Mozobil - plerixafor

Was ist Mozobil?

Mozobil ist eine Injektionslösung, die den Wirkstoff Plerixafor enthält.

Wofür wird Mozobil angewendet?

Mozobil wird verwendet, um hämatopoetische Stammzellen (Zellen im Knochenmark, die zu verschiedenen Arten von Blutzellen mutieren können) für die Transplantation zu sammeln. Es wird bei Patienten mit Lymphomen oder multiplem Myelom (Arten von Blutzellkrebs) zur autologen Transplantation verwendet (wenn die eigenen Zellen des Patienten für die Transplantation verwendet werden). Es wird nur bei Patienten angewendet, bei denen die Entnahme von Stammzellen schwierig ist.

Da die Anzahl der Patienten, die eine Mobilisierung und Entnahme von hämatopoetischen Stammzellen benötigen, gering ist, wird diese Krankheit als "selten" eingestuft. Deshalb wurde Mozobil am 20. Oktober 2004 als "Arzneimittel für seltene Leiden" ausgewiesen.

Wie wird Mozobil eingesetzt?

Die Behandlung mit Mozobil sollte von einem in der Onkologie oder Hämatologie erfahrenen Arzt eingeleitet und überwacht werden. Nach der Verabreichung von Mozobil an den Patienten müssen die Stammzellen des Patienten aus dem Blut entnommen und vor der Transplantation gelagert werden. Die Therapie muss daher in Zusammenarbeit mit einem spezialisierten Zentrum mit Erfahrung auf diesem Gebiet durchgeführt werden, in dem die Überwachung der Stammzellen korrekt durchgeführt werden kann.

Mozobil wird zusammen mit einem Hormon namens Granulocyte Colony Stimulating Factor (G-CSF) angewendet. G-CSF wird vor der Zugabe von Mozobil vier Tage lang allein verwendet. Mozobil

Es wird durch subkutane Injektion sechs bis elf Stunden vor der Blutentnahmesitzung jedes Patienten und der Stammzellenentnahme verabreicht. Es kann bis zu sieben aufeinanderfolgende Tage verwendet werden.

Wie arbeitet Mozobil?

Mozobil wird verwendet, um Stammzellen aus dem Knochenmark zu bewegen ("zu mobilisieren"), damit sie in das Blut freigesetzt werden können. Plerixafor, der in Mozobil enthaltene Wirkstoff, hemmt die Aktivität eines Proteins namens "CXCR4-Chemokinrezeptor". Dieses Protein hilft, Stammzellen im Knochenmark zu halten. Durch die Blockierung seiner Aktivität ermöglicht Mozobil die Freisetzung von Stammzellen ins Blut, so dass sie geerntet werden können.

Welche Studien wurden mit Mozobil durchgeführt?

Die Wirkungen von Mozobil wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.

Mozobil wurde in zwei Hauptstudien mit 298 Erwachsenen mit einer Lymphomart namens Non-Hodgkin-Lymphom und 302 Erwachsenen mit multiplem Myelom mit Placebo (Scheinbehandlung) verglichen. Alle Patienten erhielten auch G-CSF. Der Hauptparameter für die Wirksamkeit war die Anzahl der Patienten, bei denen es möglich war, innerhalb von 2 bis 4 Tagen nach der Entnahme eine bestimmte Anzahl von Stammzellen aus dem Blut zu entnehmen. Darüber hinaus wurde in den Studien die Anzahl der Patienten mit einer bestimmten Anzahl gesammelter Stammzellen beobachtet, bei denen die Stammzellen erfolgreich transplantiert wurden (normales Wachstum und Bildung von Blutzellen).

Welchen Nutzen hat Mozobil in diesen Studien gezeigt?

Mozobil war bei der Mobilisierung von Stammzellen aus Knochenmark im Blut wirksamer als Placebo. Unter den Lymphompatienten erreichten 60% der mit Mozobil behandelten Patienten innerhalb von 4 Tagen nach der Entnahme das numerische Ziel der Stammzellen (89 von 150), verglichen mit 20% der Patienten, die ein Placebo erhielten (29) auf 148). Bei Patienten mit multiplem Myelom erreichten 72% der Patienten, die Mozobil erhielten, das numerische Ziel der Stammzellen (106 von 148), verglichen mit 34% der Patienten, die Placebo erhielten (53 von 154). In beiden Studien gab es eine größere Anzahl von Patienten, die Mozobil erhielten, die das numerische Ziel von Stammzellen erreichten und bei denen die Stammzellen erfolgreich transplantiert wurden.

Welches Risiko ist mit Mozobil verbunden?

Die häufigsten Nebenwirkungen von Mozobil (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Durchfall, Übelkeit und Reaktionen an der Injektionsstelle. Die vollständige Liste aller mit Mozobil gemeldeten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.

Mozobil darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Plerixafor oder einen der sonstigen Bestandteile sind.

Warum wurde Mozobil zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Mozobil in Kombination mit G-CSF gegenüber den Risiken überwiegt, um die Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen für die Entnahme und anschließende Entnahme in peripherem Blut zu verbessern autologe Transplantation bei Patienten mit Lymphom und multiplem Myelom mit schlechter Zellmobilisierung. Der Ausschuss empfahl die Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Mozobil.