Was ist Arcalyst?
Arcalyst ist ein Pulver und Lösungsmittel, die in einer Injektionslösung rekonstituiert werden sollen. Es enthält den Wirkstoff Rilonacept (80 mg / ml).
Wofür wird Arcalyst verwendet?
Arcalyst ist zur Behandlung von Kryopirin-assoziierten periodischen Syndromen (CAPS) indiziert. CAPS sind eine Gruppe von Krankheiten, bei denen Patienten einen Defekt im Gen haben, das ein Protein namens Kryopirin produziert. Dies führt zu Entzündungen in verschiedenen Körperregionen mit Symptomen wie Fieber, Hautausschlag, Gelenkschmerzen und Müdigkeit. Schwerwiegende Behinderungen wie Taubheit und Sehverlust können ebenfalls auftreten.
Arcalyst ist zur Behandlung von CAPS mit schweren Symptomen bei Erwachsenen und sogar bei Kindern im Alter angezeigt
über 12 Jahre, einschließlich familiäres autoinflammatorisches Kältesyndrom (FCAS) und Muckle-Wells-Syndrom (MWS).
Da die Zahl der Patienten mit CAPS gering ist, gilt die Krankheit als "selten" und Arcalyst wurde am 10. Juli 2007 als Arzneimittel für seltene Leiden ("Orphan Medicine") ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich .
Wie wird Arcalyst verwendet?
Die Behandlung mit Arcalyst sollte von einem Spezialisten eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Diagnose und Behandlung von CAPS hat.
Arcalyst wird durch subkutane Injektion (unter die Haut) verabreicht. Erwachsene sollten am selben Tag eine Anfangsdosis von zwei Injektionen zu je 160 mg in zwei verschiedene Körperregionen erhalten.
Eine Woche später sollte es einmal wöchentlich mit einer Injektion von 160 mg verabreicht werden.
Bei Kindern im Alter von 12 bis 17 Jahren hängt die Dosis vom Gewicht des Patienten ab. Die Anfangsdosis beträgt 4, 4 mg pro Kilogramm Körpergewicht, gefolgt von einer wöchentlichen Injektion von 2, 2 mg / kg.
Der Patient kann die Injektion allein geben, sofern er ausreichende Anweisungen erhalten hat, wenn der Arzt dies für angemessen hält. Patienten, die mit Arcalyst behandelt werden, müssen eine Warnkarte erhalten, auf der die wichtigsten Informationen zur Sicherheit des Arzneimittels zusammengefasst sind.
Wie funktioniert Arcalyst?
Der Wirkstoff in Arcalyst, Rilonacept, ist ein Interleukinhemmer. Es wirkt durch Bindung an
Im Körper vorhandene chemische Botenstoffe, genannt Interleukin-1-beta und Interleukin-1-alpha. Einer dieser Botenstoffe, Interleukin-1 Beta, wird bei Patienten mit CAPS in hohen Konzentrationen gebildet und verursacht Entzündungen. Indem es an Interleukin-1 beta bindet, hemmt es seine Aktivität und hilft so, die Symptome der Krankheit zu lindern.
Welche Studien wurden mit Arcalyst durchgeführt?
Die Wirkungen von Arcalyst wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.
Im ersten Teil einer Hauptstudie mit 47 CAPS-Patienten war dies der Fall
gegeben Arcalyst oder Placebo (eine Scheinbehandlung) für sechs Wochen. Im zweiten Teil der Studie erhielten alle Patienten eine Behandlung mit Arcalyst, bevor sie für weitere neun Wochen Arcalyst oder Placebo erhielten.
Der Hauptindikator für die Wirksamkeit des Arzneimittels war der Grad der Symptomreduktion nach sechswöchiger Behandlung und die Dauer der Besserung nach neunwöchiger Behandlung.
Fünf Symptome (Hautausschlag, Fieber oder Schüttelfrost, Gelenkschmerzen, Müdigkeit und Rötung oder Augenschmerzen) wurden von den Patienten selbst auf einer Skala von 0 bis 10 Punkten bewertet.
Welchen Nutzen hat Arcalyst in diesen Studien gezeigt?
Arcalyst war bei der Behandlung von CAPS-Symptomen wirksamer als Placebo. Nach sechswöchiger Behandlung wurde bei Patienten, die Arcalyst einnahmen, eine Verringerung der Symptome um 2, 5 Punkte auf der Skala verzeichnet, verglichen mit 0, 3 Punkten bei Patienten, die Placebo einnahmen. Im zweiten Teil der Studie nahmen die Symptome bei Patienten, die auf Placebo umgestellt hatten (0, 9 Punkte), stärker zu als bei Patienten, die weiterhin mit Arcalyst behandelt wurden (0, 1 Punkte).
Welches Risiko ist mit Arcalyst verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Arcalyst (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Infektionen der oberen Atemwege (Erkältung), Sinusitis (Entzündung der Nasennebenhöhlen) und Kopfschmerzen. Eine vollständige Liste aller mit Arcalyst gemeldeten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Arcalyst darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Rilonacept oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Es sollte nicht an Patienten mit einer schweren aktiven Infektion verabreicht werden.
Eine Interleukin-1-Blockade kann die Immunantwort des Körpers auf Infektionen beeinträchtigen. Bei Patienten, die Arcalyst einnehmen, wurde über schwerwiegende Infektionen berichtet.
Warum wurde Arcalyst zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) hat festgestellt, dass der Nutzen von Arcalyst bei der Behandlung von mit Cryopirin assoziierten periodischen Syndromen (CAPS) mit schweren Symptomen, einschließlich des familiären autoinflammatorischen Kältesyndroms (FCAS) und des damit verbundenen Risikos überwiegt Muckle-Wells-Syndrom (MWS). Der Ausschuss empfahl daher, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Arcalyst zu erteilen.
Arcalyst wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" autorisiert. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankungen nicht möglich war, vollständige Informationen über Arcalyst zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr alle neuen Informationen zu dem Arzneimittel, und diese Zusammenfassung wird bei Bedarf aktualisiert.
Welche Informationen werden für Arcalyst noch erwartet?
Das Unternehmen, das Arcalyst herstellt, informiert regelmäßig über die Sicherheit und Wirksamkeit von
Arcalyst bei Erwachsenen und Kindern aus einem Register und wird eine Studie an Kindern durchführen, um genauer zu untersuchen, was mit dem Medikament im Körper passiert.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere Verwendung von Arcalyst zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Arcalyst herstellt, wird in allen Mitgliedstaaten den Ärzten, die Arcalyst verschreiben, eine Packung mit Informationen über die Verschreibung des Arzneimittels, eine Warnkarte für den Patienten und Informationen für den Arzt zur Erläuterung des Risikos von Nebenwirkungen und Informationen zur Verfügung stellen die richtige Anwendung des Arzneimittels.
Weitere Informationen zu Arcalyst:
Am 23. Oktober 2009 erteilte die Europäische Kommission Regeneron UK Limited eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Arcalyst mit Gültigkeit in der gesamten Europäischen Union.
Eine Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Arcalyst finden Sie hier.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Arcalyst finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 08-2009.
