Wofür wird Raxone und Idebenone angewendet und wofür wird es angewendet?
Raxone ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Sehstörungen bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Leber-erblicher Optikusneuropathie (LHON), einer Erbkrankheit, die durch fortschreitenden Sehverlust gekennzeichnet ist. Raxone enthält den Wirkstoff Idebenon.
Da die Zahl der Patienten mit Leber-erblicher Optikusneuropathie gering ist, gilt die Krankheit als selten, und Raxone wurde am 15. Februar 2007 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan Medicine“) ausgewiesen.
Raxone ist ein "Hybrid" -Medikament. Dies bedeutet, dass Raxone einem "Referenzarzneimittel" ähnlich ist, das denselben Wirkstoff enthält, jedoch eine andere Formulierung aufweist. Das Referenzarzneimittel für Raxone ist Mnesis (45 mg Tabletten).
Wie wird Raxone - Idebenone angewendet?
Raxone ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte von einem in LHON erfahrenen Arzt begonnen und überwacht werden. Das Arzneimittel ist als 150-mg-Tablette erhältlich. Die empfohlene Dosis beträgt zwei Tabletten dreimal täglich, die zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen werden sollen.
Wie funktioniert Raxone - Idebenone?
Der Wirkstoff in Raxone, Idebenon, ist ein Antioxidans, das auf die Mitochondrien (die Zellstrukturen, die die für die Funktion der Zellen erforderliche Energie produzieren) einwirkt. Mutationen (Defekte) des genetischen Materials der Mitochondrien werden bei Patienten mit Leber-erblicher Optikusneuropathie beobachtet. Dies bedeutet, dass die Mitochondrien nicht richtig funktionieren und anstatt Energie zu erzeugen, giftige Formen von Sauerstoff (freie Radikale) produzieren, die die Nervenzellen des Auges schädigen, die für das Sehen verantwortlich sind. Es wird angenommen, dass Idebenon durch Wiederherstellung der Mitochondrienfunktion zur Verbesserung der Energieproduktion beiträgt, um den bei LHON beobachteten Zellschaden und Sehverlust zu verhindern.
Welchen Nutzen hat Raxone - Idebenone in diesen Studien gezeigt?
Raxone wurde in einer Hauptstudie an 85 Patienten mit Leber-erblicher Optikusneuropathie untersucht, in der Raxone über einen Zeitraum von 24 Wochen mit Placebo (Scheinbehandlung) verglichen wurde. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Verbesserung des Sehvermögens, die hauptsächlich anhand der Anzahl der Buchstaben ermittelt wurde, die die Patienten bei der Untersuchung der Standard-Oktotypansicht lesen konnten. Am Ende der Studie konnten mit Raxone behandelte Patienten durchschnittlich 3-6 Buchstaben mehr lesen als mit Placebo. Darüber hinaus konnten einige Patienten, die zu Beginn der Studie die optotypische Tabelle nicht lesen konnten (klassifiziert als "Off-Chart"), am Ende der Behandlung mindestens eine Zeile lesen, und dies war eine andere klinisch wichtiges Ergebnis. Darüber hinaus wurde bei 30% der mit Raxone behandelten Patienten (16 von 53) eine klinisch signifikante Wiederherstellung des Sehvermögens bei mindestens einem Auge beobachtet, verglichen mit 10% der Patienten (3 von 29) in der Placebogruppe.
Weitere Daten, die die Vorteile von Raxone belegen, stammen aus einem erweiterten Zugangsprogramm, in dem Raxone einzelnen Patienten, die nicht an einer klinischen Studie teilgenommen haben, zur Verfügung gestellt wurde, sowie aus einer Fallstudie, die Daten enthielt von Patienten mit LHON, die keine Therapie durchmachen.
Aus der Analyse all dieser Daten ergab sich ein kohärentes Modell, bei dem im Allgemeinen ein größerer Prozentsatz der mit Raxone behandelten Patienten eine Verbesserung des Sehvermögens aufwies als bei Patienten, die nicht mit Placebo behandelt wurden.
Welches Risiko ist mit Raxone - Idebenone verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Raxone (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Nasopharyngitis und Husten; Leichte bis mittelschwere Durchfälle und Schmerzen im unteren Rückenbereich (die bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind ebenfalls häufig.
Die vollständige Auflistung aller mit Raxone berichteten Nebenwirkungen und deren Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Raxone - Idebenone zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Raxone gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen.
Der Ausschuss stellte fest, dass es keine Therapien zur Vorbeugung oder Behandlung von Sehstörungen bei Patienten mit LHON gibt. Die Ergebnisse der Hauptstudie zeigten eine Verbesserung des Sehvermögens bei mit Raxone behandelten Patienten, und dieser Trend zu einer positiven Wirkung wurde durch zusätzliche Daten aus einem erweiterten Zugangsprogramm und einer Fallstudienerhebung bestätigt.
In Bezug auf die Sicherheit von Raxone waren die Nebenwirkungen des Arzneimittels meist mild oder mäßig ausgeprägt.
Raxone wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da aufgrund der Seltenheit der Krankheit keine vollständigen Informationen über Raxone erhalten werden konnten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung entsprechend.
Welche Informationen werden für Raxone - Idebenone noch erwartet?
Da Raxone unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Raxone vermarktet, weitere Studien zu den Langzeitwirkungen und der Sicherheit des Arzneimittels durchführen und ein Register der mit dem Arzneimittel behandelten Patienten mit LHON erstellen und führen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Raxone - Idebenone zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Raxone so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Raxone aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Weitere Informationen zu Raxone - Idebenone
Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Raxone benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Raxone-Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
