Was ist Flebogammadif?
Flebogammadif ist eine Infusionslösung (Tropfen in eine Vene). Flebogammadif enthält den Wirkstoff normales Immunglobulin vom Menschen.
Wofür wird Flebogammadif angewendet?
Flebogammadif wird bei drei Hauptgruppen von Patienten angewendet:
- Patienten mit einem Infektionsrisiko, weil sie nicht genügend Antikörper haben (Proteine, die natürlicherweise im Blut vorhanden sind und dem Körper helfen, Infektionen und andere Krankheiten zu bekämpfen). Bei diesen Patienten kann es sich um angeborene Antikörpermängel (primäres Immunschwächesyndrom (PID)) sowie um Patienten handeln, deren Antikörpermangel auf einen Blutkrebs (chronisches Myelom oder lymphatische Leukämie) zurückzuführen ist, oder um Kinder, die mit dem Immunschwächesyndrom geboren wurden erworben (AIDS) und häufig infiziert. Diese Zustände werden als Immunschwächesyndrome bezeichnet, und die angezeigte Behandlung ist eine Ersatztherapie.
- Patienten mit bestimmten Störungen des Immunsystems. Diese Patienten haben eine Anomalie des Immunsystems (des Abwehrsystems des menschlichen Körpers), die behoben werden muss. Dies können Patienten mit idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP) mit einer unzureichenden Anzahl von Blutplättchen (gerinnungsfördernde Blutbestandteile) sein, die ein hohes Blutungsrisiko aufweisen und an bestimmten Krankheiten leiden (Guillain-Barré-Syndrom, Erkrankung von Kawasaki). Diese Art der Behandlung wird als Immunmodulation (Immunregulation) bezeichnet.
- Patienten, die sich einer Knochenmarktransplantation unterziehen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Flebogammadif angewendet?
Flebogammadif wird normalerweise als intravenöse Infusion verabreicht, normalerweise von einem Arzt oder einer Krankenschwester. Die Verabreichung kann auch vom Patienten oder seinem Betreuer nach entsprechender Einweisung durchgeführt werden. Die Dosis und Häufigkeit der Infusionen hängt von der zu behandelnden Krankheit ab. Bei einer Ersatztherapie kann es erforderlich sein, die Dosis basierend auf dem Ansprechen des Patienten zu ändern. Vollständige Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels im EPAR.
Wie funktioniert Flebogammadif?
Der Wirkstoff in Flebogammadif, normales Immunglobulin vom Menschen, ist ein hochgereinigtes Protein, das aus menschlichem Plasma (einem Bestandteil des Blutes) gewonnen wird. Es enthält Immunglobulin G (IgG), einen Antikörpertyp, der seit den 1980er Jahren medizinisch eingesetzt wird und ein breites Wirkungsspektrum gegen Infektionserreger aufweist. Flebogammadif hilft dabei, abnorm niedrige IgG-Spiegel im Blut auf normale Werte zurückzuführen. Bei höheren Dosen kann Flebogammadif helfen, ein von Anomalien betroffenes Immunsystem zu regulieren und die Immunantwort zu modulieren. Flebogammadif wird auf ähnliche Weise wie Flebogamma hergestellt, ein anderes Arzneimittel, das normales menschliches Immunglobulin enthält, wobei einige Vorgänge in der Reinigungsphase des aus menschlichem Plasma gewonnenen Produkts hinzugefügt werden.
Wie wurde Flebogammadif untersucht?
Da normales Immunglobulin vom Menschen seit langem zur Behandlung dieser Krankheiten verwendet wird, waren nur zwei kleinere Studien erforderlich, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Flebogammadif bei Patienten zu ermitteln. In der ersten Studie wurde Flebogammadif als Ersatztherapie bei 46 Patienten mit PID angewendet, die alle 21 bis 28 Tage verabreicht wurden. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Anzahl schwerwiegender bakterieller Infektionen innerhalb eines Jahres nach der Behandlung.
Die zweite Studie untersuchte die Anwendung von Flebogammadif zur Immunmodulation bei 20 Patienten mit ITP. Der Hauptwirksamkeitsparameter war die maximale Anzahl von Blutplättchen, die während der drei Monate der Studie erhalten wurden.
In keiner der beiden Studien wurde Flebogammadif mit anderen Behandlungen verglichen.
Welchen Nutzen hat Flebogammadif in diesen Studien gezeigt?
In der ersten Studie hatten die Patienten in einem Jahr durchschnittlich 0, 021 schwere Infektionen. Da dieser Wert unter der Standardschwelle von 1 Infektion pro Jahr liegt, ist dies ein Hinweis auf die Wirksamkeit des Arzneimittels bei der Substitutionsbehandlung. In der zweiten Studie erhielten bis zu 14 von 19 Patienten (73%), die weiterhin an der Studie teilnahmen, mindestens einmal während der Studie Thrombozytenwerte über 50 Millionen pro Milliliter, was die Wirksamkeit von Flebogammadif bei der Immunmodulation bestätigt.
Welches Risiko ist mit Flebogammadif verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Flebogammadif, die bei 1 bis 10 von 100 Patienten beobachtet wurden, sind Kopfschmerzen, Pyrexie (Fieber) und Reaktionen an der Einstichstelle (Schmerzen und Entzündungen). Einige Nebenwirkungen treten am wahrscheinlichsten auf, wenn die Infusion mit hoher Geschwindigkeit erfolgt, bei Patienten mit niedrigen Immunglobulinspiegeln oder bei Patienten, die zum ersten Mal oder lange nach der letzten Verabreichung mit Flebogammadif behandelt wurden. Die vollständige Auflistung aller mit Flebogammadif berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage. Flebogammadif darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise allergisch gegen normales menschliches Immunglobulin oder einen anderen Bestandteil sind, oder bei Patienten, die allergisch gegen andere Arten von Immunglobulinen sind, insbesondere wenn sie einen Immunglobulin A (IgA) -Mangel haben und Anti-IgA-Antikörper haben. Flebogammadif kann nicht bei Patienten angewendet werden, die Fructose (eine Zuckerart) nicht vertragen. Besondere Vorsichtsmaßnahmen sollten bei Säuglingen und Kindern getroffen werden, da eine Fructose-Intoleranz möglicherweise noch nicht diagnostiziert wurde und daher tödlich sein kann.
Warum wurde Flebogammadif zugelassen?
Nach den derzeitigen Leitlinien können Arzneimittel, die sich bei Patienten mit PID und bei Patienten mit ITP als wirksam erwiesen haben, auch zur Behandlung aller Arten von primären Immundefekten sowie von Fällen von Antikörpermangel aufgrund von Blutkrebs zugelassen werden von AIDS bei Kindern. Sie können auch zur Behandlung von Patienten mit Guillain-Barré-Syndrom, Patienten mit Kawasaki-Krankheit und Patienten, die kurz vor einer Knochenmarktransplantation stehen, zugelassen werden, ohne dass spezielle Studien durchgeführt werden müssen.
Daher gelangte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) zu dem Schluss, dass der Nutzen von Flebogammadif die mit ihm verbundenen Risiken für Patienten überwiegt, die IgG zur Ersatztherapie, Immunmodulation oder Knochenmarktransplantation benötigen, und empfahl die Freisetzung der Genehmigung für das Inverkehrbringen des Produkts.
Weitere Informationen zu Flebogammadif:
Am 23. August 2007 erteilte die Europäische Kommission dem Instituto Grifols, SA eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Flebogammadif, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Flebogammadif finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 05-2008.
