Was ist Kolbam und wofür wird es angewendet?
Kolbam ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Cholsäure enthält. Cholsäure ist eine "primäre Gallensäure", ein Hauptbestandteil der Galle (eine von der Leber produzierte Flüssigkeit, die die Verdauung von Fetten fördert).
Kolbam ist für die lebenslange Behandlung von Erwachsenen und Kindern im Alter von mindestens einem Monat zugelassen, die aufgrund spezifischer genetischer Anomalien, die einen Mangel an Cholsäure verursachen, nicht in der Lage sind, ausreichende Mengen an primären Gallensäuren zu produzieren folgende Leberenzyme: Sterol 27-Hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA-Racemase oder 7β-Hydroxylase-Cholesterin.
Wenn primäre Gallensäuren fehlen, produziert der Körper abnormale Gallensäuren, die die Leber schädigen können, mit dem Risiko eines potenziell tödlichen Leberversagens. Diese Störungen sind als "angeborene Defekte der Synthese von primären Gallensäuren" bekannt.
Da die Anzahl der Patienten mit angeborenen Defekten der primären Gallensäuresynthese gering ist, gilt dieser Zustand als "selten" und Kolbam wurde am 28. Oktober 2009 als "Arzneimittel für seltene Leiden" ausgewiesen.
Wie wird Kolbam angewendet - Colic Acid?
Kolbam ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung muss von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der auf mit Kolbam behandelte Krankheiten spezialisiert ist.
Kolbam ist als Kapseln (50 mg und 250 mg) erhältlich. Die tägliche Dosis wird während der Behandlung auf der Grundlage des Blutspiegels (im Blut) und des Gallensäurespiegels im Urin sowie der Leberfunktion jedes Patienten festgelegt und angepasst. Die maximale Tagesdosis sollte 15 mg pro Kilogramm Körpergewicht nicht überschreiten.
Kolbam sollte jeden Tag ungefähr zur gleichen Zeit zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen werden. Bei kleinen Kindern, die die Kapseln nicht schlucken können, kann der Inhalt mit Babynahrung, extrahierter Muttermilch, Kartoffelpüree oder Fruchtpüree gemischt werden.
Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Kolbam - Colic Acid?
Cholsäure ist eine der wichtigsten primären Gallensäuren, die von der Leber produziert werden. Die Cholsäure in Kolbam ersetzt die fehlende Cholsäure im Körper des Patienten. Auf diese Weise reduziert es die Produktion abnormaler Gallensäuren und fördert die normale Aktivität der Galle im Verdauungssystem, wodurch die Symptome der Störung gelindert werden.
Welchen Nutzen hat Kolbam - Colic acid in diesen Studien gezeigt?
Kolbam wurde in einer Hauptstudie an 52 Patienten mit angeborenen Defekten der primären Gallensäuresynthese untersucht, darunter 7 Patienten mit einem Mangel an Sterol-27-hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA-Racemase oder 7β-Hydroxylase-Cholesterin. Die wichtigsten Wirksamkeitsparameter waren Veränderungen des Gallensäurespiegels und der Leberfunktion vor und nach der Behandlung mit Kolbam. Es wurde gezeigt, dass Kolbam die Menge an abnormalen Gallensäuren reduziert und die Leberfunktion in der Allgemeinbevölkerung von Patienten mit angeborenen Defekten der primären Gallensäuresynthese verbessert. Darüber hinaus wurde bei jedem einzelnen Enzymmangel eine Tendenz zur Verbesserung beobachtet. Diese Ergebnisse entsprachen den klinischen Erwartungen und den Daten aus der medizinischen Literatur.
Welches Risiko ist mit Kolbam - Colic Acid verbunden?
Die Nebenwirkungen von Kolbam sind im Allgemeinen leicht bis mittelschwer und von vorübergehender Natur. Die häufigsten Nebenwirkungen (die bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind periphere Neuropathie (Schädigung der Hände und Füße), Durchfall, Übelkeit, saurer Reflux (Reflux von Magensäuren in der Mundhöhle), Ösophagitis (Entzündung der Speiseröhre) Speiseröhre), Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut und der Augen), Hautprobleme (Läsionen) und Unwohlsein.
Kolbam darf nicht in Kombination mit Phenobarbital (einem Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie) angewendet werden.
Die vollständige Auflistung der Nebenwirkungen und Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Kolbam - Colic Acid zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Kolbam gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen. Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass Kolbam bei Patienten mit einem Mangel an den folgenden Leberenzymen positive Auswirkungen hat: Sterol-27-hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA-Racemase und Cholesterol-7β-hydroxylase. Aus Sicherheitsgründen schienen die unerwünschten Wirkungen nicht schwerwiegend und reversibel zu sein.
Kolbam wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da aufgrund der Seltenheit der Krankheit keine vollständigen Informationen über Kolbam eingeholt werden konnten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung entsprechend.
Welche Informationen werden für Kolbam - Acico Colico noch erwartet?
Da Kolbam in Ausnahmefällen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Kolbam vermarktet, den Nutzen und die Sicherheit des Arzneimittels anhand eines Patientenregisters überwachen und jährliche Aktualisierungen vorlegen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Kolbam - Colic Acid zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Kolbam so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Kolbam aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Kolbam vermarktet, allen Ärzten, die beabsichtigen, das Arzneimittel zu verschreiben, Schulungsmaterial mit Informationen zur richtigen und sicheren Anwendung des Arzneimittels zur Verfügung stellen.
Weitere Informationen zu Kolbam - Colico Acid
Wenn Sie weitere Informationen zur Kolbam-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
