Was ist Alprolix - Eftrenonacog Alfa und wofür wird es angewendet?
Alprolix ist ein Arzneimittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B, einer angeborenen Blutgerinnungsstörung, die durch das Fehlen eines Gerinnungsproteins namens Faktor IX verursacht wird. Es kann Patienten jeden Alters verabreicht werden.
Da es nur wenige Patienten mit Hämophilie B gibt, gilt die Krankheit als selten, und Alprolix wurde am 8. Juni 2007 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan Medicine“) ausgewiesen.
Alprolix enthält den Wirkstoff Eftrenonacog alfa.
Wie wird Alprolix - Eftrenonacog Alfa angewendet?
Alprolix ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und muss von einem in der Behandlung von Hämophilie erfahrenen Arzt überwacht werden.
Alprolix ist als Pulver und Lösungsmittel erhältlich, die beim Mischen eine intravenöse Injektionslösung bilden. Die Dosis und Häufigkeit der Verabreichung hängen vom Körpergewicht des Patienten, der präventiven oder kurativen Anwendung von Alprolix bei Blutungen, dem Schweregrad des Faktor IX-Mangels beim Patienten, dem Ausmaß und der Lokalisation der Blutung sowie dem Blutungsverlauf ab von den gesundheitlichen Bedingungen und dem Alter des Patienten. Weitere Informationen zur Anwendung dieses Arzneimittels finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR).
Patienten oder Personen, die sich um sie kümmern, können sich Aplorix allein zu Hause geben oder erhalten, nachdem sie entsprechende Anweisungen erhalten haben. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie funktioniert Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Patienten mit Hämophilie B haben einen Faktor IX-Mangel, ein Protein, das für eine normale Blutgerinnung notwendig ist. Infolgedessen neigen sie leicht zu Blutungen. Der Wirkstoff in Alprolix, Eftrenonacog alfa, wirkt im Körper genauso wie der menschliche Faktor IX. Ersetzt den fehlenden Faktor IX, fördert die Blutgerinnung und ermöglicht eine vorübergehende Blutungskontrolle.
Welchen Nutzen hat Alprolix - Eftrenonacog Alfa in diesen Studien gezeigt?
Alprolix hat sich in zwei Hauptstudien mit Patienten mit Hämophilie B als wirksam zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungsereignissen erwiesen.
In der ersten Studie an 123 Erwachsenen und Jugendlichen über 12 Jahre erhielten 3 Patienten Alprolix als vorbeugende Behandlung einmal pro Woche und es traten 3 Blutungen pro Jahr auf. bei Patienten, die Alprolix als vorbeugende Behandlung alle 10 Tage erhalten hatten, traten 2 Blutungen pro Jahr auf; Schließlich traten etwa 18 Blutungen pro Jahr bei Patienten auf, die Alrpolix erhielten, um Blutungen bei Bedarf zu behandeln. Darüber hinaus wurden beim Auftreten von Blutungen ungefähr 90% der Episoden mit einer einzigen Injektion behoben.
In der zweiten Studie, die an 30 Kindern unter 12 Jahren durchgeführt wurde, war die Wirksamkeit von Alprolix ähnlich: Im Durchschnitt wurden 2 Blutungen pro Jahr festgestellt und in 75% der Fälle wurden die Folgen nach einer einzelnen Injektion behoben.
Welches Risiko ist mit Alprolix - Eftrenonacog Alfa verbunden?
Überempfindlichkeitsreaktionen (allergische Reaktionen) auf Alprolix wurden selten berichtet und umfassen: Schwellung, Brennen und Stechen an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Hitzewallungen, juckende Hautausschläge, Kopfschmerzen, Nesselsucht, niedriger Blutdruck, Lethargie, Übelkeit und Erbrechen. Unruhe, Tachykardie, Engegefühl in der Brust und Keuchen. In einigen Fällen können diese Reaktionen in schwerer Form auftreten.
Bei Faktor IX-Arzneimitteln besteht auch das Risiko, dass einige Patienten Inhibitoren (Antikörper) gegen den betreffenden Faktor entwickeln; Daher kann das Arzneimittel unwirksam werden und die Kontrolle über Blutungen verlieren. Faktor IX-Arzneimittel können auch Probleme aufgrund der Bildung von Blutgerinnseln in den Blutgefäßen verursachen.
Die vollständige Auflistung der mit Alprolix gemeldeten Einschränkungen und Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Alprolix - Eftrenonacog Alfa zugelassen?
Studien zeigen, dass Alprolix Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B wirksam verhindert und behandelt und dass sein Sicherheitsprofil mit dem anderer Faktor-IX-Arzneimittel vergleichbar ist. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte daher zu dem Schluss, dass der Nutzen von Alprolix gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es in der EU anzuwenden.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Alprolix - Eftrenonacog Alfa zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Alprolix so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Alprolix aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Weitere Informationen zu Alprolix - Eftrenonacog Alfa
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Alprolix finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Alprolix benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden für Alprolix ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
