Was ist Refixia und wofür wird es angewendet? Nonacog Beta Pegol?
Refixia ist ein Arzneimittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B, einer erblichen Blutgerinnungsstörung, die durch das Fehlen eines Gerinnungsproteins namens Faktor IX verursacht wird. Es kann bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren angewendet werden.
Refixia enthält den Wirkstoff Nonacog Beta Pegol.
Wie wird Refixia - Nonacog Beta Pegol angewendet?
Refixia ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung von Hämophilie erfahrenen Arztes durchgeführt werden.
Refixia ist als Pulver und Flüssigkeit erhältlich, die gemischt werden, bis eine Lösung in eine Vene injiziert wird. Die Dosis und Häufigkeit der Behandlung hängen davon ab, ob Refixia zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung von Blutungen oder zur Verringerung von Blutungen während der Operation angewendet wird, von Ausmaß und Ort der Blutungen und vom Körpergewicht des Patienten. Weitere Informationen zur Anwendung dieses Arzneimittels finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR).
Patienten oder Pflegepersonen können Refixia möglicherweise allein zu Hause injizieren, sofern sie entsprechend geschult sind. Weitere Einzelheiten finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie funktioniert Refixia - Nonacog Beta Pegol?
Patienten mit Hämophilie B haben einen Mangel an Faktor IX, einem Protein, das für eine normale Blutgerinnung erforderlich ist, und neigen daher leicht zu Blutungen. Der Wirkstoff in Refixia, Nonacog Beta Pegol, wirkt im Körper genauso wie der menschliche Faktor IX. Ersetzt den fehlenden Faktor IX und fördert so die Blutgerinnung und ermöglicht eine vorübergehende Blutungskontrolle.
Welchen Nutzen hat Refixia - Nonacog beta pegol in diesen Studien gezeigt?
Es wurde gezeigt, dass Refixia sowohl bei der Behandlung von Blutungsepisoden als auch bei der Begrenzung der Anzahl von Episoden wirksam ist.
In einer Studie mit 74 Erwachsenen und Jugendlichen ab 13 Jahren traten bei 29 Patienten, die Refixia als wöchentliche vorbeugende Behandlung erhielten, ungefähr 1 hämorrhagische Episode pro Jahr und 15 Patienten, die Refixia zur Behandlung erhielten, auf Bei Blutungen auf Abruf traten etwa 16 Blutungen pro Jahr auf. Darüber hinaus wurde Refixia bei Auftreten von Blutungen bei der Behandlung von ungefähr 92% der Blutungsepisoden als ausgezeichnet oder gut bewertet. 87% der Blutungen wurden mit einer einzigen Injektion von Refixia behoben.
In der zweiten Studie an 25 Kindern unter 13 Jahren erhielten alle Patienten Refixia als wöchentliche vorbeugende Behandlung. Bei den Patienten trat ungefähr 1 hämorrhagische Episode pro Jahr auf, und Refixia wurde bei der Behandlung von ungefähr 93% der Blutungen als ausgezeichnet oder gut bewertet. Etwa 86% der Blutungen wurden mit einer einzigen Injektion behoben.
Welche Risiken sind mit Refixia - Nonacog beta Pegol verbunden?
(Allergische) Überempfindlichkeitsreaktionen treten gelegentlich bei Refixia auf (können bis zu 1 von 100 Patienten betreffen) und können Folgendes umfassen: Schwellung, Brennen und Stechen an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Rötung, juckender Ausschlag, Kopfschmerzen, Nesselsucht, niedriger Blutdruck, Lethargie, Übelkeit und Erbrechen, Unruhe, Tachykardie, Engegefühl in der Brust und Keuchen. In einigen Fällen können diese Reaktionen schwerwiegend werden.
Einige Patienten, die Faktor IX-Arzneimittel einnehmen, können Inhibitoren (Antikörper) gegen Faktor IX entwickeln, was dazu führt, dass das Arzneimittel unwirksam wird und die Blutungskontrolle verliert. Faktor IX-Arzneimittel können ebenfalls Probleme verursachen, da sich Blutgerinnsel in den Blutgefäßen bilden.
Refixia sollte nicht bei Patienten angewendet werden, die allergisch gegen Hamsterproteine sind. Die vollständige Auflistung der Nebenwirkungen und Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Refixia - Nonacog beta Pegol zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Refixia gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen.
Studien zeigen, dass Refixia bei der Vorbeugung und Behandlung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B wirksam ist und dass seine Sicherheit mit der anderer Faktor IX-Produkte vergleichbar ist. Nach einer Langzeitbehandlung kann sich jedoch ein Teil des Wirkstoffs von Refixia (als PEG bezeichnet) im Körper ansammeln, einschließlich einer Struktur im Gehirn, die als Plexus choroideus bezeichnet wird. Da dies insbesondere bei Kindern unter 12 Jahren zu Problemen führen kann, ist die Anwendung von Refixia nur für Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren zugelassen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Refixia - Nonacog Beta Pegol zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Refixia vermarktet, wird eine Studie durchführen, um die möglichen Auswirkungen der PEG-Akkumulation im Plexus choroidea cerebri und in anderen Organen zu untersuchen.
Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten zur sicheren und wirksamen Anwendung von Refixia zu beachten sind, wurden in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.
Weitere Informationen zu Refixia - Nonacog Beta Pegol
Den vollständigen Wortlaut des EPAR und die Zusammenfassung des Refixia-Risikomanagementplans finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Refixia benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
