Was ist und wofür wird Coagadex angewendet - Humaner X-Gerinnungsfaktor X?
Coagadex ist ein Arzneimittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen (auch während oder nach einer Operation) bei Patienten mit angeborenem Faktor-X-Mangel.Faktor-X-Mangel ist eine Blutungsstörung, die durch den Mangel an Faktor X, einem notwendigen Protein, verursacht wird für die normale Blutgerinnung.
Da die Anzahl der Patienten mit Faktor-X-Mangel gering ist, wird die Krankheit als „selten“ eingestuft, und Coagadex wurde am 14. September 2007 als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Coagadex enthält den Wirkstoff Faktor X der menschlichen Blutgerinnung.
Wie wird Coagadex angewendet - Faktor X der menschlichen Gerinnung?
Coagadex ist in Form eines Pulvers und eines Lösungsmittels erhältlich, die zur Herstellung einer intravenösen Injektionslösung verwendet werden. Die Dosis und Häufigkeit der Injektionen hängt von der Schwere des Faktor-X-Mangels, dem Ausmaß und dem Ort der Blutung sowie von der Gesundheit und dem Körpergewicht des Patienten ab.
Coagadex ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte unter Aufsicht eines Arztes begonnen werden, der Erfahrung in der Behandlung seltener Blutungsstörungen hat. Patienten können Coagadex-Selbstinjektionen zu Hause üben, nachdem sie entsprechende Anweisungen erhalten haben. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt sich Coagadex auf die menschliche Blutgerinnung aus?
Patienten, die an einem erblichen Faktor X-Mangel leiden, sind durch das Fehlen von Faktor X gekennzeichnet, einem Protein, das für die Bildung der Kruste (Blutgerinnsel) erforderlich ist und die Blutung aus der Wunde stoppt. Bei diesen Patienten bilden sich Blutgerinnsel nicht richtig und dies führt zu anhaltenden Blutungen und einer schlechten Wundheilung. Das Blut kann in das umliegende Gewebe eindringen und lokale Schmerzen und Schwellungen verursachen. Blutungen können auch an den inneren Organen auftreten. Der Wirkstoff in Coagadex ist der humane Faktor X, der aus dem Plasma von Blutspendern isoliert wird. Ersetzt den fehlenden X-Faktor, fördert die Blutgerinnung und ermöglicht eine vorübergehende Blutungskontrolle.
Welchen Nutzen hat Coagadex - Faktor X für die menschliche Gerinnung in diesen Studien gezeigt?
Coagadex wurde in einer Hauptstudie an 16 Patienten mit Faktor X-Mangel im Alter von 12 bis 42 Jahren untersucht. Patienten, die an der Studie teilnahmen, erhielten Coagadex als Therapie gegen spontane Blutungen, die während der Behandlungsdauer auftraten, oder um Blutungen während der Operation zu verhindern. Der Hauptparameter für die Wirksamkeit basierte auf der Beurteilung der Wirksamkeit der Behandlung zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungen durch den Arzt und den Patienten.
In Bezug auf die Behandlung von Blutungen wurden 187 Episoden aufgezeichnet und untersucht, und die Coagadex-Behandlung wurde in 98, 4% der Blutungen mit "ausgezeichnet" oder "gut" bewertet. Bei den drei kleineren chirurgischen Eingriffen, die während der Studie durchgeführt wurden, wurde die Coagadex-Therapie als "hervorragend" zur Vorbeugung von Blutungsereignissen eingestuft.
Welches Risiko ist mit Coagadex - Faktor X der menschlichen Gerinnung verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Coagadex (die bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Schmerzen oder Rötungen an der Injektionsstelle, Müdigkeit und Rückenschmerzen.
Überempfindlichkeitsreaktionen (allergische Reaktionen) wurden selten (bis zu 1 von 1.000 Patienten) bei Patienten beobachtet, die wegen Blutungsstörungen behandelt wurden. Hierzu können gehören: Angioödem (Schwellung des Unterhautgewebes), Brennen und Stechen an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Rötung, Juckender Ausschlag am ganzen Körper, Kopfschmerzen, Nesselsucht, Hypotonie (niedriger Blutdruck), Lethargie, Übelkeit (Übelkeit), Unruhe, Tachykardie (schneller Herzschlag), Brustverengung, Kribbeln, Erbrechen und Atemnot. Diese Reaktionen wurden in klinischen Studien mit Coagadex nicht festgestellt.
Die vollständige Auflistung der mit Coagadex gemeldeten Einschränkungen und Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Coagadex - Human Gerinnungsfaktor X zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Coagadex gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen. Angesichts des Fehlens spezifischer Therapien für Faktor X-Mangel gelangte der CHMP zu der Auffassung, dass Coagadex bei Patienten über 12 Jahren mit dieser Erkrankung als wirksam bei der Behandlung und Vorbeugung von Blutungsereignissen erwiesen ist. Die vorläufigen Daten für Kinder unter 12 Jahren stimmen mit denen für jugendliche Patienten bis zum Alter von 17 Jahren überein. Das Sicherheitsprofil von Coagadex wurde auf der Grundlage der verfügbaren Daten als zufriedenstellend beurteilt, wobei leichte bis mittelschwere Nebenwirkungen behandelt werden konnten. Aufgrund der extremen Seltenheit der Krankheit ist die Sicherheitsdatenbank jedoch begrenzt und es ist nicht geplant, seltene Ereignisse während klinischer Studien aufzuzeichnen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Coagadex - Faktor X bei der menschlichen Blutgerinnung zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Coagadex so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Coagadex aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Sonstige Angaben zu Coagadex - Faktor X der menschlichen Gerinnung
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Coagadex finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Coagadex-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Coagadex ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
