Was ist Elocta - Efmoroctocog alfa und wofür wird es angewendet?
Elocta wird zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (einer durch Faktor VIII-Mangel verursachten angeborenen Blutungsstörung) angewendet. Der darin enthaltene Wirkstoff ist Efmoroctocog alfa.
Wie wird Elocta - Efmoroctocog alfa angewendet?
Elocta ist als Pulver und Lösungsmittel erhältlich, mit denen eine Injektionslösung hergestellt werden kann. Die Verabreichung durch Injektion in eine Vene erfordert mehrere Minuten. Die Dosis und die Dauer der Therapie hängen von der präventiven oder kurativen Anwendung des Arzneimittels, dem Schweregrad der Hämophilie, dem Ausmaß und dem Ort der Blutung sowie von der Gesundheit und dem Körpergewicht des Patienten ab.
Elocta ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung von Hämophilie erfahrenen Arztes begonnen werden. Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls im EPAR enthalten).
Wie wirkt Elocta - Efmoroctocog alfa?
Patienten mit Hämophilie A haben einen Mangel an Faktor VIII, einem Protein, das für eine normale Blutgerinnung erforderlich ist, und neigen daher leicht zu Blutungen. Der Wirkstoff in Elocta, Efmoroctocog alfa, wirkt im Körper auf die gleiche Weise wie der menschliche Faktor VIII. Es ersetzt den fehlenden Faktor VIII, begünstigt die Blutgerinnung und gewährleistet eine vorübergehende Kontrolle der Gerinnungsstörung.
Welchen Nutzen hat Elocta - Efmoroctocog alfa in diesen Studien gezeigt?
Die beiden Hauptstudien, die mit Elocta durchgeführt wurden, haben gezeigt, dass das Arzneimittel sowohl zur Vorbeugung als auch zur Behandlung von Blutungen wirksam ist.
In einer Studie mit 165 erwachsenen Patienten mit Hämophilie A traten bei Patienten, die Elocta als personalisierte vorbeugende Behandlung erhielten, ungefähr 3 Blutungen pro Jahr auf, verglichen mit 37 Blutungen pro Jahr bei Patienten, die keiner vorbeugenden Behandlung unterzogen wurden. Darüber hinaus wurde die Behandlung mit Elocta während der Blutung in über 78% der Fälle als "ausgezeichnet" oder "gut" bewertet, wobei 87% der Blutungen nach einer einzelnen Injektion behoben waren.
In einer Studie mit 69 Kindern war Elocta gleich wirksam: Durchschnittlich 2 Blutungen pro Jahr, und in 81% der Fälle klangen die Episoden nach einer einzelnen Injektion ab.
Welches Risiko ist mit Elocta - Efmoroctocog alfa verbunden?
Elocta hat nur selten (allergische) Überempfindlichkeitsreaktionen hervorgerufen, einschließlich: Schwellung des Gesichts, Hautausschlag, Nesselsucht, Engegefühl in der Brust und Atembeschwerden, Brennen und Schmerzen an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Hitzewallungen und Juckreiz der Körper, Kopfschmerzen, niedriger Blutdruck, Lethargie, Übelkeit, Unruhe und schneller Herzschlag. In einigen Fällen können diese Reaktionen in schwerer Form auftreten.
Es besteht auch das Risiko, dass einige Patienten Inhibitoren (Antikörper) gegen Faktor VIII entwickeln und das Arzneimittel daher nicht mehr wirksam ist, was zu einem Verlust der Kontrolle über Blutungen führt.
Die vollständige Auflistung der Nebenwirkungen und Einschränkungen von Elocta finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Elocta - Efmoroctocog alfa zugelassen?
Studien zeigen, dass Elocta Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A wirksam verhindert und behandelt und dass sein Sicherheitsprofil dem für solche Arzneimittel erwarteten entspricht. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte daher zu dem Schluss, dass der Nutzen gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Zulassung in der EU zuzulassen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Elocta - Efmoroctocog alfa zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Elocta so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und der Packungsbeilage von Elocta Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Weitere Informationen über Elocta - Efmoroctocog alfa
Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Elocta benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
