Was ist Fabrazyme?
Fabrazyme ist eine Lösung zur intravenösen Infusion (Tropfinfusion in eine Vene), die den Wirkstoff Agalsidase beta enthält.
Wofür wird Fabrazyme angewendet?
Fabrazyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry angewendet, einer seltenen Erbkrankheit. Patienten, die an dieser Krankheit leiden, weisen einen Mangel des Enzyms Alpha-Galactosidase A auf. Dieses Enzym spaltet normalerweise das Lipid Globotriaosylceramid (GL-3) auf. Wenn dieses Enzym defekt ist, kann GL-3 nicht abgebaut werden und reichert sich in den Körperzellen wie den Nierenzellen an.
Patienten mit dieser Krankheit haben eine breite Palette von Symptomen, einschließlich schwerwiegender Störungen wie Nierenversagen, Herzproblemen und Schlaganfall.
Angesichts der geringen Anzahl von Patienten, die an dieser Krankheit leiden, wurde sie als "selten" eingestuft, und am 8. August 2000 wurde Fabrazyme als "Arzneimittel für seltene Leiden" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) beschrieben.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Fabrazyme angewendet?
Nur ein Arzt, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry oder anderen erblichen Stoffwechselstörungen hat, kann Fabrazyme verschreiben. Die Dosis von Fabrazyme beträgt 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht und wird alle zwei Wochen als intravenöse Infusion verabreicht. Die anfängliche Infusionsrate sollte 0, 25 mg pro Minute (15 mg pro Stunde) nicht überschreiten, um das Risiko von infusionsbedingten Reaktionen zu verringern. Die Infusionsrate kann bei nachfolgenden Infusionen schrittweise erhöht werden. Eine Studie untersuchte Fabrazyme bei Kindern und kam zu dem Schluss, dass das Arzneimittel Kindern im Alter von acht bis 16 Jahren in der gleichen Dosis verabreicht werden konnte. Patienten mit schwerer Nierenverletzung sprechen möglicherweise weniger auf die Behandlung an. Fabrazyme ist zur Langzeitanwendung bestimmt.
Wie arbeitet Fabrazyme?
Mit Fabrazyme kann eine Enzymersatztherapie durchgeführt werden. Diese Art der Therapie versorgt die Patienten mit dem Enzym, das ihnen fehlt. Fabrazyme soll das Enzym Alpha-Galactosidase A ersetzen, das Menschen mit Morbus Fabry fehlt. Der Wirkstoff von Fabrazyme ist Agalsidase beta, eine Kopie der menschlichen Form des Enzyms, hergestellt nach einem Verfahren, das als "rekombinante DNA-Technologie" bezeichnet wird. Das Enzym wird von einer Zelle hergestellt, in die ein Gen eingeführt wurde (DNA). was es möglich macht, dass es erzeugt wird. Dieses Ersatzenzym fördert den Abbau von GL-3 und verhindert dessen Anreicherung in den Zellen des Patienten.
Welche Studien wurden mit Fabrazyme durchgeführt?
Es wurden drei klinische Studien mit 73 erwachsenen Patienten vorgestellt. In der Hauptstudie wurde Fabrazyme bei 58 Patienten mit einem Placebo (Scheinbehandlung) verglichen, wobei die Auswirkungen des Arzneimittels auf die Elimination von GL-3 aus Nierenzellen gemessen wurden.
Die Wirksamkeit von Fabrazyme wurde auch bei 16 Kindern im Alter zwischen acht und 16 Jahren untersucht, die an Morbus Fabry leiden.
Welchen Nutzen hat Fabrazyme in diesen Studien gezeigt?
In der Hauptstudie eliminierte Fabrazyme GL-3 aus Nierenzellen sehr weitgehend und war nach 20-wöchiger Behandlung fast abgeschlossen. 69% der mit Fabrazyme behandelten Patienten hatten die besten Lipidausscheidungswerte im Vergleich zu Null-Effekten in der Placebogruppe. Dies könnte zu einer Besserung der Symptome oder einer Stabilisierung der Krankheit führen.
Sogar bei Kindern, die mit Fabrazyme behandelt wurden, wurde eine Abnahme des GL-3-Spiegels im Blut festgestellt, wobei alle Kinder nach 20-wöchiger Behandlung normale Spiegel erreichten. Darüber hinaus haben sich die Symptome und die Lebensqualität von Kindern verbessert.
Welches Risiko ist mit Fabrazyme verbunden?
Während der Studien werden die häufigsten Nebenwirkungen von Fabrazyme (bei mehr als einem von 10 Patienten) eher durch die Infusion als durch das Arzneimittel selbst verursacht. Die häufigsten Reaktionen sind Fieber und Schüttelfrost. Andere häufige Nebenwirkungen waren: Kopfschmerzen, Parästhesien (abnormale Empfindungen wie Kribbeln und Kribbeln), Übelkeit, Erbrechen, Rötung und Kältegefühl. Die Nebenwirkungen bei Kindern waren ähnlich wie bei Erwachsenen. Die vollständige Auflistung aller mit Fabrazyme berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Patienten, die Fabrazyme einnehmen, können Antikörper entwickeln (Proteine, die als Reaktion auf Fabrazyme gebildet werden und die Behandlung beeinflussen können).
Fabrazyme darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Agalsidase beta oder die sonstigen Bestandteile des Arzneimittels sind.
Warum wurde Fabrazyme zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) vertrat die Auffassung, dass die Behandlung mit Fabrazyme bei Patienten mit Morbus Fabry einen langfristigen klinischen Nutzen haben kann. Der CHMP gelangte zu der Auffassung, dass die Vorteile von Fabrazyme die Risiken im Falle einer langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose der Fabry-Krankheit überwiegen, und empfahl daher, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Fabrazyme wurde ursprünglich unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen, da die zum Zeitpunkt der Zulassung verfügbaren Daten zur Behandlung einer seltenen Krankheit begrenzt waren.
Da der Hersteller die angeforderten zusätzlichen Informationen zur Verfügung stellte, wurde die Bedingung für "außergewöhnliche Umstände" am 6. Februar 2008 gestrichen.
Weitere Informationen zu Fabrazyme
Am 3. August 2001 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Genzyme Europe BV eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Fabrazyme, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Am 3. August 2006 wurde diese Ermächtigung erneuert.
Die Registrierung des Status von Fabrazyme als Arzneimittel für seltene Leiden ist hier verfügbar.
Die Vollversion der Evaluierung (EPAR) finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 02 - 2008
