Wofür werden Yargesa und Miglustat angewendet?
Yargesa ist ein Arzneimittel zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 bei Erwachsenen mit leichten bis mittelschweren Symptomen.
Patienten, die an dieser Krankheit leiden, weisen das Fehlen eines Enzyms auf, das eine Art Fett namens Glucosylceramid abbaut. Infolgedessen reichert sich Glucosylceramid in verschiedenen Körperteilen wie Milz, Leber und Knochen an. Yargesa wird bei Patienten angewendet, die keiner Enzymersatztherapie unterzogen werden können.
Yargesa ist ein "Generikum". Dies bedeutet, dass es den gleichen Wirkstoff (Miglustat) enthält und wie ein bereits in der Europäischen Union (EU) zugelassenes "Referenzarzneimittel" namens Zavesca wirkt. Weitere Informationen zu Generika finden Sie in den Fragen und Antworten, indem Sie hier klicken.
Wie wird Yargesa - Miglustat angewendet?
Yargesa ist in 100 mg-Kapseln zum Einnehmen erhältlich. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt dreimal täglich eine Kapsel. Bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion und bei Patienten mit Durchfall sollte eine niedrigere Dosis angewendet werden.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und muss von Ärzten überwacht werden, die Erfahrung in der Behandlung der Gaucher-Krankheit haben.
Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie funktioniert Yargesa - Miglustat?
Der Wirkstoff in Yargesa, Miglustat, hemmt die Wirkung eines Enzyms namens Glucosylceramidsynthase. Dieses Enzym ist an der ersten Phase der Glucosylceramid-Produktion beteiligt. Durch Verhinderung der Wirkung des Enzyms kann Miglustat die Produktion von Glucosylceramid in Zellen verringern und somit die Symptome der Gaucher-Krankheit Typ 1 lindern.
Welchen Nutzen hat Yargesa - Miglustat in diesen Studien gezeigt?
Studien zu Nutzen und Risiken des Wirkstoffs für die zugelassene Anwendung wurden bereits mit dem Referenzarzneimittel (Zavesca) durchgeführt und dürfen daher für Yargesa nicht wiederholt werden.
Wie bei jedem Arzneimittel hat das Unternehmen Studien zur Qualität von Yargesa zur Verfügung gestellt. Zusätzlich führte er eine Studie durch, die seine "Bioäquivalenz" mit dem Referenzarzneimittel zeigte. Zwei Arzneimittel sind bioäquivalent, wenn sie im Körper die gleichen Wirkstoffkonzentrationen produzieren. Es wird daher erwartet, dass sie die gleiche Wirkung haben.
Welche Risiken sind mit Yargesa - Miglustat verbunden?
Da es sich bei Yargesa um ein Generikum handelt und es mit dem Referenzarzneimittel bioäquivalent ist, wird davon ausgegangen, dass es dieselben Vorteile und Risiken aufweist wie das Referenzarzneimittel.
Warum wurde Yargesa - Miglustat zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass Argesa gemäß den EU-Anforderungen eine vergleichbare Qualität aufweist und mit Zavesca bioäquivalent ist. Daher war der CHMP der Auffassung, dass wie im Fall von Zavesca der Nutzen die festgestellten Risiken überwiegt, und empfahl, die Anwendung des EU-Rechts zu genehmigen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Yargesa - Miglustat zu gewährleisten?
Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten zur sicheren und wirksamen Anwendung von Yargesa zu beachten sind, wurden in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.
Weitere Informationen zu Yargesa - Miglustat
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Yargesa finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Yargesa-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Der vollständige Wortlaut des EPAR für das Referenzarzneimittel ist auch auf der Website der Agentur abrufbar.
