Was ist Exjade?
Exjade ist ein Medizinprodukt, das Deferasirox als Wirkstoff enthält. Das Arzneimittel ist in Form von weißen dispergierbaren runden Tabletten erhältlich, die in einer Flüssigkeit wie Wasser gelöst eine Suspension bilden, die der Patient trinken kann. Jede Tablette enthält 125 mg, 250 mg oder 500 mg Deferasirox.
Wofür wird Exjade angewendet?
Exjade ist zur Behandlung einer als chronische Eisenüberladung (Eisenüberschuss im Körper) bekannten Erkrankung angezeigt, die auf häufige Bluttransfusionen zurückzuführen ist.
- Exjade wird angewendet, um die Eisenmenge im Körper von Patienten (über sechs Jahre) zu reduzieren, die an einer Erbkrankheit namens Beta-Thalassämie-Major leiden und für deren Behandlung sie häufige Bluttransfusionen erhalten müssen. Patienten mit Beta-Thalassämie-Major sind nicht in der Lage, eine ausreichende Menge an Hämoglobin (das Protein in roten Blutkörperchen, das Sauerstoff im Körper transportiert) zu produzieren, und erfordern daher häufige Bluttransfusionen. "Häufige Transfusionen" bedeuten mindestens 7 ml konzentrierte rote Blutkörperchen pro Kilogramm Körpergewicht pro Monat.
- Exjade ist auch angezeigt, wenn die Behandlung mit Deferoxamin (einem anderen Arzneimittel zur Behandlung der chronischen Eisenüberladung) bei Patienten mit anderen Anämietypen, Kindern im Alter zwischen zwei und fünf Jahren und Patienten mit Beta-Thalassämie kontraindiziert oder unzureichend ist Majors, die selten Transfusionen erhalten.
Da die Zahl der Patienten mit chronischer Eisenüberladung gering ist, gilt die Krankheit als selten. Exjade wurde am 13. März 2002 als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Exjade angewendet?
Die Exjade-Behandlung sollte von Ärzten eingeleitet und fortgesetzt werden, die Erfahrung in der Behandlung der chronischen Eisenüberladung aufgrund häufiger Bluttransfusionen haben. Nur Patienten ohne Nierenfunktionsstörung dürfen mit Exjade behandelt werden. Die Behandlung beginnt nach der Transfusion von ungefähr 100 ml konzentrierten roten Blutkörperchen für jedes Kilogramm Körpergewicht oder wenn Anzeichen einer Eisenüberladung vorliegen (dh wenn Ferritinspiegel vorliegen)
Serum, das Protein, das Eisen speichert, übersteigt 1 mg pro Liter. Die Behandlung beginnt normalerweise mit einer Dosis von 20 mg pro Kilogramm Körpergewicht. Abhängig von den Transfusionen des Patienten können auch Anfangsdosen von 10 mg oder 30 mg / kg angewendet werden. Diese Dosen werden anschließend erforderlichenfalls alle drei bis sechs Monate angepasst, je nach Ansprechen des Patienten.
Exjade muss jeden Tag, vorzugsweise zur gleichen Zeit, auf nüchternen Magen (mindestens 30 Minuten vor einer Mahlzeit) eingenommen werden. Die Anzahl der Tabletten jeder Konzentration, aus der die Dosis besteht, wird auf der Grundlage des Körpergewichts des Patienten berechnet. Die Tabletten werden durch Mischen in einem Glas Wasser oder Fruchtsaft gelöst, um eine Suspension zu erhalten, die der Patient trinken kann.
Wie arbeitet Exjade?
Wenn Patienten wiederholt Transfusionen zur Behandlung von Anämie erhalten, bringen transfundierte rote Blutkörperchen Eisen in den Körper. Der Körper hat jedoch keine natürliche Möglichkeit, überschüssiges Eisen zu entfernen, das sich daher ansammelt und im Laufe der Zeit wichtige Organe wie Herz oder Leber schädigen kann. Der Wirkstoff in Exjade, Deferasirox, ist ein "Eisenchelator". Es bindet sich an das im Körper vorhandene Eisen und bildet eine Verbindung, genannt "Chelat", das vom Körper hauptsächlich über den Kot ausgeschieden werden kann. Dies hilft, die Eisenüberladung zu korrigieren und Schäden durch Eisenüberschuss zu vermeiden.
Welche Studien wurden an Exjade durchgeführt?
Die Wirkungen von Exjade wurden in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden. In der Hauptwirkungsstudie wurde Exjade mit Deferoxamin bei 591 Patienten mit Beta-Thalassämie-Major (von denen etwa die Hälfte unter 16 und 56 Jahre unter 6 Jahre alt waren) verglichen. In der Studie waren sich sowohl der Arzt als auch der Patient des verwendeten Arzneimittels bewusst. Dies liegt daran, dass Deferoxamin, während Exjade oral verabreicht wird, über Nacht durch subkutane Infusion (eine Injektion, die sehr langsam unter die Haut erfolgt) eingenommen wird. Die Wirksamkeit wurde anhand des Eisengehalts in der Leber vor und nach einem Jahr der Behandlung mit Arzneimitteln gemessen.
Eine zusätzliche Studie untersuchte die Wirksamkeit von Exjade bei 184 Patienten, die nicht mit Deferoxamin behandelt werden konnten, einschließlich Patienten mit Beta-Thalassämie-Major und anderen Arten von Anämie.
Welchen Nutzen hat Exjade in diesen Studien gezeigt?
Am Ende der Hauptstudie zeigten 53% der Patienten, die Exjade erhielten, ein ausreichendes Ansprechen auf die Behandlung, verglichen mit 66% der mit Deferoxamin behandelten Patienten. Dies bedeutet, dass Exjade möglicherweise nicht so wirksam war wie das Vergleichsarzneimittel. Unter Berücksichtigung der 381 Patienten, die zu Beginn der Studie einen besonders hohen Eisengehalt in der Leber aufwiesen und vergleichbare Mengen an Exjade oder Deferoxamin erhielten, waren beide Arzneimittel wirksam. In dieser Studie waren Patienten unter sechs Jahren zu wenige, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Exjade in dieser Altersgruppe nachzuweisen.
In der zusätzlichen Studie reagierte mehr als die Hälfte der Patienten, die nicht mit Deferoxamin behandelt werden konnten, nach einem Jahr auf die Behandlung mit Exjade, einschließlich Patienten im Alter zwischen zwei und fünf Jahren.
Welche Risiken sind mit Exjade verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Exjade (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) ist ein Anstieg des Blutkreatinins (ein Marker für Nierenprobleme). Die vollständige Auflistung aller mit Exjade berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Exjade ist kontraindiziert bei Patienten, die überempfindlich (allergisch) gegen Deferasirox oder einen anderen Hilfsstoff sind, und bei Patienten mit einer Kreatinin-Clearance (ein Maß für die Fähigkeit der Niere, Blutkreatinin auszuscheiden) von weniger als 60 ml pro Minute. Es darf nicht in Kombination mit anderen Eisenchelatoren verwendet werden.
Es ist sehr wichtig, dass die Nieren- und Leberfunktionen der Patienten vor Beginn der Behandlung mit Exjade und regelmäßig während der Behandlung mit dem Arzneimittel durch Blutuntersuchungen überprüft werden. Die Dosis sollte Risotto sein oder die Behandlung sollte abgebrochen werden, wenn der Patient eine Nieren- oder Lebererkrankung entwickelt. Exjade ist bei Patienten mit schwerer Lebererkrankung kontraindiziert, da es bei diesen Patienten nicht getestet wurde.
Warum wurde Exjade zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteile von Exjade die Risiken bei der Behandlung der chronischen Eisenüberladung aufgrund häufiger Bluttransfusionen bei Patienten mit Beta-Thalassämie-Major überwiegen. Bei Patienten, die seltener Transfusionen erhalten, ist Exjade eine Alternative zu Deferoxamin, wenn es nicht angewendet werden kann oder unzureichend ist. Der Ausschuss empfahl daher die Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen dieses Arzneimittels.
Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung von Exjade ergriffen?
Das für die Lieferung von Exjade zuständige Unternehmen muss ein Dossier für Ärzte erstellen, das zum Zeitpunkt des Inverkehrbringens verteilt wird, um sicherzustellen, dass es sich zum Zeitpunkt der Verschreibung des Arzneimittels der Notwendigkeit bewusst ist, insbesondere den Gesundheitszustand des Patienten zu überwachen Art und Weise Nierenfunktion. Das Unternehmen wird auch eine ähnliche Akte für Patienten erstellen.
Weitere Informationen zu Exjade
Am 28. August 2006 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Novartis Europharm Limited eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Exjade in der gesamten Europäischen Union.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Exjade finden Sie hier.
Für die Vollversion der Evaluierung (EPAR) von Exjade klicken Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 08-2008.
