Was ist Increlex?
Increlex ist eine Injektionslösung, die den Wirkstoff Mecasermin enthält.
Wofür wird Increlex angewendet?
Increlex ist angezeigt für die Langzeitbehandlung von Wachstumsstörungen bei Patienten unter 18 Jahren mit "schwerem primären Mangel an insulinähnlichem Wachstumsfaktor Typ -1" (sehr niedrige Spiegel eines Hormons im Blut, das als Faktor 1 bezeichnet wird) insulinähnliches Wachstum vom Typ -1 oder IGF-1). IGF-1 ist für das Wachstum notwendig. Patienten mit IGF-1-Mangel produzieren Wachstumshormon, aber ihr Körper reagiert nicht, so dass sie kleiner als ihr Alter sind. Increlex wird verwendet, da das Defizit "primär" ist, was bedeutet, dass keine anderen Ursachen für verringerte IGF1-Spiegel identifiziert wurden, wie Mangelernährung, niedrige Spiegel an Schilddrüsenhormon oder Steroidkonsum (Arzneimittel zur Verringerung oder Vorbeugung von Entzündungen). Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls im EPAR enthalten).
Da die Zahl der Patienten mit primärem IGF1-Mangel gering ist, gilt die Krankheit als "selten", und Increlex wurde am 22. Mai 2006 als Arzneimittel für seltene Leiden ("Orphan Medicine") ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Increlex angewendet?
Die Increlex-Behandlung sollte von Ärzten überwacht werden, die Erfahrung in der Diagnose und Behandlung von Patienten mit Wachstumsstörungen haben.
Die empfohlene Anfangsdosis beträgt zweimal täglich 0, 04 mg pro Kilogramm Körpergewicht. Die Dosis sollte je nach Wachstumsrate und Nebenwirkungen auf jeden Patienten abgestimmt werden. Die maximale Dosis beträgt zweimal täglich 0, 12 mg pro Kilogramm. Increlex sollte subkutan verabreicht werden, wobei die Verabreichungsstelle jedes Mal zu wechseln ist. Das Arzneimittel darf niemals in eine Vene injiziert werden. Die Injektion sollte unmittelbar vor einer Mahlzeit oder einem Imbiss erfolgen. Die Behandlung sollte abgebrochen werden, wenn der Patient aus irgendeinem Grund nicht essen kann. Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Produkteigenschaften.
Wie funktioniert Increlex?
Der Wirkstoff in Increlex, Mecasermin, ist eine Kopie von IGF-1. IGF-1 ist sehr wichtig für das Wachstum eines Kindes. Dieses Hormon stimuliert in der Tat die Teilung und das Wachstum von
Zell- und Nährstoffaufnahme, fördert das Wachstum des Körpergewebes. Increlex wirkt wie natürliches IGF-1, ersetzt das fehlende Hormon und trägt zum Wachstum der Körpergröße des Kindes bei.
Mecasermin wird unter Verwendung der "rekombinanten DNA-Technologie" hergestellt: Das heißt, es wird aus Bakterien gewonnen, in die ein Gen eingeführt wurde, das es ihnen ermöglicht, IGF-1 zu produzieren.
Welche Studien wurden mit Increlex durchgeführt?
Increlex wurde in fünf Studien mit insgesamt 76 Kindern im Alter von 1 bis 15 Jahren mit schwerem primären IGF-1-Mangel untersucht, von denen neun vor der Teilnahme an diesen Studien eine andere Art von rekombinantem IGF-1 eingenommen hatten . Da die Krankheit selten ist, wurden viele Kinder in mehr als eine Studie eingeschlossen. In einer Studie wurde Increlex bei acht Patienten mit Placebo (Scheinbehandlung) verglichen, während Increlex in den anderen Studien mit keiner anderen Behandlung verglichen wurde. Die Studiendauer lag zwischen 15 Monaten und acht Jahren und der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Wachstumsgeschwindigkeit.
Welchen Nutzen hat Increlex in diesen Studien gezeigt?
Increlex verursachte einen signifikanten Anstieg der Wachstumsrate. Wenn die Ergebnisse aller vier Studien zusammen betrachtet werden, betrug die Wachstumsrate vor der Behandlung durchschnittlich 2, 8 cm pro Jahr. Sie wuchs im ersten Behandlungsjahr auf 8, 0 cm und im zweiten auf 5, 8 cm. Die Wachstumsrate stabilisierte sich ab dem vierten Behandlungsjahr bei etwa 4, 7 cm pro Jahr.
Einige Studien wurden auch an Kindern mit Defekten im Wachstumshormon-Gen (GH) durchgeführt, die Antikörper gegen GH entwickelt hatten. Das Unternehmen reichte einen Antrag auf Genehmigung zur Anwendung von Increlex bei diesen Kindern ein, zog den Antrag jedoch am Ende der Beurteilung des Arzneimittels zurück, da dieser Zustand in der Arzneimittelbezeichnung "Orphan" nicht aufgeführt ist.
Welches Risiko ist mit Increlex verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Increlex (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Hypoglykämie (verminderte Blutzuckerkonzentration), Thymushypertrophie (vergrößerte Thymusdrüse, eine Drüse unterhalb des Brustbeins, die an der Produktion von Increlex beteiligt ist) Antikörper), Kopfschmerzen, Hörverlust (Hörverlust), Tonsillenhypertrophie (Tonsillenvergrößerung), Schnarchen und Hypertrophie (Schwellung) am Verabreichungsort. Die vollständige Auflistung aller mit Increlex berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Increlex darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Mecasermin oder andere Bestandteile des Arzneimittels sind. Es darf auch nicht bei Patienten mit Verdacht auf oder aktiver Krebserkrankung (abnorme Zellproliferation) angewendet werden. Die Increlex-Behandlung sollte abgebrochen werden, wenn Anzeichen einer Malignität auftreten. Increlex darf nicht bei Frühgeborenen oder Neugeborenen angewendet werden.
Warum wurde Increlex zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Increlex bei der Langzeitbehandlung von Wachstumsstörungen bei Kindern und Jugendlichen mit schwerem primären IGF-1-Mangel gegenüber den Risiken überwiegt. Der Ausschuss empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Increlex zu erteilen.
Increlex wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Increlex zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die neuen Informationen, die möglicherweise verfügbar sind, und aktualisiert diese Zusammenfassung gegebenenfalls.
Welche Informationen werden für Increlex noch erwartet?
Das Unternehmen, das Increlex herstellt, wird eine Langzeitstudie durchführen, um die Sicherheit des Arzneimittels zu bewerten, wenn die Behandlung bei kleinen Kindern beginnt und bis ins Erwachsenenalter andauert.
Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung von Increlex ergriffen?
Das Unternehmen Increlex wird Informationspakete für Ärzte und Patienten bereitstellen, die Erläuterungen zur Anwendung des Arzneimittels und eine Beschreibung seiner Nebenwirkungen enthalten.
Das Unternehmen stellt auch Dosisrechner zur Verfügung, mit denen Ärzte und Patienten (oder Pflegekräfte) die richtige Dosis vorbereiten können.
Weitere Informationen zu Increlex:
Am 3. August 2007 erteilte die Europäische Kommission Ipsen Pharma eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Increlex mit Gültigkeit in der gesamten Europäischen Union.
Eine Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Increlex finden Sie hier.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Increlex finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 07-2009.
