Was ist Cerezyme?
Cerezyme ist ein Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfen in eine Vene). Es enthält den Wirkstoff Imiglucerase.
Wofür wird Cerezyme angewendet?
Cerezyme wird zur Langzeitbehandlung von Patienten mit Morbus Gaucher eingesetzt. Gaucher-Krankheit ist eine seltene Erbkrankheit, die durch das Fehlen eines Enzyms namens Glucocerebrosidase gekennzeichnet ist, das normalerweise ein Abfalllipidprodukt namens Glucocerebrosid zersetzt. Ohne dieses Enzym reichert sich das Lipid Glucocerebrosid im Körper an, im Allgemeinen in Leber, Milz und Knochenmark, und löst die Krankheitssymptome aus: Anämie (niedrige Werte roter Blutkörperchen), Müdigkeit, Neigung zu Ekchymose und Blutungen, Vergrößerung Milz und Leber, Knochenschmerzen und Frakturen.
Cerezyme ist bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 angezeigt, bei denen Nervenzellen nicht betroffen sind, oder bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 3, bei denen Nervenzellen über einen längeren Zeitraum betroffen sind. Patienten müssen Symptome aufweisen, die das Nervensystem nicht beeinträchtigen, einschließlich einer oder mehrerer der folgenden Erkrankungen:
- Anämie;
- Thrombozytopenie (niedrige Blutplättchenzahl);
- Knochenprobleme;
- Vergrößerung der Leber oder Milz.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Cerezyme angewendet?
Patienten mit Gaucher-Krankheit müssen von Ärzten behandelt werden, die Erfahrung in der Behandlung dieser Krankheit haben. Cerezyme wird normalerweise alle zwei Wochen als Infusion verabreicht. Die Dosis und Häufigkeit der Infusionen sollte für jeden Patienten auf der Grundlage der Symptome und des Ansprechens auf die Behandlung angepasst werden. Die ersten Infusionen sollten langsam verabreicht werden, und dann kann die Infusionsrate unter Aufsicht eines Arztes oder einer Krankenschwester erhöht werden. Cerezyme ist zur Langzeitanwendung indiziert.
Wie arbeitet Cerezyme?
In der Vergangenheit wurde die Gaucher-Krankheit mit einem Enzym namens Alglucerase behandelt, das aus menschlicher Plazenta hergestellt wurde. Imiglucerase, der Wirkstoff von Cerezyme, ist eine Kopie dieses Enzyms, das nach einer als "rekombinante DNA-Technologie" bekannten Methode hergestellt wird: Das Enzym wird von einer Zelle hergestellt, in die ein Gen eingefügt wurde (DNA). was es in der Lage macht, das Enzym zu produzieren. Imiglucerase ersetzt das bei der Gauche-Krankheit fehlende Enzym und fördert den Abbau von Glucocerebrosid, wodurch dessen Anreicherung im Körper verhindert wird.
Welche Studien wurden mit Cerezyme durchgeführt?
Für die Gaucher-Krankheit Typ 1 wurde Cerezyme in drei Studien mit insgesamt 40 Patienten untersucht. Dies ist eine akzeptable Zahl, wenn man bedenkt, dass die Krankheit sehr selten ist. Diese Studien verglichen die Fähigkeit von Cerezyme und Alglucerase, die Symptome der Gaucher-Krankheit zu kontrollieren, und bewerteten die Zunahme der Anzahl roter Blutkörperchen und Blutplättchen sowie die Abnahme des Leber- und Milzvolumens. Für die äußerst seltene Gaucher-Krankheit Typ 3 legte das Unternehmen Daten aus veröffentlichten Artikeln und ein spezielles Register für Patienten mit Gaucher-Krankheit vor.
Welchen Nutzen hat Cerezyme in diesen Studien gezeigt?
Studien haben gezeigt, dass Cerezyme bei der Kontrolle der Symptome der Gaucher-Krankheit genauso sicher und wirksam ist wie Alglucerase. Es wurde auch gezeigt, dass Patienten sicher von der Behandlung mit Alglucerase auf die Behandlung mit Cerezyme umsteigen können.
Welches Risiko ist mit Cerezyme verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Cerezyme (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) sind Atembeschwerden (Atembeschwerden), Nesselsucht (Hautausschlag) oder Angioödem (subkutane Schwellung), Juckreiz und Hautausschlag. Die Patienten können Antikörper entwickeln (körpereigene Proteine als Reaktion auf Cerezyme, die die Behandlung beeinträchtigen können) und müssen während des ersten Therapiejahres überwacht werden, um Anzeichen von allergischen Reaktionen auf Cerezyme festzustellen.
Cerezyme sollte bei Patienten, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Imiglucerase oder einen der sonstigen Bestandteile sind, mit Vorsicht angewendet werden.
Warum wurde Cerezyme zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass Cerezyme die Symptome der Gaucher-Krankheit Typ 1 und Typ 3 wirksam bekämpft und dass der Nutzen von Cerezyme gegenüber den Risiken wie z Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose einer nicht-neuropathischen Gaucher-Krankheit (Typ 1) oder einer chronischen neuropathischen Krankheit (Typ 3), die auch signifikante nicht-neurologische klinische Manifestationen der Krankheit aufweisen. Der Ausschuss empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Cerezyme zu erteilen.
Weitere Informationen zu Cerezyme:
Am 17. November 1997 erteilte die Europäische Kommission der Cenzyme Europe BV eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Cerezyme, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde am 17. November 2002 und am 17. November 2007 verlängert.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Cerezyme finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 06-2009
