Was ist Evoltra?
Evoltra ist ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfen in eine Vene). Das Arzneimittel enthält den Wirkstoff Clofarabin.
Wofür wird Evoltra angewendet?
Evoltra wird zur Behandlung von Kindern mit akuter lymphatischer Leukämie (ALL) angewendet, einer Art von Lymphozytenkrebs (eine Art weißer Blutkörperchen). Es wird angewendet, wenn die Krankheit nicht angesprochen hat oder wenn sie nach mindestens zwei weiteren pharmazeutischen Behandlungen wieder aufgetreten ist (Rückfall) und keine andere Behandlung zu Ergebnissen führen dürfte. Evoltra wurde bei Patienten unter 21 Jahren untersucht, die zum ersten Mal an einer ALL erkrankt sind.
Da die Zahl der Patienten mit niedrigen ALL als selten gilt, wurde Evoltra am 5. Februar 2002 als "Orphan Drug" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) eingestuft.
Das Medikament kann nur auf ein Rezept verzichtet werden.
Wie wird Evoltra angewendet?
Die Behandlung mit Evoltra sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit akuter Leukämie hat. Die empfohlene Dosis beträgt 52 mg pro Quadratmeter Körperoberfläche (berechnet anhand der Größe und des Gewichts des Kindes). Das Arzneimittel wird fünf Tage lang über eine Dauer von zwei Stunden pro Tag als Infusion verabreicht. Die Behandlung sollte alle zwei bis sechs Wochen wiederholt werden. Die meisten Patienten, die auf die Behandlung ansprechen, tun dies nach ein oder zwei Behandlungszyklen.
Wie funktioniert Evoltra?
Der Wirkstoff in Evoltra, Clofarabin, ist ein Zytotoxikum (ein Arzneimittel, das die sich trennenden Zellen wie Krebszellen abtötet). Es gehört zur Gruppe der Krebsmedikamente, die als "Antimetaboliten" bezeichnet werden. Clofarabin ist ein "Analogon" von Adenin, das Teil des genetischen Grundmaterials von Zellen (DNA und RNA) ist. Dies impliziert, dass Clofarabin den Platz von Adenin im Körper einnimmt und Enzyme beeinträchtigt, die an der Produktion von genetischem Material namens DNA-Polymerase und RNA-Reduktase beteiligt sind. Dies verhindert, dass die Zellen neue DNA und RNA produzieren, und verlangsamt das Wachstum von Krebszellen.
Wie wurde Evoltra untersucht?
Die Wirkungen von Evoltra wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden. Evoltra wurde in einer Studie an 61 Patienten unter 21 Jahren mit ALL untersucht. Alle Patienten waren bereits mit mindestens zwei Arten von Therapien behandelt worden und konnten keine andere Behandlung erhalten. Das Durchschnittsalter der behandelten Patienten betrug 12 Jahre.
Der Hauptwirksamkeitsindex war die Anzahl der Patienten, bei denen eine Remission auftrat (Eliminierung der Leukämie aus dem Knochenmark und vollständige oder teilweise Wiederherstellung normaler Werte der Anzahl der Zellen im Blut). Die Studie verglich Evoltra nicht mit einer anderen Behandlung.
Welchen Nutzen hat Evoltra in diesen Studien gezeigt?
In der Hauptstudie erreichten 20% der Patienten eine Remission (12 von 61). Insgesamt überlebten die an der Studie teilnehmenden Patienten durchschnittlich 66 Wochen.
Nach der Behandlung mit Evoltra konnten sich 10 Patienten einer Stammzelltransplantation unterziehen. Es ist eine komplexe Operation, bei der das Knochenmark des Patienten, einschließlich der Leukämiezellen, zerstört und durch Zellen ersetzt wird, die es "rekolonisieren". Stammzellen sind sehr junge Zellen, die normalerweise im Knochenmark produziert werden und sich in allen verschiedenen Arten von Blutzellen entwickeln können.
Welches Risiko ist mit Evoltra verbunden?
In klinischen Studien umfassten die häufigsten Nebenwirkungen von Evoltra (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) Neutropenie (niedriger Spiegel weißer Blutkörperchen in Kombination mit Fieber), Angstzustände, Kopfschmerzen, Gesichtsrötung, Erbrechen, Durchfall, Übelkeit (Übelkeit), Juckreiz, Dermatitis (Entzündung der Haut), Pyrexie (Fieber), Schleimhautentzündung (Entzündung der feuchten Membranen, die die Organe bedecken, z. B. die, die den Mund innen bedecken) und Müdigkeit (Müdigkeit).
Die vollständige Auflistung aller mit Evoltra gemeldeten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage. Evoltra darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Clofarabin oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Evoltra darf nicht bei Patienten mit schwerer Nieren- oder Lebererkrankung angewendet werden. Da Evoltra ein zytotoxisches Arzneimittel ist, sollte es nicht während der Schwangerschaft angewendet werden, es sei denn, dies ist unbedingt erforderlich. Stillen sollte vor, während und nach der Behandlung vermieden werden.
Warum wurde Evoltra zugelassen?
Patienten mit ALL, die nicht angesprochen haben oder nach mindestens zwei Behandlungen einen Rückfall hatten, haben nur sehr geringe Überlebenschancen. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Behandlung mit Evoltra eine Möglichkeit sein kann, eine Remission zu erzielen und eine Stammzelltransplantation zu erleichtern. Der Ausschuss gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Evoltra gegenüber den Risiken für die Behandlung von ALL bei pädiatrischen Patienten überwiegt, die einen Rückfall hatten oder nicht auf mindestens zwei frühere Therapien angesprochen hatten, und dass es keine andere Behandlungsmöglichkeit gibt, die voraussichtlich dauerhafte Ergebnisse bringt . Der Ausschuss empfahl daher die Freigabe der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Evoltra.
Evoltra wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Evoltra zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) überprüft neue Informationen, die möglicherweise jedes Jahr verfügbar sind, und aktualisiert diese Zusammenfassung gegebenenfalls.
Welche Informationen werden für Evoltra noch erwartet?
Das Unternehmen, das Evoltra herstellt, wird eine Studie zur Überwachung der Anwendung von Evoltra bei Patienten mit Nierenerkrankungen durchführen und ein Register zur Überwachung der Nebenwirkungen des Arzneimittels einrichten.
Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung von Evoltra ergriffen?
Das Unternehmen, das Evotra herstellt, wird sicherstellen, dass die Ärzte den besten Weg kennen, um Evoltra anzuwenden, und sie ermutigen, die Registrierung zu verwenden, um die Nebenwirkungen des Arzneimittels zu überwachen.
Weitere Informationen zu Evoltra
Am 29. Mai 2006 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Evoltra, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen ist Genzyme Europe BV
Eine Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Evoltra finden Sie hier.
Für die vollständige Version der Evaluierung (EPAR) von Evoltra klicken Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 01-2009.
