Was ist Cystadane?
Cystadane ist ein Pulver zum Einnehmen, das den Wirkstoff Betain wasserfrei enthält.
Wofür wird Cystadane angewendet?
Cystadane wird zur Behandlung von Homocystinurie als Ergänzung zu anderen Therapien wie Vitamin B6 (Pyridoxin), Vitamin B12 (Cobalamin), Folsäure und einer speziellen Diät angewendet.
Homocystinurie ist eine Erbkrankheit, bei der der Körper die Aminosäure Methionin nicht vollständig umsetzen kann. Methionin ist natürlich in Nahrungsproteinen enthalten und wird normalerweise in Homocystein und dann in Cystein umgewandelt. Patienten mit Homocystinurie können Homocystein nicht in Cystein umwandeln. Folglich reichert sich Homocystein im Blut und Urin an. Zu den typischen Symptomen einer Homocystinurie gehören: Thrombose (Bildung von Blutgerinnseln in den Blutgefäßen), Knochenbrüchigkeit, Skelettanomalien, Ektopia lentis (Anomalie, bei der die Augenlinse gegenüber der normalen Position verschoben ist) und spätes Zerlegen. Es ist eine schwere Krankheit mit einer hohen Sterblichkeitsrate. Cystadane wird bei Patienten mit allen drei bekannten Arten von Homocystinurie angewendet, die durch einen Mangel an Substanzen verursacht werden, die für den Metabolismus von Methionin erforderlich sind ("Cystationin-Beta-Synthase" [CBS] oder "5.10-Methylentetrahydrofolat-Reduktase" [MTHFR]). ) oder Defekte im "Metabolismus des Cobalamin-Cofaktors" (cbl).
Da es nur wenige Patienten mit Homocystinurie gibt, gilt die Krankheit als selten, und Cystadane wurde am 9. Juli 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicine) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Cystadane angewendet?
Die Behandlung mit Cystadane sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Homocystinurie hat.
Die bei Patienten über 10 Jahren empfohlene Standarddosis von Cystadane beträgt 6 g pro Tag, aufgeteilt auf zwei gleiche Dosen. Kinder unter 10 Jahren müssen 100 mg pro Kilogramm Körpergewicht pro Tag einnehmen, aufgeteilt auf zwei gleiche Dosen. Die Dosis für Kinder kann je nach Ansprechen auf die Behandlung angepasst werden (Überwachung durch Messung des Homocysteinspiegels im Blut). Eine Erhöhung der Häufigkeit über zweimal täglich oder der Dosis über 150 mg pro Kilogramm Körpergewicht führt jedoch nicht zu einer Verbesserung der Vorteile von Cystadane. Der Zweck der Behandlung besteht darin, die Homocysteinspiegel im Plasma unter 15 μM oder so niedrig wie möglich zu halten. Dieses Ergebnis wird normalerweise innerhalb eines Monats erreicht.
Zusammen mit Cystadane werden 3 Messlöffel mit 100 mg, 150 mg und 1 g geliefert
Staub. Die Dosis muss vollständig in Wasser, Saft, Milch, Baby- oder Lebensmitteln aufgelöst und unmittelbar nach dem Mischen eingenommen werden.
Wie wirkt Cystadane?
Betain ist eine natürliche Substanz, die aus Zuckerrüben gewonnen wird. Bei der Homocystinurie reduziert Betain den Homocystein-Plasmaspiegel und fördert so eine Reaktion im Körper, die als "Remethylierung" bezeichnet wird, so dass Homocystein wieder in Methionin umgewandelt wird. Auf diese Weise verbessern sich die Symptome der Krankheit.
Welche Studien wurden mit Cystadane durchgeführt?
Das Unternehmen präsentierte Daten zu Cystadane aus der wissenschaftlichen Literatur. Dazu gehörten 202 Berichte, in denen die Auswirkungen von Cystadane in verschiedenen Dosierungen auf den Homocysteinspiegel bei Patienten mit Homocystinurie unterschiedlichen Alters beschrieben wurden. Informationen zu Symptomen, Dosis und Dauer der Behandlung sowie zu anderen Medikamenten wurden ebenfalls für 140 Patienten bereitgestellt
gleichzeitig. Die meisten Patienten nahmen auch Vitamin B6 oder B12 oder Folsäure ein. Die Informationen aus diesen Studien wurden mit veröffentlichten Berichten verglichen, in denen die bei unbehandelten Patienten mit derselben Krankheit beobachteten Ergebnisse beschrieben wurden.
Welchen Nutzen hat Cystadane in diesen Studien gezeigt?
Patienten, die Cystadane einnahmen, zeigten eine stärkere Senkung des Homocysteinspiegels als unbehandelte Patienten, die mit Symptomen des Herz-Kreislauf-Systems (Herz und Blutgefäße) und einer Verbesserung des Nervensystems einhergingen, über die etwa drei Viertel der Patienten berichteten mit Cystadane behandelt werden. Das Arzneimittel war bei der Behandlung von Patienten mit allen drei Arten von Homocystinurie wirksam.
Welches Risiko ist mit Cystadane verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Cystadane (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Spiegel
hohe Plasma-Methioninspiegel. Bei Patienten, die Cystadane einnehmen, sollte der Methioninspiegel überwacht werden, da ein Anstieg dieser Spiegel mit einem Hirnödem (Gehirnschwellung) einhergehen kann. Patienten mit Symptomen eines Hirnödems wie morgendlichen Kopfschmerzen mit Erbrechen oder visuellen Veränderungen sollten ihren Arzt benachrichtigen, da die Behandlung mit Cystadane möglicherweise abgebrochen werden muss. Die vollständige Auflistung aller mit Cystadane berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage. Cystadane darf nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen Betain sind.
Warum wurde Cystadane zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass das Arzneimittel trotz begrenzter systematischer Studien zu Cystadane als Zusatztherapie bei der Behandlung von Homocystinurie, als Ergänzung zu Therapien auf Vitaminbasis und in Kombination mit einer spezifische Diät. Der Ausschuss stellt fest, dass Cystadane keine anderen Behandlungen ersetzt.
Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Cystadane bei gleichzeitiger Behandlung von Homocystinurie bei bestimmungsgemäßer Verwendung gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung von Cystadane ergriffen?
Das Unternehmen, das Cystadane herstellt, wird ein Register der Patienten erstellen, die das Arzneimittel einnehmen
überwachen ihre Sicherheit. Insbesondere werden Fälle von Hirnödemen überwacht, die bei einer kleinen Anzahl von Patienten während der Prüfung des Arzneimittels beobachtet wurden.
Weitere Informationen zu Cystadane:
Am 15. Februar 2007 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Orphan Europe SARL eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Cystadane, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist.
Zur Registrierung der Bezeichnung von Cystadane als Arzneimittel für seltene Leiden hier klicken.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Cystadane finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 01-2007.
