Was ist Replagal?
Replagal ist eine Infusionslösung, die den Wirkstoff Agalsidase alfa enthält.
Wofür wird Replagal angewendet?
Replagal wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry angewendet, einer seltenen Erbkrankheit.
Patienten, die an dieser Krankheit leiden, weisen einen Mangel des Enzyms Alpha-Galactosidase A auf. Dieses Enzym spaltet normalerweise das Lipid Globotriaosilceramid (Gb3) auf. Fehlt dieses Enzym, kann Gb3 nicht abgebaut werden und reichert sich in Zellen an, beispielsweise in Nierenzellen.
Patienten mit Morbus Fabry können umfangreiche Symptome aufweisen, einschließlich schwerwiegender Störungen wie Nierenversagen, Herzproblemen und Schlaganfall.
Da die Zahl der Patienten mit Morbus Fabry gering ist, wird diese Krankheit als "selten" eingestuft. Am 8. August 2000 wurde Replagal als "Arzneimittel für seltene Leiden" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Replagal angewendet?
Replagal sollte unter Aufsicht eines Arztes angewendet werden, der auf die Behandlung von Morbus Fabry oder anderen erblichen Stoffwechselstörungen spezialisiert ist. Es wird alle 2 Wochen 40 Minuten lang als intravenöse Infusion mit 0, 2 mg / kg Körpergewicht verabreicht. In einigen Studien wurde die Wirkung von Replagal bei Kindern untersucht. Daher wurde vorgeschlagen, Replagal bei Kindern im Alter von 7 bis 18 Jahren in der gleichen Dosis anzuwenden. Patienten mit schweren Nierenproblemen sprechen nur geringfügig auf die Behandlung an. Replagal ist zur langfristigen Anwendung bestimmt.
Wie funktioniert Replagal?
Replagal ist eine Enzymersatztherapie, die Patienten mit dem fehlenden Enzym versorgt. Replagal soll das humane Enzym Alpha-Galactosidase A ersetzen, das Menschen mit Morbus Fabry fehlt. Der Wirkstoff in Replagal, Agalsidase alfa, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms, das durch eine als "rekombinante DNA-Technologie" bezeichnete Methode hergestellt wurde. Das Enzym wird durch eine Zelle hergestellt, in die ein Gen (DNA) eingeführt wurde, das die macht es in der Lage, das Enzym zu produzieren. Dieses Ersatzenzym begünstigt den Abbau von Gb3, indem es dessen Akkumulation in den Zellen verhindert.
Welche Studien wurden mit Replagal durchgeführt?
Replagal wurde in zwei klinischen Studien an insgesamt 40 männlichen Patienten untersucht. Replagal wurde mit einem Placebo (Scheinbehandlung) verglichen; In einer Studie wurde die Wirkung auf den Schmerz gemessen, während in einer anderen Studie die Wirkung auf die Elimination von Gb3 aus dem linken Ventrikel (Myokard) untersucht wurde. Eine Studie wurde auch an 15 Patientinnen (Trägerinnen) durchgeführt.
Replagal wurde auch bei 24 Kindern im Alter zwischen sechseinhalb und 18 Jahren untersucht.
Welchen Nutzen hat Replagal in diesen Studien gezeigt?
Nach 6-monatiger Therapie verringerte Replagal die Schmerzen bei den behandelten Patienten signifikant im Vergleich zu denen, die Placebo (Scheinbehandlung) erhielten. Replagal führte zu einer durchschnittlichen Verringerung der linksventrikulären Masse um 11, 5 g, während bei Placebo-behandelten Patienten ein Anstieg um 21, 8 g zu verzeichnen war. Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass sich die Krankheitssymptome bessern oder dass die Krankheit stabil bleibt. Bei Frauen waren die Effekte vergleichbar mit den Ergebnissen bei Männern. Kinder, die 6 Monate mit Replagal behandelt wurden, zeigten keinen Anstieg der Herzmasse und der Gb3-Spiegel im Blut war gesunken.
Welches Risiko ist mit Replagal verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen (beobachtet bei mehr als einem von 10 Patienten während der Studien) werden eher durch die Infusion als durch das Arzneimittel selbst verursacht. Dies sind hauptsächlich Schüttelfrost, Kopfschmerzen, Übelkeit, Pyrexie (Fieber), Gesichtsrötung und Müdigkeit (Müdigkeit), die im Allgemeinen nicht schwerwiegend sind. Andere sehr häufige Nebenwirkungen sind Schmerzen und Beschwerden. Die bei Kindern berichteten Nebenwirkungen ähneln denen bei Erwachsenen. Eine vollständige Liste aller mit Replagal gemeldeten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Patienten, die Replagal einnehmen, können Antikörper entwickeln (Proteine, die als Reaktion auf Replagal gebildet werden und die Behandlung beeinträchtigen können).
Replagal darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Agalsidase alfa oder andere Bestandteile des Arzneimittels sind.
Warum wurde Replagal zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) hat entschieden, dass die Behandlung mit Replagal bei Patienten mit Morbus Fabry einen langfristigen klinischen Nutzen haben kann. Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Replagal gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Replagal wurde "unter außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da es zur Behandlung einer seltenen Krankheit angewendet wird und keine detaillierten Informationen über das Arzneimittel erhalten werden konnten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen. Diese Zusammenfassung wird bei Bedarf aktualisiert.
Welche Informationen werden für Replagal noch erwartet?
Das Unternehmen, das Replagal herstellt, wird weitere Studien zu diesem Arzneimittel durchführen, insbesondere um die Ergebnisse einer 5-jährigen Therapie, andere Dosierungen, Erhaltungsdosen und Studien an Kindern zu erhalten.
Weitere Informationen zu Replagal
Am 3. August 2001 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen TKT Europe AB eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Replagal in der gesamten Europäischen Union. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde am 3. August 2006 verlängert. Klicken Sie hier, um den Status von Replagal als Arzneimittel für seltene Leiden zu registrieren.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR von Replagal finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 02-2007
