Wofür wird Cerdelga-Eliglustat angewendet?
Cerdelga ist ein Arzneimittel zur Langzeitbehandlung von erwachsenen Patienten mit der Gaucher-Krankheit Typ 1. Die Gaucher-Krankheit ist eine seltene Erbkrankheit, bei der ein Mangel an einem Enzym namens Glucocerebrosidase (auch Beta-Glucosidase-Säure genannt) vorliegt., die normalerweise ein Fett namens Glucosylceramid (oder Glucocerebrosid) metabolisiert. In Abwesenheit des Enzyms wird Fett im Körper abgelagert, normalerweise in Leber, Milz und Knochen. Daraus resultieren die typischen Symptome der Erkrankung: Anämie (geringe Anzahl roter Blutkörperchen), Müdigkeit, Neigung zu Ekchymose und Blutungen, Vergrößerung von Milz und Leber, Knochenschmerzen und Knochenbrüche. Cerdelga wird bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 angewendet, der Form, die normalerweise Leber, Milz und Knochen betrifft. Es wird bei Personen angewendet, die es mit normaler Geschwindigkeit (dh in den sogenannten "Zwischenmetabolisierern" oder "extensiven") oder mit langsamer Geschwindigkeit ("langsame Metabolisierern") metabolisieren. Da die Zahl der Patienten mit Gaucher-Krankheit gering ist, gilt die Krankheit als selten, und Cerdelga wurde am 4. Dezember 2007 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicine) ausgewiesen. Cerdelga enthält den Wirkstoff Eliglustat.
Wie wird Cerdelga-Eliglustat angewendet?
Cerdelga ist als oral einzunehmende Kapseln (84 mg) erhältlich. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte von einem in der Behandlung der Gaucher-Krankheit erfahrenen Arzt eingeleitet und befolgt werden. Vor Beginn der Behandlung mit Cerdelga muss ein Test durchgeführt werden, um die Geschwindigkeit der Metabolisierung des Arzneimittels im Körper des Patienten zu bestimmen (dh um festzustellen, ob es sich um langsame, mittelschwere oder umfangreiche Metabolisierer handelt). Das Arzneimittel darf nicht an Patienten verabreicht werden, die es mit einer sehr hohen Rate metabolisieren (sogenannte "ultraschnelle Metabolisierer"), oder an Personen, deren Fähigkeit zur Metabolisierung des Arzneimittels nicht bekannt ist oder bei denen die Metabolisierungsrate nicht mit bestimmt wurde spezieller Test. Die empfohlene Dosis von Cerdelga beträgt zweimal täglich eine Kapsel bei Patienten mit normaler metabolisierender Aktivität (mittlere oder ausgedehnte Metabolisierer). Bei Patienten, deren Körper das Arzneimittel langsam metabolisiert (langsame Metabolisierer), beträgt die empfohlene Dosis einmal täglich eine Kapsel. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie funktioniert Cerdelga - Eliglustat?
Der Wirkstoff in Cerdelga, Eliglustat, blockiert die Wirkung eines Enzyms, das an der Herstellung von Glucosylceramid beteiligt ist. Da die Anreicherung dieses Fettstoffs in Organen wie Milz, Leber und Knochen für die Symptome der Gaucher-Krankheit Typ 1 verantwortlich ist, hilft eine Verringerung seiner Produktion, die Anreicherung in solchen Organen zu begrenzen, die daher besser funktionieren.
Welchen Nutzen hat Cerdelga-eliglustat in diesen Studien gezeigt?
In zwei Hauptstudien wurde gezeigt, dass Cerdelga bei der Behandlung der Gaucher-Krankheit wirksam ist. An der ersten Studie, in der hauptsächlich die Verringerung der Milzgröße untersucht wurde, nahmen 40 Patienten mit zuvor unbehandelter Gaucher-Krankheit des Typs 1 teil. Die mit Eliglustat behandelten Patienten zeigten eine durchschnittliche Verringerung der Milzgröße um 28% im Vergleich zu der 2% igen Zunahme, die neun Monate nach der Behandlung mit Placebo (Scheinbehandlung) beobachtet wurde. Patienten, die mit Cerdelga behandelt wurden, zeigten auch eine Verbesserung anderer Anzeichen der Krankheit, einschließlich einer Verringerung der Lebergröße und einer Erhöhung des Hämoglobinspiegels (des Proteins in roten Blutkörperchen, das Sauerstoff im Körper transportiert). Die Wirksamkeit von Cerdelga wurde auch in einer anderen Studie gezeigt, an der 160 Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 teilnahmen, die zuvor mit einer abwesenden Enzymersatztherapie behandelt worden waren und bei denen die Krankheitssymptome aufgetreten waren Kontrolle. Einige Patienten wurden mit Cerdelga behandelt, während andere mit einer Enzymersatztherapie behandelt wurden. Aus dieser Studie ging hervor, dass die Krankheit nach einjähriger Behandlung bei 85% der mit Cerdelga behandelten Patienten stabil blieb, verglichen mit 94% der Patienten, die die Enzymersatztherapie fortsetzten.
Welches Risiko ist mit Cerdelga - eliglustat verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Cerdelga (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen kann) ist Durchfall, von dem etwa 6 von 100 Patienten betroffen sind. Die meisten Nebenwirkungen sind mild und vorübergehend. Die vollständige Auflistung aller mit Cerdelga berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage. Cerdelga darf nicht in Kombination mit bestimmten Arzneimitteln eingenommen werden, die die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigen können, es abzubauen, da diese Störung den Cerdelga-Spiegel im Blut beeinflussen kann. Die vollständige Liste der Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Cerdelga - eliglustat zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Cerdelga gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen. Es hat sich gezeigt, dass Cerdelga bei der Besserung der Krankheitssymptome bei den meisten zuvor unbehandelten Patienten mit Gaucher-Krankheit vom Typ 1 sowie bei den meisten zuvor mit Enzymersatztherapie behandelten Patienten zur Stabilisierung der Krankheit beiträgt. Eine Minderheit der Patienten (etwa 15%), die von einer Enzymersatztherapie zu Cerdelga wechselten, reagierte jedoch nach einjähriger Behandlung nicht optimal. Für diese Patienten sollten andere Behandlungsmöglichkeiten in Betracht gezogen werden. Der Krankheitsverlauf sollte bei allen Patienten, die von einer Enzymersatztherapie zu Cerdelga wechseln, regelmäßig überwacht werden. In Bezug auf die Sicherheit empfahl der CHMP, die Langzeitsicherheit des Arzneimittels weiter zu untersuchen, obwohl die Nebenwirkungen größtenteils mild und vorübergehend waren.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Cerdelga - eliglustat zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Cerdelga so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Cerdelga aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten. Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Cerdelga vermarktet, Ärzten und Patienten Informationsmaterial zur Verfügung stellen, um sicherzustellen, dass nur Menschen mit der Gaucher-Krankheit Typ 1 mit Cerdelga behandelt werden und dass das Arzneimittel nicht in Kombination mit anderen Arzneimitteln angewendet wird, die die Wirkung von Cerdelga erheblich verändern könnten Blutspiegel. Alle Patienten, denen Cerdelga verschrieben wird, erhalten eine Alarmkarte. Das Unternehmen wird auch ein Register der mit Cerdelga behandelten Patienten führen, um die langfristige Sicherheit des Arzneimittels zu bewerten. Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans.
Weitere Informationen zu Cerdelga - eliglustat
Am 19. Januar 2015 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Cerdelga, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Cerdelga benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden in Bezug auf Cerdelga ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 01-2015.
