Wofür wird Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid angewendet?
Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Chenodesoxycholsäure enthält. Es ist eine "primäre Gallensäure", die eine der Hauptkomponenten der Galle ist (eine von der Leber produzierte Flüssigkeit, die die Verdauung von Fetten unterstützt).
Chenodeoxycholic acid sigma-tau wird zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Monat mit zerebrotendinöser Xanthomatose angewendet. Diese Patienten sind nicht in der Lage, die primäre Gallensäure Chenodesoxycholsäure in ausreichenden Mengen zu produzieren, da genetische Abnormalitäten vorliegen, die zu einem Mangel des Leberenzyms Sterol 27-Hydroxylase führen. Wenn primäre Gallensäuren fehlen, produziert der Körper stattdessen abnormale Gallensäuren und andere Substanzen, die sich im ganzen Körper ansammeln und Schäden verursachen.
Da die Anzahl der Patienten mit dieser Erkrankung gering ist, gilt die Krankheit als selten und Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau wurde am 16. Dezember 2014 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicine) ausgewiesen. Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau ist eine "Hybridmedizin".
Dies bedeutet, dass es einem "Referenzarzneimittel" ähnlich ist, das denselben Wirkstoff enthält. Das Referenzarzneimittel für Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau ist Xenbilox. Xenbilox unterscheidet sich jedoch von Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau darin, dass es für eine andere Verwendung (zum Auflösen von Cholesteringallensteinen) zugelassen ist.
Wie wird Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid angewendet?
Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von zerebrotendinöser Xanthomatose oder anderen Erkrankungen im Zusammenhang mit der Produktion von primären Gallensäuren hat.
Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau ist als Kapseln (250 mg) erhältlich, die dreimal täglich ungefähr zur gleichen Tageszeit eingenommen werden. Die tägliche Dosis wird während der Behandlung für jeden Patienten gemäß Alter, Leberfunktion und Gallensäurespiegel im Blut und Urin bestimmt und angepasst. Für Kleinkinder und Kinder, die die Kapseln nicht schlucken können, kann der Inhalt der Kapseln mit 8, 4% iger Natriumbicarbonatlösung gemischt werden, um eine Flüssigkeit zu bilden.
Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid?
Chenodesoxycholsäure ist eine der wichtigsten primären Gallensäuren, die von der Leber produziert werden. Die in diesem Arzneimittel enthaltene Chenodesoxycholsäure ersetzt die vom Patienten fehlende. Dies verringert die Produktion abnormaler Substanzen und trägt zur normalen Aktivität der Galle im Verdauungssystem bei, wodurch die Symptome der Krankheit gelindert werden.
Welchen Nutzen hat Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid in meinen Studien gezeigt?
Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau wurde in einer Studie analysiert, die die Aufzeichnungen von 35 Patienten mit Cerebrotendinea-Xanthomatose untersuchte, die etwa 9 Jahre lang mit Chenodesoxycholsäure behandelt wurden. Von 23 Patienten, für die Gallensäurespiegel verfügbar waren, hatten alle eine Verringerung ihrer Spiegel (durchschnittlich 56-69 umol / l). Von 14 Patienten, bei denen Gallensäurespiegel im Urin vorlagen, hatten 79% (11 von 14) in der letzten Analyse verringerte Spiegel. Die meisten Patienten zeigten auch eine Verbesserung der Krankheitssymptome: Alle berichteten über eine Verbesserung des Durchfalls, 89% der Patienten zeigten eine Verbesserung der geistigen Fähigkeiten, 60% der Patienten zeigten eine Verbesserung der Mobilität, während 85% zeigten 77% der Patienten zeigten eine psychiatrische Besserung basierend auf zwei unterschiedlichen Scores.
Welche Risiken sind mit Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid verbunden?
Die Nebenwirkungen von Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau sind Verstopfung und abnormale Lebertestwerte. Aufgrund der verfügbaren Daten konnte ihre Häufigkeit jedoch nicht zuverlässig geschätzt werden. Sie waren leicht bis mittelschwer und nicht haltbar.
Die Liste der Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid zugelassen?
Chenodesoxycholsäure wird seit etwa 40 Jahren zur Behandlung von zerebrotendinöser Xanthomatose eingesetzt, obwohl es für eine solche Anwendung nicht zugelassen war. Angesichts der Seltenheit der Krankheit sind die verfügbaren Daten zur Anwendung des Arzneimittels jedoch noch begrenzt. Studien haben jedoch gezeigt, dass das Arzneimittel positive Auswirkungen auf die Patienten hat und keine signifikanten Nebenwirkungen hat. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte daher zu dem Schluss, dass der Nutzen von Chenodeoxycholic acid sigma-tau gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen.
Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen darüber zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung entsprechend.
Welche Informationen werden für Chenodeoxycholic acid sigmatau noch erwartet?
Da Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau in Ausnahmefällen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das es vermarktet, ein Register einrichten, um seinen Nutzen und seine Sicherheit zu überwachen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid sicherzustellen?
Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten zur sicheren und wirksamen Anwendung von Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau zu beachten sind, wurden in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.
Weitere Informationen zu Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid
Die vollständige EPAR-Version von Chenodeoxycholic acid sigma-tau finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Chenodeoxycholic acid sigma-tau benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden in Bezug auf Chenodeoxycholsäure Sigma-Tau ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
