Wofür wird Pheburan - Natriumphenylbutyrat angewendet?
Pheburan ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Natriumphenylbutyrat enthält. Es wird zur Behandlung von Patienten mit Störungen im Zusammenhang mit dem Harnstoffzyklus angewendet. Diese Patienten sind nicht in der Lage, Stickstoffrückstände aus dem Körper zu entfernen, da ihnen einige Enzyme fehlen, die normalerweise in der Leber vorkommen. Im Körper finden sich stickstoffhaltige Rückstände in Form von Ammoniak, das bei seiner Anreicherung, insbesondere für das Gehirn, giftig ist. Pheburan wird bei Patienten angewendet, denen eines oder mehrere der folgenden Enzyme fehlen: Carbamylphosphatsynthetase, Ornithintranscarbamylase oder Argininosuccinatsynthase. Es kann bei Patienten mit folgenden Krankheitsformen angewendet werden:
- "Early-Onset" -Krankheit bei Patienten, bei denen in den ersten Lebensmonaten ein oder mehrere dieser Enzyme vollständig fehlen;
- Late-Onset-Krankheit bei Patienten, bei denen nach einem Monat ein Teilmangel an einem oder mehreren dieser Enzyme aufgetreten ist und die einen hohen Ammoniakspiegel aufwiesen, der die Gehirnaktivität beeinflusste.
Pheburan ist ein Hybridarzneimittel. Dies bedeutet, dass es einem "Referenzarzneimittel" ähnelt, das denselben Wirkstoff enthält, Pheburan-Körner jedoch in einer niedrigeren Dosierung erhältlich sind und verschiedene Hilfsstoffe (inaktive Inhaltsstoffe) enthalten, um den unangenehmen Geschmack des Wirkstoffs zu maskieren. Das Referenzarzneimittel für Pheburan ist Ammonaps.
Wie wird Pheburan angewendet - Natriumphenylbutyrat?
Pheburan ist in Granulatform (483 mg / g) erhältlich. Es ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung muss von einem Arzt durchgeführt werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Harnstoffkreislaufstörungen hat. Pheburan muss mit einer proteinarmen Diät kombiniert werden, um die Stickstoffaufnahme zu verringern. Die tägliche Dosis von Pheburan wird individuell für jeden Patienten angepasst und hängt von der Ernährung, Größe und dem Gewicht des Patienten ab. Regelmäßige Blutuntersuchungen sind erforderlich, um die genaue Tagesdosis zu bestimmen. Die tägliche Dosis von Pheburan muss in identische Mengen aufgeteilt und mit jeder Mahlzeit verabreicht werden. Das Granulat kann unmittelbar vor dem Verschlucken auf das Lebensmittel gestreut oder in den Mund genommen und sofort mit einem Getränk geschluckt werden. Pheburan kann eine Langzeitbehandlung sein, es sei denn, der Patient hat eine erfolgreiche Lebertransplantation.
Wie wirkt Pheburan - Natriumphenylbutyrat?
Jedes Protein transportiert Stickstoff zum Körper. Der Stickstoff wird dann in Ammoniak umgewandelt. Patienten, die an Störungen des Harnstoffkreislaufs leiden, können Ammoniak nicht aus dem Körper entfernen, daher können hohe Konzentrationen erreicht werden, die schwerwiegende Probleme verursachen können, einschließlich Behinderung, Hirnverletzung und Tod. Der Wirkstoff in Pheburan, Natriumphenylbutyrat, wird im Körper in eine Substanz namens Phenylacetat umgewandelt. Phenylacetat bildet mit der stickstoffhaltigen Aminosäure Glutamin eine Substanz, die von den Nieren aus dem Körper ausgeschieden werden kann. Dadurch kann der Stickstoffspiegel im Körper sinken und der Ammoniakspiegel sinken
Welche Studien wurden mit Pheburan - Natriumphenylbutyrat durchgeführt?
Patientenstudien beschränkten sich auf Tests, in denen nachgewiesen wurde, dass Pheburan mit dem Referenzarzneimittel Ammonaps bioäquivalent ist. Zwei Arzneimittel sind bioäquivalent, wenn sie im Körper den gleichen Wirkstoffgehalt aufweisen.
Was sind die Vorteile und Risiken von Pheburan - Natriumphenylbutyrat?
Da es sich bei Pheburan um ein Hybridarzneimittel handelt, das mit dem Referenzarzneimittel bioäquivalent ist, wird davon ausgegangen, dass es dieselben Vorteile und Risiken aufweist wie das Referenzarzneimittel.
Warum wurde Pheburan - Natriumphenylbutyrat zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass nachgewiesen wurde, dass Pheburan von vergleichbarer Qualität und mit Ammonaps bioäquivalent ist. Daher war der CHMP der Auffassung, dass wie im Fall von Ammonaps der Nutzen die festgestellten Risiken überwiegt, und empfahl, die Verwendung von Pheburan in der EU zu genehmigen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Pheburan - Natriumphenylbutyrat zu gewährleisten?
Die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Pheburan enthalten Sicherheitsinformationen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Sonstige Angaben zu Pheburan - Natriumphenylbutyrat
Am 31. Juli 2013 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Pheburane, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Wenn Sie weitere Informationen zur Pheburan-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 08-2013.
