Was ist Zavesca?
Zavesca ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Miglustat enthält und als weiße 100 mg-Kapseln erhältlich ist.
Wofür wird Zavesca angewendet?
Zavesca ist angezeigt, um zwei seltene Erbkrankheiten zu behandeln, die sich auf die Art und Weise auswirken, wie der Körper Fett metabolisiert. Bei beiden Erkrankungen reichern sich im Körper Fettstoffe (sogenannte Glucosphingolipide) an. Zavesca wird in folgenden Fällen eingesetzt:
- Erwachsene mit Morbus Gaucher Typ 1 in leichten bis mittelschweren Formen. Leidende Patienten haben kein Enzym (Glucocerebrosidase); Dieser Mangel bestimmt die Ansammlung einer Art von Glycosphingolipiden (genannt Glucosylceramid) in verschiedenen Teilen des Körpers, z. Milz, Leber, Knochen. Zavesca wird bei Patienten angewendet, die nicht für die Behandlung mit der Standard-Enzymersatztherapie (ERT) durch Infusion (Tropfen in eine Vene) geeignet sind.
- Erwachsene, Jugendliche und Kinder mit Niemann-Pick-Typ-C-Krankheit, eine Krankheit, die zum Tod führen kann und bei der eine Akkumulation von Glycosphingolipiden in Zellen im Gehirn und in anderen Körperteilen auftritt. Zavesca wird zur Behandlung von "neurologischen" Symptomen der Krankheit (Symptome, die das Gehirn und die Nerven betreffen) angewendet. Zu diesen Symptomen gehören: Koordinationsverlust, Probleme aufgrund "sakkadischer" (schneller) Augenbewegungen, die das Sehvermögen schädigen können, Entwicklungsverzögerung, Schluckbeschwerden, erhöhter Muskeltonus, Krämpfe und Lernschwierigkeiten.
Da die Zahl der an diesen Krankheiten leidenden Patienten gering ist, gelten sie als "selten", weshalb Zavesca am 18. Oktober 2000 die Auszeichnung "Arzneimittel für seltene Leiden" in Bezug auf die Gaucher-Krankheit Typ 1 erhielt, und 16 Februar 2006 für die Niemann-Pick-Typ-C-Krankheit.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Zavesca angewendet?
Die Behandlung mit Zavesca sollte von Ärzten eingeleitet und überwacht werden, die Erfahrung in der Behandlung der Gaucher-Krankheit oder der Niemann-Pick-Krankheit Typ C haben.
Die empfohlene Anfangsdosis zur Behandlung von Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 beträgt eine Kapsel, die dreimal täglich oral verabreicht wird. In Bezug auf die Niemann-Pick-Krankheit Typ C beträgt die empfohlene Dosis zwei Kapseln dreimal täglich für erwachsene und jugendliche Patienten. die
Die Dosis variiert je nach Gewicht und Größe für Kinder unter 12 Jahren. Zavesca kann mit vollem oder fastendem Magen eingenommen werden. Zavesca ist ein Langzeittherapeutikum.
Die Dosis sollte bei Patienten mit Nierenproblemen und zumindest vorübergehend bei Patienten mit Durchfall verringert werden. Es wurden keine Studien zu diesem Arzneimittel bei Patienten mit Leberproblemen durchgeführt. Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (im EPAR enthalten).
Wie arbeitet Zavesca?
Der Wirkstoff in Zavesca, Miglustat, hemmt die Wirkung eines Enzyms, der sogenannten Glucosylceramidsynthase. Dieses Enzym ist Teil der ersten Phase der Glycosphingolipid-Produktion. Durch Verhinderung der Wirkung des Enzyms kann Miglustat die Produktion von Glycosphingolipiden in Zellen verringern. Dies sollte die Symptome der Gaucher-Krankheit Typ 1 verlangsamen oder verhindern und die Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C verringern.
Welche Studien wurden auf Zavesca durchgeführt?
Die Wirksamkeit von Zavesca bei der Behandlung der leichten bis mittelschweren Gaucher-Krankheit vom Typ 1 war Gegenstand einer Hauptstudie, an der 28 Patienten teilnahmen, die sich keiner Enzymersatztherapie unterziehen konnten oder wollten. Der Hauptteil der Studie dauerte ein Jahr; 13 der Patienten nahmen das Arzneimittel noch zwei Jahre lang ein. Ziel der Studie war es, die Wirkung von Zavesca auf das Leber - und Milzvolumen zu messen und festzustellen, ob es Auswirkungen auf die Blutwerte hat, z. B. auf die Konzentration von Hämoglobin (einem Protein in roten Blutkörperchen, das Sauerstoff im Körper transportiert) und Thrombozytenzahl (Bestandteile, die an der Blutgerinnung beteiligt sind).
In Bezug auf die Niemann-Pick-Krankheit Typ C wurde die Wirksamkeit von Zavesca in einer Hauptstudie an 31 Patienten untersucht, von denen 12 jünger als 12 Jahre waren. In der Studie wurden die Wirkungen von Zavesca in Kombination mit einer Standardtherapie (Maßnahmen zur Linderung der Symptome) und einer Standardtherapie allein verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Häufigkeit horizontaler sakkadischer Augenbewegungen bei Patienten nach einem Jahr; Die Studie untersuchte auch andere neurologische Symptome, einschließlich der Fähigkeit des Patienten zu schlucken und ihrer intellektuellen Funktionen. Einige Patienten blieben bis zu fünfeinhalb Jahre in Behandlung. Es wurde auch eine Umfrage bei 66 mit Zavesca behandelten Patienten durchgeführt.
Welchen Nutzen hat Zavesca in diesen Studien gezeigt?
In der Studie zum Morbus Gaucher Typ 1 wurde nach einem Jahr eine Abnahme des Lebervolumens um 12% und des Milzvolumens um 19% festgestellt. Es wurde auch ein durchschnittlicher Anstieg der Hämoglobinkonzentration von 0, 26 g pro Deziliter sowie ein Anstieg der Thrombozytenzahl von 8, 29 Millionen pro Milliliter festgestellt. Die wohltuenden Wirkungen von Zavesca blieben über drei Jahre ununterbrochener Behandlung unverändert.
In der Studie zur Niemann-Pick-Krankheit Typ C war die Verbesserung der Augenbewegungen bei Patienten, die mit und ohne Zavesca behandelt wurden, ähnlich. Bei mit Zavesca behandelten Patienten wurden jedoch Anzeichen einer Verbesserung der Schluckfähigkeit und der intellektuellen Funktion festgestellt. Die Untersuchung ergab, dass das Arzneimittel die Verschlechterung der Symptome bei etwa drei Viertel der Patienten stabil oder verringert hat.
Welches Risiko ist mit Zavesca verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Zavesca (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Gewichtsverlust, Zittern, Durchfall, Blähungen und Bauchschmerzen (Bauchschmerzen). Die vollständige Auflistung aller mit Zavesca gemeldeten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Zavesca darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Miglustat oder einen der sonstigen Bestandteile sind.
Warum wurde Zavesca zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die von Zavesca aufgezeigten Vorteile die Risiken hinsichtlich der oralen Behandlung der leichten oder mittelschweren Gaucher-Krankheit Typ 1 bei ungeeigneten erwachsenen Patienten überwiegen Der Ausschuss empfahl daher die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen von Zavesca für die Behandlung mit einer Enzymersatztherapie (ERT) und progressiven neurologischen Manifestationen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Niemann-Pick-Typ-C-Krankheit.
Zavesca wurde "unter außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, weil es als seltene Krankheit nicht möglich war, vollständige Daten über das Arzneimittel zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) prüft jedes Jahr alle neuen Daten, die inzwischen verfügbar sind, und aktualisiert diese Zusammenfassung gegebenenfalls.
Welche Informationen werden für Zavesca noch erwartet?
Der Hersteller von Zavesca hat sich verpflichtet, die folgenden Studien zur Wirksamkeit und Sicherheit des Produkts im Hinblick auf die Gaucher-Krankheit Typ 1 durchzuführen:
- ein Programm nach der Vermarktung des Arzneimittels, um die Ärzte über die Anwendung von Zavesca zu informieren und sicherzustellen, dass die Patienten die Sicherheitsaspekte des Arzneimittels melden;
- eine Folgestudie an Patienten, die bereits an klinischen Tests beteiligt waren, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels weiter zu bewerten und ein besseres Feedback zu den neurologischen Aspekten der Krankheit zu erhalten;
- eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Zavesca bei Patienten, die nach einer Enzymersatztherapie zu Zavesca wechseln;
- eine weitere Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf, die gemeinsam mit der Europäischen Arbeitsgruppe zur Gaucher-Krankheit (EWGGD) durchgeführt wurde.
Weitere Informationen zu Zavesca:
Am 20. November 2002 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Actelion Registration Ltd eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Zavesca, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde am 20. November 2007 verlängert.
Für die Registrierung des Orphan Drug-Status von Zavesca klicken Sie hier (für die Gaucher-Krankheit Typ 1) und hier (für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C).
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Zavesca finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 01-2009
