Was ist Carbaglu?
Carbaglu ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Carglumsäure enthält. Es ist als dispergierbare Tablette erhältlich. "Dispergierbar" bedeutet, dass die Tabletten in Wasser dispergiert (gemischt) werden können.
Wofür wird Carbaglu angewendet?
Carbaglu wird zur Behandlung von Hyperammonämie (hoher Ammoniakspiegel im Blut) bei Patienten ohne ein Enzym namens N-Acetylglutamatsynthase (NAGS) verschrieben. Dieses Enzym hilft normalerweise, Ammoniak zu metabolisieren. Wenn das Enzym nicht vorhanden ist, kann Ammoniak nicht abgebaut werden und reichert sich im Blut an. Es ist eine äußerst seltene Krankheit. Patienten mit schwerem NAGS-Gesamtmangel entwickeln kurz nach der Geburt rasch hohe Ammoniakkonzentrationen im Blut. Patienten mit partiellem NAGS-Mangel (eine mildere Form der Krankheit) können nach einem stressigen Ereignis wie einer Infektion oder einer Viruserkrankung jederzeit Symptome der Krankheit entwickeln.
Aufgrund der geringen Zahl von Patienten mit NAGS-Mangel wurde Carbaglu am 18. Oktober 2000 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Carbaglu angewendet?
Die Behandlung mit Carbaglu sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung von Stoffwechselstörungen erfahrenen Arztes begonnen werden. Die Behandlung kann bereits am ersten Lebenstag beginnen. Die anfängliche Tagesdosis sollte 100 mg pro Kilogramm Körpergewicht betragen, kann jedoch bei Bedarf bis zu 250 mg / kg angewendet werden. Die Dosis muss dann angepasst werden, um einen normalen Ammoniakspiegel im Blut aufrechtzuerhalten. Die täglichen Dosen liegen normalerweise zwischen 10 mg / kg und 100 mg / kg. Die Tabletten müssen in einer kleinen Dosis Wasser dispergiert (gemischt) werden, bevor sie dem Patienten verabreicht werden. Sie können leicht in zwei gleiche Hälften geteilt werden. Das Arzneimittel sollte während des gesamten Lebens des Patienten angewendet werden.
Wie arbeitet Carbaglu?
Menschen mit NAGS-Mangel sind nicht in der Lage, Ammoniak zu zersetzen und zu eliminieren. In diesem Fall baut sich im Blut Ammoniak auf, das für den Körper und insbesondere für das Gehirn giftig ist. Carbaglu hat eine ähnliche Struktur wie N-Acetylglutamat, das ein Enzym aktiviert, das Ammoniak abbauen kann. Daher fördert Carbaglu die Zersetzung von Ammoniak, wodurch die Ammoniakkonzentration im Blut und seine toxischen Wirkungen verringert werden.
Wie wurde Carbaglu untersucht?
Carbaglu wurde an 20 Patienten untersucht, von denen 12 an NAGS-Mangel leiden und durchschnittlich drei Jahre lang behandelt wurden. Die anderen acht Patienten wurden aufgrund anderer Ursachen wegen Hyperammonämie behandelt. Das Unternehmen legte auch Informationen aus Veröffentlichungen zu vier weiteren Patienten vor, die mit dem Wirkstoff Carbaglu behandelt wurden.
Welchen Nutzen hat Carbaglu in diesen Studien gezeigt?
Bei den meisten Patienten führte die Behandlung mit Carbaglu zu einer Normalisierung des Ammoniakspiegels. Patienten, die mit Carbaglu behandelt wurden, blieben stabil, ohne dass diätetische Einschränkungen oder andere Medikamente erforderlich waren.
Welches Risiko ist mit Carbaglu verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Carbaglu (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) ist vermehrtes Schwitzen. Die vollständige Auflistung aller mit Carbaglu berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Carbaglu darf nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen Carglumsäure oder einen der sonstigen Bestandteile sind.
Warum wurde Carbaglu zugelassen?
NAGS-Mangel ist eine schwerwiegende seltene Krankheit mit möglicherweise verheerenden Folgen, für die es keine anderen ähnlichen Behandlungen gibt. Aufgrund der begrenzten Informationen zur Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels gelangte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) zu dem Schluss, dass Carbaglu die Ammoniakspiegel im Blut wirksam normalisiert. Der Ausschuss gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Carbaglu bei der Behandlung von Hyperammonämie aufgrund eines NAGS-Mangels gegenüber dem Risiko überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Carbaglu zu erteilen.
Carbaglu war ursprünglich unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen worden, da für Patienten mit einer seltenen Krankheit keine vollständigen Informationen über das Arzneimittel erhältlich waren. Da das Unternehmen die angeforderten zusätzlichen Informationen zur Verfügung stellte, fiel die Beschränkung "unter außergewöhnlichen Umständen" am 26. Juni 2006.
Weitere Informationen zu Carbaglu
Am 24. Januar 2003 erteilte die Europäische Kommission Carphanlu eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Orphan Europe in der gesamten Europäischen Union. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde am 24. Januar 2008 verlängert.
Klicken Sie hier, um die Qualifikation für Carbaglu-Arzneimittel für seltene Leiden zu registrieren.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Carbaglu finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 04-2008.
