Was ist NovoThirteen - Catridecacog?
NovoThirteen ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Catridecacog enthält und als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung erhältlich ist.
Was ist NovoThirteen für - catridecacog verwendet?
NovoThirteen wird zur Langzeitprävention von Blutungen bei Patienten mit einer als "angeborenes Defizit der XIII-Untereinheit A" bekannten Erkrankung angewendet. Es ist eine vererbte Gerinnungsstörung, die durch Blutungen gekennzeichnet ist. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird NovoThirteen angewendet - Catridecacog?
Die Behandlung mit NovoThirteen sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung seltener Gerinnungsstörungen erfahrenen Arztes begonnen werden. Die Störung muss vor der Behandlung durch entsprechende Tests bestätigt werden. Die empfohlene Dosis beträgt einmal monatlich 35 internationale Einheiten (IE) pro kg Körpergewicht. Die Dosis wird durch eine einzige langsame Injektion in eine Vene verabreicht. In einigen Situationen kann der Arzt auf der Grundlage einer Analyse der Faktor XIII-Aktivitätsniveaus im Blut entscheiden, die Dosis anzupassen, um Blutungen zu verhindern.
Wie funktioniert NovoThirteen - catridecacog?
Faktor XIII ist ein Protein, das an der Blutgerinnung beteiligt ist. Eine spezifische Komponente von Faktor XIII, die als Untereinheit A bezeichnet wird, hilft, Blutgerinnsel zu stabilisieren und die Wirksamkeit des Gerinnsels zu erhöhen. Patienten mit angeborenem Mangel an Faktor XIII-Untereinheit A haben nicht genügend A-Untereinheit oder diese Komponente funktioniert nicht richtig, was den Patienten für Blutungsereignisse prädisponiert. Der Wirkstoff in NovoThirteen, Catridecacog, ist strukturell der gleiche wie die A-Humanfaktor-XIII-Untereinheit. NovoThirteen bringt die XIII-Untereinheit A mit, die bei diesen Patienten Blutungen vorbeugt. NovoThirteen ist bei Patienten mit einem Mangel an Faktor XIII-Untereinheit B nicht wirksam. Die in NovoThirteen vorhandene Untereinheit A von Faktor XIII wird durch ein als "rekombinante DNA-Technik" bekanntes Verfahren hergestellt: Das heißt, sie wird aus Hefezellen erhalten, in die ein Gen (DNA) eingeführt wurde, das es ihnen ermöglicht, diese Substanz herzustellen
Wie wurde NovoThirteen untersucht - Catridecacog?
NovoThirteen wurde in einer Hauptstudie an 41 Erwachsenen und Kindern über 6 Jahren mit angeborener Faktor XIII-Untereinheit A untersucht, die zuvor mit Faktor XIII-Arzneimitteln behandelt worden waren. Als vorbeugende Maßnahme wurde NovoThirteen ein Jahr lang an Patienten verabreicht. Die Studie untersuchte die Anzahl der Blutungen, bei denen eine Behandlung mit einem Faktor XIII-haltigen Arzneimittel erforderlich war, die bei diesen Probanden beobachtet wurden, im Vergleich zu Patienten, die nicht mit NovoThirteen behandelt wurden, basierend auf früheren Daten, die sich auf 16 Patienten mit angeborenem XIII-Mangel der Untereinheit A bezogen. Die Studie wurde für 33 Patienten um ein Jahr verlängert, um die Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit NovoThirteen zu untersuchen. Die Sicherheit und Wirksamkeit von NovoThirteen bei Kindern unter 6 Jahren wurde durch vorläufige Daten belegt, die aus einer laufenden Langzeitstudie stammen, in der Patienten NovoThirteen zur Vorbeugung von Blutungen erhalten haben.
Welchen Nutzen hat NovoThirteen - catridecacog in diesen Studien gezeigt?
Die Rate der Blutungen bei Patienten, die mit NovoThirteen behandelt wurden, war zuvor niedriger als die auf der Grundlage früherer Daten beobachtete Rate. Dies betraf Patienten, die auf Anfrage mit einem anderen Arzneimittel behandelt wurden, das Faktor XIII enthielt. Durchschnittlich wurden für jeden mit NovoThirteen präventiv behandelten Patienten pro Jahr etwa 0, 15 Blutungen registriert, die eine Faktor XIII-Behandlung erforderten. Im Vergleich dazu wurden bei Patienten, die auf Abruf mit einem anderen Faktor XIII-haltigen Arzneimittel behandelt wurden, ungefähr 2, 9 Episoden pro Patient und Jahr beobachtet. Während der Langzeitstudie wurden bei Kindern unter 6 Jahren, die mit NovoThirteen behandelt wurden, keine Blutungen beobachtet.
Welches Risiko ist mit NovoThirteen - catridecacog verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von NovoThirteen (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) sind Kopfschmerzen, Leukopenie (niedrige Anzahl weißer Blutkörperchen), verstärkte Neutropenie (geringe Anzahl von Neutrophilen, eine Art weißer Blutkörperchen), Schmerzen in den Gliedmaßen, Schmerzen an der Injektionsstelle sowie das Vorhandensein von Antikörpern im Blut, die an Faktor XIII und kleine Proteinfragmente binden, die als "D-Dimer von Fibrin" bezeichnet werden. Die vollständige Auflistung der Nebenwirkungen und Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde NovoThirteen - catridecacog zugelassen?
Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass die Hauptstudie hinsichtlich der Wirksamkeit zufriedenstellende Ergebnisse erbrachte, da während der Behandlung mit NovoThirteen keine schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen Blutungen beobachtet wurden. Darüber hinaus wurden während der Langzeitanwendung von NovoThirteen keine signifikanten Nebenwirkungen festgestellt. Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von NovoThirteen gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von NovoThirteen - Catridecacog zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass NovoThirteen so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für NovoThirteen aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten. Darüber hinaus stellt das Unternehmen, das NovoThirteen vermarktet, allen Ärzten, die das Arzneimittel verschreiben könnten, ein Informationspaket für Ärzte und Patienten zur Verfügung, das wichtige Informationen zur korrekten Anwendung des Arzneimittels enthält. Dazu gehören Anweisungen zu Aufbewahrungsverfahren, da eine unsachgemäße Aufbewahrung nach der Zubereitung einen erhöhten Gehalt an aktiviertem NovoThirteen verursachen und daher das Risiko einer Thrombose (Gerinnselbildung in Blutgefäßen) erhöhen kann. weil sich die Konzentration von Faktor XIII in NovoThirteen von der anderer Arzneimittel, die Faktor XIII enthalten, unterscheidet. Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans.
Sonstige Angaben zu NovoThirteen - catridecacog
Am 3. September 2012 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von NovoThirteen, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit NovoThirteen benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 02-2014.
