Wofür werden Spinraza und Nusinersen angewendet?
Spinraza ist ein Arzneimittel zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) 5q, einer genetisch bedingten Erkrankung, die Schwäche und Muskelatrophie, auch der Lungenmuskulatur, verursacht. Die Krankheit geht mit einem Chromosom 5q-Defekt einher und die Symptome beginnen im Allgemeinen kurz nach der Geburt.
Da die Anzahl der Patienten mit SMA gering ist, gilt die Krankheit als selten, und Spinraza wurde am 2. April 2012 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicine) ausgewiesen.
Spinraza enthält den Wirkstoff Nusinersen.
Wie wird Spinraza - Nusinersen angewendet?
Spinraza ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung muss von einem in der Behandlung von SMA erfahrenen Arzt eingeleitet werden.
Das Arzneimittel ist als Injektionslösung in 12-mg-Durchstechflaschen erhältlich. Es wird durch intrathekale Injektion (in der Lendenwirbelsäule, direkt in die Wirbelsäule) von einem Arzt oder einer Krankenschwester verabreicht, der / die Erfahrung in der Durchführung dieses Verfahrens hat. Es kann erforderlich sein, den Patienten zu sedieren (ein Arzneimittel zu verabreichen, um ihn zu beruhigen), bevor Spinraza angewendet wird.
Die empfohlene Dosis beträgt 12 mg (eine Durchstechflasche), sobald bei dem Patienten SMA diagnostiziert wurde. Der ersten Dosis sollten nach 2, 4 und 9 Wochen weitere 3 Dosen und anschließend alle 4 Wochen eine Dosis folgen. Die Behandlung sollte fortgesetzt werden, bis der Patient davon profitiert. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie funktioniert Spinraza - Nusinersen?
Patienten mit SMA fehlt ein Protein namens "Motor Neuron Survival Factor" (SMN), das für das Überleben und die normale Funktion von Motoneuronen (Nervenzellen im Rückenmark, die die Muskelbewegungen steuern) unerlässlich ist. Das SMN-Protein wird von zwei Genen produziert, SMN1 und SMN2. Patienten mit SMA haben nicht das SMN1-Gen, sondern das SMN2-Gen, das meist ein kurzes SMN-Protein produziert, das nicht so gut funktioniert wie ein Protein voller Länge.
Spinraza ist ein synthetisches Antisense-Oligonukleotid (eine Art genetisches Material), das es dem SMN2-Gen ermöglicht, das Protein in voller Länge zu produzieren, das normal funktionieren kann. Dies ersetzt das fehlende Protein und lindert so die Symptome der Krankheit.
Welchen Nutzen hat Spinraza - Nusinersen in diesen Studien gezeigt?
Eine Hauptstudie mit 121 Neugeborenen (Durchschnittsalter 7 Monate) mit SMA zeigte, dass Spinraza die Bewegung im Vergleich zu Placebo (Scheininjektion) wirksam verbessert.
Nach einem Jahr Behandlung waren bei 51% der Neugeborenen, denen Spinraza verabreicht wurde (37 von 73), Fortschritte bei der Entwicklung der Kopfbeherrschung, beim Rollen, Sitzen, Krabbeln, Aufstehen und Gehen zu verzeichnen Bei den Neugeborenen, die ein Placebo erhielten, wurden keine ähnlichen Fortschritte beobachtet. Darüber hinaus überlebten die meisten mit Spinraza behandelten Neugeborenen länger und benötigten eine unterstützte Atmung später als diejenigen, die ein Placebo erhielten.
In einer weiteren Studie wird die Wirksamkeit von Spinraza bei Kindern mit weniger schwerer SMA untersucht und zu einem späteren Zeitpunkt diagnostiziert (Durchschnittsalter 3 Jahre). Die Zwischenanalyse ergab Ergebnisse, die mit denen von Neugeborenen übereinstimmen, bei denen die Krankheit früher auftrat.
Welche Risiken sind mit Spinraza - Nusinersen verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Spinraza (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Kopfschmerzen und Rückenschmerzen. Bei Neugeborenen konnten diese Nebenwirkungen jedoch nicht beurteilt werden, da sie nicht in der Lage waren, sie mitzuteilen. Es wird angenommen, dass diese Nebenwirkungen durch Injektionen in die Wirbelsäule verursacht werden, die zur Verabreichung des Arzneimittels vorgenommen wurden.
Die vollständige Auflistung aller Nebenwirkungen und Einschränkungen von Spinraza finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Spinraza - Nusinersen zugelassen?
In seiner Bewertung erkannte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) die Schwere der Krankheit und die dringende Notwendigkeit wirksamer Behandlungen an.
Es ist gezeigt worden, dass Spinraza klinisch signifikante Verbesserungen bei kleinen Kindern mit Krankheit in verschiedenen Schweregraden feststellt. Obwohl das Arzneimittel nicht bei Patienten mit den schwersten und mildesten Formen von SMA getestet wurde, wird erwartet, dass es diesen Patienten ähnliche Vorteile bietet.
Die Nebenwirkungen wurden als beherrschbar angesehen, da die meisten mit dem Verabreichungsweg des Arzneimittels zusammenhängen.
Daher gelangte der CHMP zu dem Schluss, dass der Nutzen von Spinraza gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Spinraza - Nusinersen zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Spinraza vermarktet, wird laufende Studien zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels bei Patienten mit SMA-Symptomen und bei Patienten ohne Symptome durchführen.
Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten zur sicheren und wirksamen Anwendung von Spinraza zu beachten sind, wurden auch in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.
Weitere Informationen zu Spinraza - Nusinersen
Die vollständige EPAR-Version von Spinraza finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Spinraza benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Spinraza ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
