutzbarriere, die den Blutfluss vom Gehirn trennt und das Eindringen von Substanzen wie Arzneimitteln in das Hirngewebe verhindert.
Welchen Nutzen hat Brineura - Cerliponase Alfa in diesen Studien gezeigt?
In den ersten Studien wurde hervorgehoben, dass Brineura die Geschwindigkeit des Krankheitsfortschritts verringert, gemessen nach einer Standardbewertungsskala.
In einer Studie mit 23 Kindern (Durchschnittsalter 4 Jahre), die fast ein Jahr lang mit Brineura behandelt wurden, zeigten 20 von ihnen (87%) keinen 2-Punkte-Verlust an motorischen und sprachlichen Fähigkeiten, der bei Patienten, die keine Behandlung erhielten, in der Vergangenheit beobachtet wurde.
Die Bewertung wurde von Ärzten durchgeführt, die den Patienten getrennte Punktzahlen für motorische und sprachliche Fähigkeiten zuordneten (wobei 0 schwerwiegender und 3 normal ist). Das Endergebnis eines Patienten entsprach der Summe der beiden Ergebnisse.
In einer Folgestudie dauerte der Nutzen von Brineura ein weiteres Jahr. Die Ergebnisse zeigten, dass die Krankheit bei den meisten Patienten verlangsamt werden konnte. Diese Studie ist noch nicht abgeschlossen.
Welche Risiken sind mit Brineura - Cerliponase Alfa verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Brineura (die mehr als 1 von 5 Patienten betreffen können) sind Fieber, niedrige CSF-Proteinspiegel (Gehirnflüssigkeit und Rückenmark), EKG-Anomalien (Untersuchung der Herzaktivität)., Erbrechen, Infektionen der oberen Atemwege (Nasen- und Rachenentzündungen) und Überempfindlichkeitsreaktionen (allergische Reaktionen). Die vollständige Auflistung aller mit Brineura berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Brineura darf nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen mit Brineura lebensbedrohliche (allergische) Überempfindlichkeitsreaktionen aufgetreten sind und deren Symptome nach erneuter Verabreichung des Arzneimittels wieder aufgetreten sind. Darüber hinaus sollte es nicht an Patienten verabreicht werden, denen ein Shunt implantiert wurde, um überschüssige Flüssigkeit aus dem Gehirn abzuleiten. Schließlich sollte Brineura nicht an Patienten verabreicht werden, wenn Probleme im Zusammenhang mit dem Gerät auftreten, z. B. Leckagen oder Infektionen.
Warum wurde Brineura - Cerliponase Alfa zugelassen?
Die verfügbaren Daten zeigen, dass Brineura dazu beiträgt, den Verlust motorischer und sprachlicher Fähigkeiten bei Patienten mit CLN2, einer Krankheit, für die es keine anderen Behandlungen gibt, zu verlangsamen.
In Bezug auf die Sicherheit enthüllen die Daten keine inakzeptablen Probleme. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte daher zu dem Schluss, dass der Nutzen von Brineura gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen.
Brineura wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da aufgrund der Seltenheit der Krankheit keine vollständigen Informationen über Brineura eingeholt werden konnten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung entsprechend.
Welche Informationen werden für Brineura noch erwartet?
Da Brineura unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das es vermarktet, zusätzliche Daten aus Studien zur Sicherheit des Arzneimittels vorlegen, einschließlich des Risikos allergischer Reaktionen bei langfristiger Anwendung und seiner langfristigen Wirksamkeit bei der Verlangsamung oder Eindämmung der Verschlechterung der motorischen und sprachlichen Fähigkeiten. Die Studien werden von Kindern unter zwei Jahren besucht, für die derzeit keine Daten vorliegen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Brineura - Cerliponase Alfa zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Brineura vermarktet, stellt sicher, dass allen Angehörigen der Gesundheitsberufe, die das Arzneimittel einnehmen sollten, Schulungsunterlagen zur Anwendung des Arzneimittels und zur Vorbeugung von Problemen im Zusammenhang mit dem Arzneimittel wie Infektionen oder Verstopfungen zur Verfügung gestellt werden.
Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten zur sicheren und wirksamen Anwendung von Brineura zu beachten sind, wurden auch in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.
Weitere Informationen zu Brineura - Cerliponase Alfa
Der vollständige Wortlaut des EPAR für Brineura ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Brineura-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden in Bezug auf Brineura ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
