Was ist Nplate?
Nplate ist ein Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung. Es enthält den Wirkstoff Romiplostim.
Wofür wird Nplate angewendet?
Nplate wird bei Erwachsenen mit chronischer immuner thrombozytopenischer Purpura (PTI) angewendet, einer Krankheit, bei der das Immunsystem des Patienten Blutplättchen (Blutbestandteile, die zur Gerinnung beitragen) zerstört. Patienten mit ITP weisen eine niedrige Thrombozytenzahl auf und sind einem Blutungsrisiko ausgesetzt.
Nplate wird bei Patienten angewendet, die bereits mit Arzneimitteln wie Corticosteroiden oder Immunglobulinen behandelt wurden und bei denen die Milz entfernt wurde, wenn diese Behandlungen nicht erfolgreich waren. Die Anwendung des Arzneimittels kann auch bei Patienten in Betracht gezogen werden, die eine PTI-Therapie erhalten haben, eine Milz haben und sich keiner Operation unterziehen können. Die Milz ist ein Organ, das an der Zerstörung von Blutplättchen beteiligt ist.
Da die Zahl der Patienten mit ITP gering ist, gilt die Krankheit als selten, und Nplate wurde am 27. Mai 2005 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicine) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Nplate angewendet?
Die Behandlung mit Nplate sollte von einem in der Behandlung von Bluterkrankungen erfahrenen Arzt überwacht werden.
Nplate wird einmal wöchentlich mit einer Injektion unter die Haut verabreicht. Die Anfangsdosis hängt vom Gewicht des Patienten ab und wird dann wöchentlich angepasst, um die Thrombozytenzahl auf den gewünschten Werten zu halten. Die Behandlung kann unterbrochen werden, wenn die Thrombozyten zu hoch sind.
Die Therapie mit Nplate sollte nach vierwöchiger Behandlung mit der Maximaldosis abgebrochen werden, wenn die Thrombozytenzahl nicht hoch genug ist, um das Blutungsrisiko zu senken. Nplate sollte bei Patienten mit Leber- oder Nierenproblemen mit Vorsicht angewendet werden, da es in dieser Gruppe nicht offiziell untersucht wurde.
Wie funktioniert Nplate?
Der Wirkstoff in Nplate, Romiplostim, ist ein Arzneimittel, das die Thrombozytenproduktion stimuliert. Im Körper stimuliert ein Hormon namens "Thrombopoetin" die Produktion von Blutplättchen im Knochenmark. Romiplostim ist ein Protein, das speziell entwickelt wurde, damit es sich daran binden kann
Thrombopoetin-Rezeptoren und stimulieren sie. Romiplostim, das die Wirkung von Thrombopoetin nachahmt, stimuliert die Thrombozytenproduktion und erhöht die Blutplättchenzahl.
Romiplostim wird durch ein Verfahren hergestellt, das als "rekombinante DNA-Technologie" bezeichnet wird: Es wird von einem Bakterium hergestellt, das ein Gen (DNA) erhalten hat, das es in die Lage versetzt, Romiplostim zu produzieren.
Welche Studien wurden an Nplate durchgeführt?
Die Wirkungen von Nplate wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.
Nplate wurde in zwei Hauptstudien mit Erwachsenen mit chronischer ITP mit Placebo (Scheinbehandlung) verglichen. Die erste Studie umfasste 63 Patienten, denen bereits die Milz entfernt wurde, bei denen die Krankheit jedoch noch nicht unter Kontrolle war. Die zweite Studie umfasste 62 Patienten, die noch Milz hatten und in der Vergangenheit eine ITP-Therapie erhalten hatten.
In beiden Studien war der Hauptindikator für die Wirksamkeit die Anzahl der Patienten, die dauerhaft auf die Behandlung ansprachen, dh eine Thrombozytenzahl von mehr als 50 Millionen pro Milliliter für mindestens sechs der letzten acht Wochen des 24-wöchigen Behandlungszeitraums. ohne die Notwendigkeit für andere PTI-Medikamente. Bei einer Thrombozytenzahl unter 30 Millionen pro Milliliter besteht ein Blutungsrisiko für ITP-Patienten, während ein normaler Wert zwischen 150 und 400 Millionen pro Milliliter liegt.
Welchen Nutzen hat Nplate in diesen Studien gezeigt?
Nplate war bei der Erhöhung der Blutplättchenzahl wirksamer als Placebo. In der Studie mit Patienten, denen die Milz entfernt wurde, sprachen 38% der Patienten auf die Behandlung mit Nplate dauerhaft an (16 von 42), verglichen mit keinem der 21 Patienten, die Placebo erhielten. In der Studie mit Milzpatienten sprachen 61% der Patienten dauerhaft auf die Behandlung mit Nplate an (25 von 41), verglichen mit 5% der Patienten, die Placebo erhielten (1 von 21).
Welches Risiko ist mit Nplate verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Nplate (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Kopfschmerzen. Die vollständige Auflistung aller mit Nplate berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Nplate darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Romiplostim, einen der anderen Wirkstoffe oder die von Escherichia coli (einem Bakterium) produzierten Proteine sind.
Warum wurde Nplate zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) stellte fest, dass die Wirksamkeit von Nplate sowohl bei Patienten mit entfernter Milz als auch bei Patienten mit noch vorhandener Milz nachgewiesen wurde. Da die Entfernung der Milz ein potenzielles Heilmittel für ITP darstellt, entschied das Komitee, dass Nplate nur bei Patienten mit Milz angewendet werden sollte, wenn sie nicht operiert werden können. Daher gelangte der CHMP zu dem Schluss, dass der Nutzen von Nplate bei erwachsenen, splenektomierten Patienten mit chronischer immunthrombozytopenischer (idiopathischer) Purpura, die auf andere Behandlungen nicht ansprechen und als Zweitlinienbehandlung bei nicht splenektomierten erwachsenen Patienten angesehen werden können, gegenüber den Risiken überwiegt bei denen eine Operation kontraindiziert ist. Der Ausschuss empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Nplate zu erteilen.
Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung von Nplate ergriffen?
Das Unternehmen, das Nplate herstellt, wird Ärzten in jedem Mitgliedstaat Informationssets zur Verfügung stellen. Die Kits enthalten Informationen zur Sicherheit und Wirksamkeit von Nplate sowie Hinweise, die die Ärzte an die Anwendung des Arzneimittels erinnern und darauf hinweisen, dass die Vorteile und Risiken von Nplate mit den Patienten erörtert werden müssen. Die Ärzte erhalten außerdem einen „Taschenrechner für die Dosis“, mit dem sie die zu injizierende Menge an Nplate berechnen können. Diese Volumina können manchmal sehr klein sein.
Weitere Informationen zu Nplate:
Am 4. Februar 2009 erteilte die Europäische Kommission Amgen Europe BV eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Nplate, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist.
Eine Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Nplate finden Sie hier.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Nplate finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 12-2008.
