Was ist Busilvex?
Busilvex ist ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfen in eine Vene), das den Wirkstoff Busulfan enthält.
Wofür wird Busilvex angewendet?
Busilvex ist in der "Konditionierung" (vorbereitenden) Behandlung vor der Transplantation von hämatopoetischen Vorläuferzellen (Zellen, die Blutzellen erzeugen) bei erwachsenen und kindlichen Patienten angezeigt. Diese Art der Transplantation wird bei Patienten mit Blutveränderungen (zum Beispiel einer seltenen Form von Anämie) oder Blutkrebs durchgeführt, bei denen es daher erforderlich ist, hämatopoetische Zellen zu ersetzen. Auf die Behandlung mit Busilvex folgt eine Therapie mit einem anderen Arzneimittel (Cyclophosphamid bei Erwachsenen und Cyclophosphamid oder Melphalan bei Kindern).
Da es in der Europäischen Union (EU) nur wenige Patienten mit dieser Art der Konditionierung und Transplantation gibt, wurde Busulfan am 29. Dezember 2000 als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Busilvex angewendet?
Die Verabreichung von Busilvex sollte unter der Aufsicht eines Arztes erfolgen, der Erfahrung in der Behandlung vor der Transplantation hat. Die empfohlene Dosierung von Busilvex bei Erwachsenen beträgt 0, 8 mg pro Kilogramm Körpergewicht. Bei Kindern und Jugendlichen (bis 17 Jahre) hängt die empfohlene Dosierung von Busilvex vom Körpergewicht des Patienten ab und liegt zwischen 0, 8 und 1, 2 mg / kg. Busilvex wird als zentrale intravenöse Infusion (Tropfen in eine zentrale Vene in der Brust) verabreicht. Jede Infusion dauert zwei Stunden und wird dem Patienten vier aufeinanderfolgende Tage alle sechs Stunden verabreicht, bevor sie mit Cyclophosphamid oder Melphalan behandelt und transplantiert wird. Vor der Anwendung von Busilvex sollten die Patienten mit Antikonvulsiva (zur Vorbeugung von Anfällen) und Antiemetika (zur Vorbeugung von Erbrechen) vorbehandelt werden.
Wie funktioniert Busilvex?
Der Wirkstoff in Busilvex, Busulfan, gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, die als "Alkylierungsmittel" bezeichnet werden. Diese Substanzen sind "cytotoxisch", dh sie töten Zellen ab, insbesondere solche, die sich schnell entwickeln, wie Tumor- oder Vorläuferzellen (oder "Stammzellen") (dh Zellen, die andere Zelltypen produzieren). Busulfan wird vor der Transplantation angewendet, um abnormale Zellen und hämatopoetische Vorläuferzellen des Patienten zu neutralisieren. Dieser Vorgang wird als "Myeloablation" bezeichnet. Die Behandlung mit Cyclophosphamid oder Melphalan dient dann zur Unterdrückung des Immunsystems, so dass die natürlichen Abwehrkräfte des Körpers geschwächt werden. Dies fördert die "Transplantation" der transplantierten Zellen (dh die Zellen beginnen zu wachsen und normale Blutzellen zu produzieren).
Wie wurde Busilvex untersucht?
Die Wirkungen von Busilvex wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden. Das Pharmaunternehmen präsentierte Daten aus Versuchsmodellen aus der wissenschaftlichen Literatur.
Busilvex wurde an Patienten untersucht, die hauptsächlich an Blutkrebs leiden und die Transplantation von hämatopoetischen Vorläuferzellen benötigten. Es wurden zwei Hauptstudien mit 103 Erwachsenen und eine Studie mit 55 Kindern durchgeführt. Der Hauptparameter für die Wirksamkeit basierte auf der Anzahl der Patienten mit Myeloablation (dh reduzierter Anzahl weißer Blutkörperchen und Blutplättchen) und "Transplantat" (der Zeit, die erforderlich ist, damit weiße Blutkörperchen wieder höhere Werte erreichen).
Welchen Nutzen hat Busilvex in diesen Studien gezeigt?
Myeloablation wurde bei allen Patienten, Erwachsenen und Kindern beobachtet. Das Transplantat wurde im Durchschnitt nach 10 Tagen (bei Erwachsenen) oder 11 Tagen (bei Kindern) in Fällen von "autologer Transplantation" (dh Transplantation der eigenen Zellen des Patienten, die vor der Transplantation gesammelt und gelagert wurden) erhalten. Das Transplantat wurde nach 13 Tagen (bei Erwachsenen) und 21 Tagen (bei Kindern) bei "allogenen Transplantaten" (Spenderzelltransplantation) erreicht.
Welches Risiko ist mit Busilvex verbunden?
Abgesehen von der Verringerung der Anzahl zirkulierender Blutzellen, die das Ziel des Arzneimittels ist, gehören Infektionen, Lebererkrankungen, einschließlich Verstopfung einer Lebervene, Transplantationskrankheiten zu den schwerwiegendsten Nebenwirkungen der Behandlung mit Busilvex. der Wirt (wenn die transplantierten Zellen den Organismus des Patienten angreifen) und Atemwegserkrankungen (Lungenerkrankungen). Die vollständige Auflistung aller mit Busilvex gemeldeten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Busilvex darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Busulfan oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Es darf nicht an schwangere Frauen verabreicht werden. Das Stillen sollte abgebrochen werden, wenn die Behandlung mit Busilvex begonnen wird. Busilvex kann die Fruchtbarkeit bei beiden Geschlechtern beeinträchtigen. Weibliche Patienten sollten daher während und bis zu sechs Monaten nach der Behandlung nicht schwanger werden, und männliche Patienten sollten sich während und bis zu sechs Monaten nach der Behandlung mit dem Arzneimittel nicht fortpflanzen.
Besondere Vorsicht ist geboten, wenn gleichzeitig Arzneimittel wie Itraconazol (zur Behandlung bestimmter Arten von Infektionen), Chetobemidon (zur Behandlung von Schmerzen) und Paracetamol angewendet werden. Weitere Einzelheiten finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Busilvex zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Wirksamkeit von Busilvex nachgewiesen wurde und dass es sich um eine Alternative zu Busulfan-Tabletten handelt, die Nachteile aufweisen, einschließlich der hohen Anzahl der einzunehmenden Tabletten. Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Busilvex gegenüber den Risiken einer konditionierenden Behandlung vor der Transplantation von hämatopoetischen Vorläuferzellen überwiegt. Der Ausschuss empfahl daher, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Busilvex zu erteilen.
Weitere Informationen zu Busilvex:
Am 9. Juli 2003 erteilte die Europäische Kommission Pierre Fabre Médicament eine EU-weite Genehmigung für das Inverkehrbringen von Busilvex. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde am 9. Juli 2008 verlängert.
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Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Busilvex finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 07-2008.
