Was ist Naglazyme?
Naglazyme ist eine Infusionslösung (Tropfen in eine Vene). Es enthält den Wirkstoff Galsulfase.
Wofür wird Naglazyme angewendet?
Naglazyme wird zur Behandlung von Patienten mit Mukopolysaccharidose VI (MPS VI oder Maroteaux-Lamy-Syndrom) angewendet. Diese Krankheit wird durch das Fehlen eines Enzyms namens Arylsulfatase B verursacht, das für den Abbau von Substanzen im Körper erforderlich ist, die als Glykosaminoglykane (GAGs) bekannt sind. Wenn das Enzym nicht vorhanden ist, können GAGs nicht abgebaut werden und sich in Zellen ansammeln. So treten die Anzeichen der Krankheit auf, von denen die offensichtlichsten Kleinwuchs, großer Kopf und Gehschwierigkeiten sind. Die Krankheit wird normalerweise bei Kindern im Alter zwischen einem und fünf Jahren diagnostiziert.
Da die Anzahl der Patienten mit MPS VI gering ist, gilt die Krankheit als "selten". Naglazyme wurde am 14. Februar 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.
Wie wird Naglazyme angewendet?
Die Behandlung mit Naglazyme sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit MPS VI oder ähnlichen Erkrankungen hat. Es muss in Gegenwart der Verfügbarkeit von Wiederbelebungsgeräten im medizinischen Notfall verabreicht werden.
Naglazyme wird einmal wöchentlich als vierstündige Infusion verabreicht. Vor jeder Infusion sollten die Patienten ein Antihistaminikum einnehmen, um das Risiko allergischer Reaktionen zu verringern, und möglicherweise auch ein Arzneimittel zur Vorbeugung von Fieber erhalten. Obwohl Patienten unter fünf Jahren nicht in die Naglazyme-Hauptstudie einbezogen wurden, ist es wichtig, dass sie so behandelt werden, als ob sie eine schwere Form von MPS VI hätten.
Wie wirkt Naglazyme?
Naglazyme ist eine Enzymersatztherapie. Die Enzymersatztherapie versorgt Patienten mit dem Enzym, das ihnen fehlt. Der Wirkstoff in Naglazyme, Galsufase, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms Arylsulfatase B. Naglazyme hilft, GAG abzubauen und ihre Akkumulation in Zellen zu blockieren. Dies kann die Symptome von MPS VI verbessern, einschließlich der Entfernung, die Menschen mit dieser Krankheit zurücklegen können. Galsulfase wird nach einem Verfahren hergestellt, das als "rekombinante DNA-Technologie" bekannt ist: Es besteht aus einer Zelle, in die ein Gen (DNA) eingeführt wurde, das die Herstellung des Enzyms ermöglicht.
Wie wurde Naglazyme untersucht?
Naglazyme wurde in einer Hauptstudie mit 39 MPS-VI-Patienten im Alter zwischen fünf und 29 Jahren mit einem Placebo (Scheinbehandlung) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Entfernung, die Patienten nach 24-wöchiger Behandlung zurücklegen konnten.
Welchen Nutzen hat Naglazyme in diesen Studien gezeigt?
Naglazyme war wirksamer als Placebo. Nach 24 Wochen Behandlung beträgt die durchschnittliche Entfernung
Bei Patienten, die mit Naglazyme behandelt wurden, war die in 12 Minuten zurückgelegte Strecke um 109 Meter und bei Patienten, die mit Placebo behandelt wurden, um 18 Meter erhöht.
Welches Risiko ist mit Naglazyme verbunden?
In den Studien waren die häufigsten Nebenwirkungen von Naglazyme (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten): Ohrenschmerzen, Atemnot (Atembeschwerden), allgemeine Schmerzen und Infusionsreaktionen (wie Fieber, Schüttelfrost, Hautausschlag und Urtikaria). Die vollständige Auflistung aller mit Naglazyme berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Naglazyme darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Galsulfase oder einen der sonstigen Bestandteile sind.
Warum wurde Naglazyme zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) hat festgestellt, dass die Behandlung mit Naglazyme bei Patienten mit MPS VI im Vergleich zu mit Placebo behandelten Patienten Vorteile wie beispielsweise eine verbesserte Mobilität bietet. Naglazyme verbessert die Symptome von MPS VI nur geringfügig; Da es sich um eine schwerwiegende Erkrankung handelt und es für die meisten Patienten mit dieser Erkrankung keine alternativen Therapien gibt, vertrat der CHMP die Auffassung, dass der Nutzen von Naglazyme in Bezug auf die langfristige Enzymersatztherapie bei diagnostizierten Patienten größer ist als das Risiko bestätigt durch MPS VI. Der Ausschuss empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Naglazyme zu erteilen. Naglazyme wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Naglazyme zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jährlich alle neuen Informationen, die zu dem Arzneimittel verfügbar sein werden, und aktualisiert diese Zusammenfassung gegebenenfalls.
Welche Informationen über Naglazyme werden noch erwartet?
Das Unternehmen, das Naglazyme herstellt, führt Studien durch, um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Naglazyme bei schwangeren und stillenden Frauen sowie bei Kindern unter fünf Jahren zu untersuchen, um festzustellen, ob sie Antikörper (im Körper produzierte Proteine) entwickeln Reaktion auf die Einnahme von Naglazyme, die die Reaktion auf die Behandlung beeinflussen könnte) und Überprüfung auf Nebenwirkungen des Arzneimittels. Darüber hinaus führt das produzierende Unternehmen Studien durch, um die optimale Dosis zu bestimmen, die den Patienten langfristig regelmäßig verabreicht werden soll.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um das mit Naglazyme verbundene Risiko zu verringern?
Das Unternehmen, das Naglazyme herstellt, hat einen Plan angenommen, um die Sicherheit und Langzeitwirksamkeit des Arzneimittels zu überwachen und alle erforderlichen Daten von Patienten zu sammeln, die damit behandelt wurden.
Weitere Informationen zu Naglazyme:
Am 24. Januar 2006 erteilte die Europäische Kommission BioMarin Europe Limited eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Naglazyme in der gesamten EU.
Eine Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier.
Für die vollständige EPAR-Version von Naglazyme klicken Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 05-2009.
