Translarna - ataluren

Wofür werden Translarna und Ataluren angewendet?

Translarna ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Ataluren enthält . Es ist für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten über 5 Jahren angezeigt, die laufen können. Duchenne-Muskeldystrophie ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die nach und nach Schwäche und Verlust der Muskelfunktion verursacht. Translarna wird in der begrenzten Gruppe von Patienten mit Duchenne-Dystrophie aufgrund eines spezifischen genetischen Defekts (als "Nonsense-Mutation" bezeichnet) im Dystrophin-Gen angewendet. Da die Zahl der Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie gering ist, gilt die Krankheit als selten, und Translarna wurde am 27. Mai 2005 als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.

Wie wird Translarna angewendet - Ataluren?

Translarna ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte von Fachärzten eingeleitet werden, die Erfahrung mit der Behandlung von Duchenne / Becker-Muskeldystrophie haben. Vor Beginn der Translarna-Therapie muss bei den Patienten eine Blutuntersuchung durchgeführt werden, um zu bestätigen, dass die Krankheit durch eine Nonsense-Mutation verursacht wird und daher für die Behandlung mit Translarna geeignet ist. Translarna ist als Granulat (100, 250 und 1 000 mg) erhältlich, das mit flüssigen oder halbfesten Nahrungsmitteln (wie Joghurt) gemischt eingenommen werden kann. Translarna wird dreimal täglich in der empfohlenen Dosis von 10 mg / kg (10 mg pro Kilogramm Körpergewicht) morgens, 10 mg / kg mittags und 20 mg / kg abends eingenommen (bei einer Gesamtdosis von 40 mg) / kg). Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.

Wie funktioniert Translarna - ataluren?

Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie leiden an einem Dystrophin-Mangel, einem Protein, das in den Muskeln vorkommt. Da dieses Protein den Muskel vor Schäden während der Kontraktion und Entspannung schützt, sind die Muskeln bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie verletzt und verlieren mit der Zeit ihre Funktion. Duchenne-Muskeldystrophie kann durch eine Reihe genetischer Anomalien verursacht werden. Translarna wird bei Patienten angewendet, deren Krankheit auf das Vorhandensein bestimmter Defekte (sogenannte Nonsense-Mutationen) im Dystrophin-Gen zurückzuführen ist, die die Produktion eines normalen Dystrophin-Proteins vorzeitig blockieren und zu einem Dystrophin-Protein mit einer kürzeren Form führen, bei dem dies nicht der Fall ist ist in der Lage, richtig zu funktionieren. Translarna wirkt bei diesen Patienten und ermöglicht es dem in den Zellen vorhandenen Proteinproduktionsapparat, den Defekt zu überwinden, so dass die Zellen ein funktionelles Dystrophinprotein produzieren können.

Welchen Nutzen hat Translarna - ataluren in diesen Studien gezeigt?

Translarna wurde in einer Hauptstudie an 174 Patienten mit ambulanter Duchenne-Muskeldystrophie untersucht, in der zwei Dosen Translarna (40 mg / kg täglich und 80 mg / kg täglich) mit Placebo verglichen wurden ( fiktive Behandlung). Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Entfernung, die Patienten nach 48-wöchiger Behandlung in sechs Minuten zurücklegen konnten. Obwohl eine erste Analyse der Ergebnisse aller aus der Studie gesammelten Daten keine signifikanten Unterschiede in den zurückgelegten Entfernungen von mit Translarna behandelten Patienten und von mit Placebo behandelten Personen ergab, zeigten weitere Analysen, dass die Gehfähigkeit in der täglich behandelten Gruppe geringer war 40 mg / kg Translarna im Vergleich zur Placebo-Gruppe: Nach 48-wöchiger Therapie konnten Probanden, die täglich mit 40 mg / kg Translarna behandelt wurden, durchschnittlich 31, 3 Meter mehr laufen als Patienten, die mit Placebo behandelt wurden. Diese vorteilhafte Wirkung der niedrigeren Dosis wurde auch durch Verbesserungen bei anderen Wirksamkeitsparametern untermauert, einschließlich derjenigen, die in direktem Zusammenhang mit den täglichen Aktivitäten der Patienten stehen. Bei der höheren Dosis (80 mg / kg / Tag) wurde jedoch keine Verbesserung beobachtet.

Welches Risiko ist mit Translarna - ataluren verbunden?

Die häufigsten Nebenwirkungen von Translarna (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Übelkeit, Erbrechen und Kopfschmerzen. Translarna darf nicht zusammen mit bestimmten Antibiotika, den sogenannten Aminoglykosiden, angewendet werden, wenn es intravenös verabreicht wird. Die vollständige Auflistung aller Nebenwirkungen und Einschränkungen von Translarna finden Sie in der Packungsbeilage.

Warum wurde Translarna-ataluren zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Translarna gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen. Trotz der begrenzten verfügbaren Daten und der Tatsache, dass bei der höchsten Dosis von 80 mg / kg pro Tag keine Vorteile auftraten, war der CHMP der Ansicht, dass die tägliche Dosis von 40 mg / kg Translarna das Fortschreiten der Krankheit verzögert und dass das Sicherheitsprofil kein Grund zur Sorge war. Das Komitee erkannte auch die Schwere der Duchenne-Muskeldystrophie und den nicht gedeckten medizinischen Bedarf von Patienten an, die an dieser Krankheit leiden. Translarna hat eine "bedingte Genehmigung" erhalten. Dies bedeutet, dass in Zukunft weitere Informationen zu dem Arzneimittel verfügbar sein werden, die das Unternehmen bereitstellen muss. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung entsprechend

Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Translarna - ataluren zu gewährleisten?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Translarna so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Translarna aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten. Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans.

Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Translarna - ataluren zu gewährleisten?

Weitere Informationen zu Translarna - ataluren

Am 31. Juli 2014 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Translarna, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Translarna benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Translarna ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 08-2014