Was ist es und wofür wird es angewendet? Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Ravicti ist ein Arzneimittel zur Langzeitbehandlung von Erkrankungen des Harnstoffkreislaufs bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Monaten, wenn die Krankheit nicht nur durch Ernährungsumstellung behandelt werden kann. Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen können aufgrund des Fehlens einiger Leberenzyme keinen Stickstoff aus dem Körper entfernen. Abfallstickstoff wird im Körper in Ammoniak umgewandelt, das schädlich ist, wenn es sich ansammelt. Ravicti wird bei Patienten mit einem Mangel an einem oder mehreren der folgenden Enzyme angewendet: Carbamoylphosphatsynthetase I, Ornithincarbamyltransferase, Argininosuccinatsynthetase, Argininosuccinatlyase, Arginase I und Ornithintranslocase.
Ravicti enthält den Wirkstoff Glycerinphenylbutyrat.
Da die Anzahl der Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen gering ist, gelten diese Krankheiten als "selten" und Ravicti wurde am 10. Juni 2010 als "Arzneimittel für seltene Leiden" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen
Wie wird Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate angewendet?
Ravicti ist als Flüssigkeit (1, 1 g / ml) zum Einnehmen oder mit einem Schlauch erhältlich, der durch die Nase in den Magen oder durch den Bauch in den Magen gelangt. Es ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und muss von einem Arzt verschrieben werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Harnstoffkreislaufstörungen hat.
Proteine sind eine Stickstoffquelle, daher muss Ravicti in Kombination mit einer speziellen eiweißarmen Diät angewendet werden, um die Stickstoffaufnahme und in einigen Fällen Nahrungsergänzungsmittel (basierend auf der täglichen Proteinaufnahme, die benötigt wird) zu reduzieren Wachstum und Entwicklung).
Die Ravicti-Dosis hängt von der Ernährung, der Größe und dem Gewicht des Patienten ab. Während der Behandlung sollten regelmäßig Bluttests durchgeführt werden, um die tägliche Dosis anzupassen. Die tägliche Dosis von Ravicti muss in gleiche Mengen aufgeteilt und mit jeder Mahlzeit verabreicht werden. Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR).
Die Behandlung mit Ravicti kann lebenslang erforderlich sein, außer wenn der Patient eine erfolgreiche Lebertransplantation erhält
Wie wirkt Ravicti - Glycerinphenylbutyrat?
Der Wirkstoff in Ravicti, Glycerinphenylbutyrat, wird im Körper in Phenylacetat umgewandelt. Phenylacetat verbindet sich mit der in Proteinen enthaltenen Aminosäure Glutamin, die Stickstoff enthält, zu einer Substanz, die von den Nieren aus dem Körper ausgeschieden werden kann. Dies senkt den Stickstoffgehalt im Körper und verringert die Menge an produziertem Ammoniak.
Welchen Nutzen hat Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate in diesen Studien gezeigt?
In einer Studie an 88 Erwachsenen mit Harnstoffzyklusstörungen wurde Ravicti mit Natriumphenylbutyrat (einem anderen Arzneimittel zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung des Ammoniakspiegels im Blut nach vierwöchiger Behandlung. Die Studie ergab, dass Ravicti mindestens so wirksam ist wie der Vergleichspräparat zur Kontrolle von Ammoniak im Blut: Der geschätzte durchschnittliche Ammoniakgehalt lag bei Patienten, die mit Ravicti behandelt wurden, bei 866 Mikromol pro Liter und bei Patienten, die mit Natrium behandelt wurden, bei 977 Mikromol pro Liter phenylbutyrate. Zusätzliche Daten aus unterstützenden Studien zeigten analoge Wirkungen von Ravicti bei Kindern ab 2 Monaten.
Welches Risiko ist mit Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Ravicti (von denen mehr als 5 von 100 Personen betroffen sein können) sind Durchfall, Blähungen (Gasdurchgang), verminderter Appetit, Erbrechen, Müdigkeit, Übelkeit und abnormer Hautgeruch.
Ravicti darf nicht zur Behandlung von akuter Hyperammonämie (plötzlicher Anstieg des Ammoniakspiegels im Blut) angewendet werden. Die vollständige Auflistung aller mit Ravicti berichteten Nebenwirkungen und der Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Ravicti gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen.
Es wurde gezeigt, dass Ravicti den Ammoniakspiegel im Blut bei Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen wirksam senkt. Ravicti ist ein Arzneimittel mit verzögerter Freisetzung. Dies bedeutet, dass der Wirkstoff während des Tages ständig freigesetzt wird. Selbst die Beseitigung von Abfallstickstoff erfolgt daher ständig und dies führt zu einer besseren Kontrolle des Ammoniakspiegels im Blut über den Tag hinweg. Aus dem gleichen Grund sollte Ravicti nicht zur Behandlung von akuter Hyperammonämie angewendet werden, für die Behandlungen erforderlich sind, die schneller wirken.
Darüber hinaus vertrat der Ausschuss die Auffassung, dass Ravicti, da es in flüssiger Form vorliegt, insbesondere für Kinder akzeptabler sein kann als andere körnige Arzneimittel, die Lebensmitteln zugesetzt werden. Die flüssige Formulierung erleichtert auch die Verabreichung per Tube bei Patienten, die aufgrund neurologischer Probleme nicht schlucken können.
Die Nebenwirkungen von Ravicti betrafen hauptsächlich den Darm und galten als beherrschbar. Es werden jedoch weitere Daten zur langfristigen Sicherheit von Ravicti erwartet.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Ravicti so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Ravicti aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Ravicti vermarktet, ein Patientenregister einrichten, um mehr Informationen über die Vorteile und die langfristige Sicherheit des Arzneimittels zu erhalten.
Sonstige Angaben zu Ravicti - Glycerinphenylbutyrat
Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Ravicti benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
