Was ist und wofür wird Natpar - Parathyroid Hormone angewendet?
Natpar ist ein Hormonersatzmittel zur Behandlung von Erwachsenen mit hypoaktiven Nebenschilddrüsen, einer als Hypoparathyreoidismus bekannten Erkrankung.
Bei Patienten mit dieser Erkrankung produzieren die Nebenschilddrüsen im Nacken keine ausreichende Menge des Nebenschilddrüsenhormons, das den Kalziumspiegel im Blut reguliert. Infolgedessen haben Patienten einen niedrigen Kalziumspiegel, der Probleme mit Knochen, Muskeln, Herz, Nieren und anderen Körperteilen verursachen kann.
Natpar wird zusätzlich zur Behandlung mit Kalziumpräparaten und Vitamin D angewendet, wenn diese Behandlungen nicht ausreichend wirksam waren.
Da die Zahl der an Hypoparathyreoidismus leidenden Patienten gering ist, gilt die Krankheit als "selten" und Natpar wurde am 18. Dezember 2013 als "Arzneimittel für seltene Leiden" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) eingestuft.
Der Wirkstoff in Natpar ist das Nebenschilddrüsenhormon.
Wie wird Natpar - Parathormon angewendet?
Natpar ist als Pulver und Flüssigkeit erhältlich, die zu einer Injektionslösung gemischt werden können. Natpar wird mit dem Natpar-Pen subkutan in den Oberschenkel injiziert. Die übliche empfohlene Anfangsdosis beträgt 50 Mikrogramm einmal täglich. Die Natpar-Dosis und die der vom Patienten eingenommenen Vitamin-D- und Calcium-Präparate werden dann basierend auf dem Calciumspiegel im Blut des Patienten angepasst. Die maximale Tagesdosis beträgt 100 Mikrogramm.
Der Patient kann die Natpar-Injektion nach dem Training alleine üben. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung muss von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Hypoparathyreoidismus hat. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Natpar - Parathormon?
Der in Natpar enthaltene Wirkstoff, das Nebenschilddrüsenhormon, ist eine Kopie des natürlichen Hormons, das von den Nebenschilddrüsen produziert wird. Ersetzt das fehlende Hormon bei Patienten mit Hypoparathyreoidismus und hilft ihnen, den Kalziumspiegel wiederherzustellen.
Welchen Nutzen hat Natpar in diesen Studien gezeigt?
Es wurde gezeigt, dass Natpar bei Patienten mit Hypoparathyreose, die Kalzium- und Vitamin-D-Präparate einnehmen, die Kontrolle des Kalziumspiegels im Blut unterstützt.
In einer 24-wöchigen Hauptstudie an 124 Patienten erreichten und behielten 54, 8% (46 von 84) der Patienten, die Natpar erhielten, einen akzeptablen Kalziumspiegel im Blut bei, während sie gleichzeitig die Dosen von Kalzium- und Vitaminpräparaten verringerten D mindestens 50%. Der Prozentsatz der Patienten, die ein Placebo (Scheinbehandlung) erhielten und dasselbe Ergebnis erzielten, betrug 2, 5% (1 von 40 Patienten).
Welches Risiko ist mit Natpar - Parathyroid hormone verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Natpar (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind zu hohe oder zu niedrige Kalziumspiegel im Blut, die zu Kopfschmerzen, Durchfall, Erbrechen, Parästhesien (ungewöhnliche Empfindungen wie Kribbeln und Kribbeln), Hypästhesie führen können (reduzierter Tastsinn) und hoher Kalziumgehalt im Urin. Die vollständige Auflistung aller mit Natpar berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Natpar darf nicht bei Patienten angewendet werden, die sich einer Knochenstrahlentherapie unterziehen oder unterzogen haben, an Knochenkrebs leiden oder sich auf die Knochen ausgebreitet haben und ein höheres Risiko für die Entwicklung eines Knochenkrebses mit der Bezeichnung Osteosarkom haben. Darüber hinaus sollte Natpar nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen der Spiegel eines Enzyms namens alkalische Knochenphosphatase unklar ansteigt, und bei Patienten mit Pseudohypoparathyreoidismus, einer seltenen Krankheit, bei der der Körper nicht angemessen auf das von ihm produzierte Nebenschilddrüsenhormon reagiert . Die vollständige Liste der Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Natpar - Parathyroid Hormone zugelassen?
Natpar ersetzt das fehlende Nebenschilddrüsenhormon bei Patienten mit Hypoparathyreoidismus. Die Hauptstudie zeigte, dass Natpar zur Kontrolle des Kalziumspiegels im Blut beiträgt und gleichzeitig den Bedarf an Kalzium- und Vitamin-D-Präparaten senkt. Diese Studie war jedoch kurzlebig und es gab keine Hinweise auf eine Verbesserung der Qualität von Patientenleben oder Reduzierung von Langzeitproblemen wie Nierenversagen. Daher sollte Natpar nur bei Patienten angewendet werden, die mit Standardbehandlungen allein nicht ausreichend kontrolliert werden und die keine anderen Behandlungsmöglichkeiten haben.
In Bezug auf die Sicherheit wird das Risiko eines zu hohen oder zu niedrigen Kalziumspiegels als wichtig erachtet: Es sind weitere Daten erforderlich, um die Folgen schwerwiegender Schwankungen des Kalziumspiegels im Blut nach einmal täglicher Einnahme des Arzneimittels besser zu verstehen .
Da die verfügbaren Daten begrenzt sind, hat Natpar eine "bedingte Genehmigung" erhalten. Dies bedeutet, dass in Zukunft weitere Informationen zu dem Arzneimittel verfügbar sein werden, die das Unternehmen bereitstellen muss. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung entsprechend.
Welche Informationen werden noch von Natpar erwartet?
Da Natpar eine bedingte Zulassung erhalten hat, wird das Unternehmen, das Natpar vermarktet, eine zusätzliche Studie durchführen, um den Nutzen und die Risiken des Arzneimittels sowie die Angemessenheit der täglichen Anwendung zu bestätigen
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Natpar - Parathyroid Hormone zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Natpar vermarktet, wird ein Register einrichten und Langzeitdaten zu mit Natpar behandelten Patienten erfassen, einschließlich der Auswirkungen auf die Knochen, Nieren und die Lebensqualität der Patienten.
Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten zu beachten sind, damit Natpar sicher und wirksam angewendet werden kann, wurden auch in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.
Weitere Informationen zu Natpar - Nebenschilddrüsenhormon
Der vollständige Wortlaut des EPAR für Natpar ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Natpar-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Natpar ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
