Vedrop - Tocofersolan

Was ist Vedrop?

Vedrop ist eine Lösung zum Einnehmen, die den Wirkstoff Tocofersolan enthält.

Wofür wird Vedrop angewendet?

Vedrop ist angezeigt zur Behandlung oder Vorbeugung von Vitamin-E-Mangelzuständen (niedrige Vitamin-E-Spiegel). Das Arzneimittel wird bei Kindern und Jugendlichen bis zum Alter von 18 Jahren mit chronischer angeborener oder erblicher Cholestase angewendet, bei denen der Darm nicht genügend Vitamin E aufnimmt. Chronische angeborene oder erbliche Cholestase ist eine Erbkrankheit, für die die Die Galle kann nicht von der Leber in den Darm fließen. Galle ist eine in der Leber produzierte Flüssigkeit, die dazu dient, Fette aus dem Darm aufzunehmen.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

Wie wird Vedrop angewendet?

Die Behandlung mit Vedrop sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit chronischer angeborener oder erblicher Cholestase hat.

Vedrop wird oral mit oder ohne Wasser eingenommen. Die empfohlene Tagesdosis beträgt 0, 34 ml pro Kilogramm Körpergewicht. Die Dosis sollte entsprechend dem Vitamin E-Spiegel im Blut des Kindes angepasst werden. Dieser Wert sollte regelmäßig überprüft werden.

Wie arbeitet Vedrop?

Vitamin E ist eine natürliche Substanz, die nicht vom Körper produziert wird, sondern durch Nahrung ergänzt werden muss. Es erfüllt zahlreiche Funktionen im Körper, einschließlich des Schutzes des Nervensystems. Da sich Vitamin E in Fetten und nicht in Wasser auflöst, wird es zusammen mit Fettpartikeln nur über den Darm vom Körper aufgenommen. Bei Patienten mit Cholestase kann ein niedriger Vitamin E-Spiegel auf eine Malabsorption von Darmfett zurückzuführen sein.

Der Wirkstoff in Vedrop, Tocofersolan, besteht aus einer Form von Vitamin E, das in Wasser löslich gemacht wird, indem es an eine Chemikalie namens Polyethylenglykol gebunden wird. Tocofersolan kann aus dem Darm von Kindern aufgenommen werden, die Schwierigkeiten haben, Fette und Vitamin E aus der Nahrung aufzunehmen. Dies kann den Vitamin E-Spiegel im Blut erhöhen und dazu beitragen, eine neurologische Verschlechterung (Störungen im Nervensystem) aufgrund eines Vitamin E-Mangels zu verhindern.

Wie wurde Vedrop untersucht?

Die Wirkungen von Vedrop wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.

Zur Unterstützung der Anwendung von Vedrop legte das Pharmaunternehmen Informationen aus der wissenschaftlichen Literatur vor, darunter die Ergebnisse von drei Studien mit insgesamt 92 Kindern und Jugendlichen mit chronischer Cholestase, die über einen Zeitraum von etwa zwei Jahren mit Cofersolan behandelt worden waren . Die Patienten hatten alle einen Vitamin E-Mangel und sprachen nicht auf andere orale Behandlungen auf Vitamin E-Basis an. Die Hauptkriterien für die Wirksamkeit basierten auf dem Gehalt an Vitamin E im Blut und auf der Anzahl der Probanden, deren neurologische Symptome sich gebessert hatten oder stabil geblieben.

Zunächst legte das Unternehmen Informationen zur Anwendung von Vedrop auch bei Patienten mit Mukoviszidose vor, doch während der Beurteilung des Arzneimittels wurde der Antrag in Bezug auf diese Störung zurückgezogen.

Welchen Nutzen hat Vedrop in diesen Studien gezeigt?

Studien haben gezeigt, dass Vedrop den Vitamin-E-Spiegel bei Patienten mit chronischer Cholestase korrigiert und neurologische Symptome, insbesondere bei Patienten unter drei Jahren, verbessern oder verhindern kann.

Welches Risiko ist mit Vedrop verbunden?

Die häufigste mit Vedrop berichtete Nebenwirkung (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) ist Durchfall. Die vollständige Auflistung aller mit Vedrop berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.

Vedrop darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Tocofersolan oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Das Arzneimittel sollte nicht bei Frühgeborenen angewendet werden.

Warum wurde Vedrop zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteile von Vedrop die Risiken eines Vitamin-E-Mangels aufgrund einer Verdauungsfehlabsorption bei pädiatrischen Patienten überwiegen, die von Geburt an an chronischer angeborener Cholestase oder erblicher chronischer Cholestase leiden (Neugeborene bis Neugeborene) Begriff) bis zu 16 oder 18 Jahren, je nach Region. Der Ausschuss empfahl daher, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Vedrop zu erteilen.

Vedrop wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen über Vedrop zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die neuen Informationen, die möglicherweise verfügbar sind, und aktualisiert diese Zusammenfassung gegebenenfalls.

Welche Informationen werden für Vedrop noch erwartet?

Das Unternehmen, das Vedrop herstellt, wird mit anderen Pharmaunternehmen zusammenarbeiten, um die möglichen Auswirkungen von Propylparaben (einem in Vedrop enthaltenen Konservierungsstoff) auf die Fortpflanzungsorgane zu untersuchen. Das Unternehmen beabsichtigt außerdem, ein Register für Patienten mit angeborener oder erblich bedingter chronischer Cholestase zu erstellen.