Was ist Elaprase?
Elaprase ist ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung, das den Wirkstoff Idursulfase enthält.
Wofür wird Elaprase angewendet?
Elaprase wird zur Behandlung von Patienten mit Hunter-Syndrom angewendet und ist zur Langzeitanwendung bestimmt.
Das Hunter-Syndrom, auch als Mukopolysaccharidose II bekannt, ist eine seltene Erbkrankheit, von der hauptsächlich Männer betroffen sind. Patienten, die an dieser Störung leiden, produzieren kein Enzym namens Iduronat-2-Sulfatase, das dazu dient, die als Glykosaminoglykane (GAGs) bezeichneten Substanzen im Körper abzubauen. Infolgedessen reichern sich GAGs in den meisten Organen dieser Patienten allmählich an und schädigen sie. Dies führt zu einer Vielzahl von Symptomen, insbesondere Atem- und Gehbeschwerden. Ohne Behandlung werden diese Symptome im Laufe der Zeit immer schwerwiegender.
Da es nur wenige Patienten mit Hunter-Syndrom gibt, gilt die Krankheit als selten. Am 11. Dezember 2001 wurde Elaprase als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicine) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Elaprase angewendet?
Elaprase wird wöchentlich als intravenöse Infusion (Tropfen in eine Vene) verabreicht. Die Dosis für Erwachsene, Kinder und Jugendliche beträgt 0, 5 mg / kg Körpergewicht. Die geeignete Dosis Elaprase muss vor der Infusion in einer Salzlösung verdünnt werden.
Die Infusionsdauer sollte 3 Stunden betragen, die schrittweise auf 1 Stunde reduziert werden können, sofern der Patient keine Infusionsreaktionen (Hautausschlag, Juckreiz, Fieber, Kopfschmerzen, Bluthochdruck oder Rötung) zeigt.
Wie arbeitet Elaprase?
Der Wirkstoff in Elaprase, Idursulfase, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms Iduronat-2-sulfatase. es ist
hergestellt nach einem Verfahren, das als "rekombinante DNA-Technologie" bekannt ist: Das Enzym wird von einer menschlichen Zelle hergestellt, in die ein Gen (DNA) eingeführt wurde, das es zur Herstellung des Enzyms befähigt. Idursulfase ersetzt das fehlende oder unzureichende Enzym bei Patienten mit Hunter-Syndrom. Durch die Bereitstellung des Enzyms können Sie die Symptome der Krankheit verbessern oder kontrollieren.
Welche Studien wurden mit Elaprase durchgeführt?
Die Wirkungen von Elaprase wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.
Die Hauptstudie zu Elaprase wurde an 96 männlichen Patienten im Alter zwischen 5 und 31 Jahren durchgeführt, und die Wirksamkeit des Arzneimittels wurde mit der eines Placebos (Scheinbehandlung) verglichen. Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Lungenfunktion ("forcierte Vitalkapazität", die maximale Luftmenge, die der Patient beim Atmen abgeben kann) und die Entfernung, die der Patient in 6 Minuten zurücklegen kann, um die Auswirkungen zu messen Gelenk der Krankheit auf dem Herzen, der Lunge, den Gelenken und anderen Organen. Diese Maßnahmen wurden vor der Behandlung und nach 52 Wochen Behandlung ergriffen.
Welchen Nutzen hat Elaprase in diesen Studien gezeigt?
Die Studie zeigte, dass Elaprase sowohl die Lungenfunktion als auch die Gehfähigkeit des Patienten verbessert. Nach 52 Wochen konnten Patienten, die mit Elaprase behandelt wurden, in 6 Minuten 43, 3 m zurücklegen, während Patienten, die mit Placebo behandelt wurden, nur 8, 2 m zurücklegten. Das Arzneimittel führte auch zu einer Verbesserung der Lungenfunktion, während bei mit Placebo behandelten Patienten eine leichte Verschlechterung festgestellt wurde.
Welches Risiko ist mit Elaprase verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Elaprase (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind infusionsbedingte Reaktionen wie Hautreaktionen (Hautausschlag oder Juckreiz), Pyrexie (Fieber), Kopfschmerzen, Hypertonie (Bluthochdruck) und Schwellungen an der Infusionsstelle. Andere sehr häufige Nebenwirkungen waren Dyspepsie (Sodbrennen) und Brustschmerzen. Die vollständige Auflistung aller mit Elaprase berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Elaprase darf nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen Idursulfase oder einen der sonstigen Bestandteile sind.
Warum wurde Elaprase zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die in der Studie gezeigten Verbesserungen, auch wenn sie bescheiden sind, einen klinischen Nutzen bei der Behandlung von Krebserkrankungen darstellen
Hunter gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteile von Elaprase bei der Langzeitbehandlung von Patienten mit Hunter-Syndrom gegenüber den Risiken überwiegen, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Elaprase zu erteilen.
Elaprase wurde "in Ausnahmefällen" zugelassen, da das Hunter-Syndrom eine seltene Erkrankung ist und keine detaillierten Informationen über das Arzneimittel vorliegen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung bei Bedarf.
Welche Informationen werden für Elaprase noch erwartet?
Das Unternehmen, das Elaprase herstellt, wird die Langzeitwirkungen des Arzneimittels untersuchen und untersuchen, ob es den Körper dazu anregt, Antikörper (spezielle Proteine) gegen das Arzneimittel zu produzieren. Das Unternehmen wird auch die Wirksamkeit des Arzneimittels bei Patienten unter 5 Jahren untersuchen und untersuchen, ob Auswirkungen auf Lunge, Herz oder Blutgefäße vorliegen.
Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung von Elaprase ergriffen?
Das Unternehmen, das Elaprase herstellt, wird die Sicherheit des Arzneimittels anhand einer Langzeituntersuchung von Patienten mit Hunter-Syndrom überprüfen, die eine Analyse der Wirkungen des Arzneimittels bei weiblichen Patienten und eine Studie zur Bestimmung seiner Verwendbarkeit umfassen wird sicher bei den Patienten zu Hause.
Weitere Informationen zu Elaprase:
Am 8. Januar 2007 erteilte die Europäische Kommission Shire Human Genetic Therapies AB eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Elaprase, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist.
Klicken Sie hier, um Elaprase als Arzneimittel für seltene Leiden zu registrieren.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR von Elaprase finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 11-2006.
