Wofür wird Procysbi - Mercaptamine angewendet?
Procysbi ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Mercaptamin (auch als Cysteamin bekannt) enthält und bei Patienten mit nephropathischer (Nieren-) Cystinose angewendet wird. Cystinose ist eine Erbkrankheit, bei der sich eine übermäßige Menge an Cystin, einer Aminosäure, die natürlicherweise im Körper vorhanden ist, in den Zellen ansammelt, insbesondere in den Nieren und Augen, und diese schädigt. Da die Anzahl der Cystinose-Patienten gering ist, gilt die Krankheit als "selten" und Procysbi wurde am 20. September 2010 als "Arzneimittel für seltene Leiden" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) eingestuft. Procysbi ist ein "Hybridarzneimittel", was bedeutet, dass es sich um ein Arzneimittel handelt Ähnlich wie ein "Referenzarzneimittel", das denselben Wirkstoff enthält, jedoch ist Procysbi in einer Formulierung erhältlich, die eine verzögerte Freisetzung des Wirkstoffs im Körper ermöglicht. Das Referenzarzneimittel für Procysbi ist Cystagon.
Wie wird Procysbi - Mercaptamin angewendet?
Procysbi ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung von Cystinose erfahrenen Arztes begonnen werden. Procysbi ist als magensaftresistente Kapseln (25 und 75 mg) erhältlich. Gastroresistent bedeutet, dass der Inhalt der Kapseln durch den Magen fließt, ohne gespalten zu werden, bis er den Darm erreicht. Die empfohlene Tagesdosis wird auf der Grundlage der Körperoberfläche berechnet und beträgt 1, 30 g pro m2, aufgeteilt in 2 Dosen, die alle 12 Stunden verabreicht werden. Die Cystinwerte in weißen Blutkörperchen (gemessen als nmol Hemicystin pro mg Protein in weißen Blutkörperchen) oder alternativ die Konzentration von Mercaptamin im Blut müssen überwacht und zur Regulierung der Dosis verwendet werden, die 1 niemals überschreiten darf 95 g pro m2 pro Tag. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Procysbi - Mercaptamin?
Der Wirkstoff in Procysbi, Mercaptamin, reagiert mit Cystin unter Bildung einer weiteren Aminosäure namens Cystein und einer Verbindung namens Cystein-Cysteamin-Salz. Der Körper kann dieses Salz aus den Zellen entfernen. Die Menge an Cystin in den Organen wird daher verringert, und dies begrenzt die Schädigung dieser Organe.
Welchen Nutzen hat Procysbi - Mercaptamine in diesen Studien gezeigt?
Es wurde gezeigt, dass alle 12 Stunden verabreichtes Procysbi mindestens wirksam ist, wenn Cystagon alle 6 Stunden verabreicht wird, um die Menge an Cystin in weißen Blutkörperchen auf akzeptablen Niveaus zu halten (weniger als 1 nmol Hemicistin pro mg Protein in weißen Blutkörperchen). In einer Hauptstudie an 43 Patienten mit nephropathischer Cystinose zeigte sich während einer dreiwöchigen Behandlung mit beiden Arzneimitteln kein signifikanter Unterschied zwischen den durchschnittlichen Cystinwerten in weißen Blutkörperchen. Die Spiegel betrugen bei Procysbi 0, 51 nmol / mg, verglichen mit 0, 44 nmol / mg bei Cystagon.
Welches Risiko ist mit Procysbi - Mercaptamine verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Procysbi (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Appetitlosigkeit, Erbrechen, Übelkeit (Unwohlsein), Durchfall, Lethargie (Energiemangel) und Pyrexie (Fieber). Die vollständige Auflistung aller mit Procysbi gemeldeten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage. Procysbi darf nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen Mercaptamin, einen der sonstigen Bestandteile oder Penicillamin sind. Es darf auch nicht bei stillenden Frauen angewendet werden.
Warum wurde Procysbi - Mercaptamine zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Procysbi gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen. Der CHMP stellte fest, dass sich gezeigt hat, dass Procysbi mindestens so wirksam wie Cystagon ist, um die Cystinmenge in weißen Blutkörperchen auf einem akzeptablen Niveau zu halten. Der Ausschuss vertrat auch die Auffassung, dass die gastroresistente Formulierung aufgrund ihrer weniger häufigen Verabreichung die Therapietreue und die Lebensqualität von Cystinose-Patienten verbessern dürfte. In Bezug auf seine Sicherheit war der CHMP der Ansicht, dass das Sicherheitsprofil von Mercaptamin gut etabliert ist und dass für Procysbi eine ähnliche Sicherheit wie für das Referenzarzneimittel erwartet wird.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Procysbi - Mercaptamin zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Procysbi so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Procysbi aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Procysbi vermarktet, allen potenziellen Verschreibern des Arzneimittels Schulungsunterlagen bereitstellen, die wichtige Sicherheitsinformationen enthalten, einschließlich des Risikos, dass das Arzneimittel für das ungeborene Kind schädlich ist.
Weitere Informationen zu Procysbi - Mercaptamin
Am 06.09.2013 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Procysbi, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Der vollständige Wortlaut des EPAR für Procysbi ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Procysbi benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden für Procysbi ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 09-2013.
