Was ist Ammonaps?
Ammonaps ist ein Arzneimittel, das als Wirkstoff Natriumphenylbutyrat enthält
Form von weißen ovalen Tabletten (500 mg) oder Granulat (940 mg / g).
Wofür wird Ammonaps angewendet?
Ammonaps wird zur Behandlung von Patienten mit Harnstoffkreislaufstörungen angewendet. Bei diesen Patienten ist der Körper nicht in der Lage, Stickstoffreste auszuscheiden, da ihm bestimmte Enzyme fehlen, die normalerweise in der Leber enthalten sind. Im Körper sind stickstoffhaltige Rückstände in Form von Ammoniak vorhanden, einer Substanz, die für das Gehirn besonders giftig ist. Ammonaps ist angezeigt für Patienten mit einem Mangel an einem oder mehreren der folgenden Enzyme: Carbamylphosphatsynthetase, Ornithintranscarbamylase oder Arginosuccinsynthetase.
Das Arzneimittel kann Patienten verabreicht werden, bei denen die Störung die folgenden Merkmale aufweist:
• Beginn des Neugeborenenalters (völliger Mangel an einem oder mehreren der oben genannten Enzyme, der im ersten Lebensmonat auftritt);
• Verspätetes Auftreten (teilweiser Enzymmangel, der nach dem ersten Lebensmonat auftritt) bei Personen, die einen durch eine hohe Ammoniakrate verursachten Hirnschaden erlitten haben.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Ammonaps angewendet?
Die Behandlung mit Ammonaps sollte von einem Arzt durchgeführt werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen hat.
Ammonaps wird zusätzlich zu anderen Behandlungen zusammen mit einem speziellen proteinarmen Ernährungsregime zur Reduzierung der Stickstoffaufnahme angewendet. Die tägliche Ammonaps-Dosis variiert je nach Patient und Ernährung, Körpergewicht und Körpergröße. Zur Bestimmung der genauen Tagesdosis sind daher regelmäßige Blutuntersuchungen erforderlich. Die tägliche Ammonaps-Dosis muss gleichmäßig zwischen den Mahlzeiten verteilt werden. Die Tabletten sind für Erwachsene und Kinder bestimmt, während das Granulat für Neugeborene und für Patienten bestimmt ist, die die Tabletten nicht schlucken können. Das Granulat wird unmittelbar vor der Einnahme mit Nahrungsmitteln oder Getränken gemischt oder in Wasser aufgelöst, bevor es mit einer Sonde vom Bauch oder von der Nase zum Magen verabreicht wird.
Ammonaps ist eine Langzeitbehandlung, bis sich der Patient erfolgreich einer Lebertransplantation unterzieht.
Wie funktioniert Ammonaps?
Stickstoff wird durch die in der Nahrung enthaltenen Proteine in den Körper eingeführt und dann in Ammoniak umgewandelt. Bei Patienten mit Harnstoffkreislaufstörungen ist der Körper nicht in der Lage, das im Körper vorhandene Ammoniak zu eliminieren, das sich dann in ihm ansammelt. Diese Anhäufung führt zu schwerwiegenden Folgen wie Behinderung, Hirnschäden und Tod. Der Wirkstoff in Ammonaps, Natriumphenylbutyrat, wird vom Körper in eine Substanz namens Phenylacetat umgewandelt. Phenylacetat bildet zusammen mit Glutamin, einer Aminosäure, die Stickstoff enthält, eine Substanz, die von den Nieren aus dem Körper ausgeschieden werden kann. Dies reduziert die Stickstoffansammlung und damit die Menge an Ammoniak, die der Körper produziert.
Wie wurde Ammonaps untersucht?
Das Arzneimittel wurde an 82 Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen untersucht, die mit Ammonaps behandelt wurden und die zuvor keine anderen Behandlungen für diese Störung erhalten hatten. Ammonaps wurde mit keiner anderen Behandlung verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war das Überleben, obwohl in der Studie auch die Anzahl der Hyperammonämie-Episoden (Intervalle, die durch einen sehr hohen Ammoniakspiegel im Blut gekennzeichnet sind) und die kognitive Entwicklung (dh die Entwicklung der Denk- und Lernfähigkeit) berücksichtigt wurden und denken Sie daran), das Wachstum und den Spiegel von Ammoniak und Glutamin im Blut.
Welchen Nutzen hat Ammonaps in diesen Studien gezeigt?
Die Gesamtüberlebensrate betrug bei mit Ammonaps behandelten Neugeborenen etwa 80%. Auf der anderen Seite sterben unbehandelte Säuglinge in der Regel innerhalb des ersten Lebensjahres. Bei Patienten, die die Krankheit zu einem späteren Zeitpunkt entwickelten, war die aufgezeichnete Überlebensrate höher. Eine frühzeitige Diagnose und sofortige Behandlung sind wichtig, um das Risiko einer Behinderung zu verringern.
Welches Risiko ist mit Ammonaps verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Ammonaps (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Amenorrhoe (Fehlen eines Menstruationszyklus) oder unregelmäßige Menstruationszyklen, obwohl dies nur für weibliche Patienten im gebärfähigen Alter gilt. Andere häufige Nebenwirkungen sind Nierenfunktionsstörungen und Blutbildstörungen (rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Thrombozyten). Die vollständige Auflistung aller mit Ammonaps berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Ammonaps darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Natriumphenylbutyrat oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Das Arzneimittel darf nicht während der Schwangerschaft oder Stillzeit angewendet werden.
Warum wurde Ammonaps zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass Störungen des Harnstoffkreislaufs eine schwere Krankheit darstellen, für die es weniger Behandlungen gibt.
Ammonaps verhindert nachweislich eine übermäßige Anreicherung von Ammoniak im Blut. Trotz der begrenzten verfügbaren Informationen gelangte der CHMP zu dem Schluss, dass der Nutzen von Ammonaps gegenüber den Risiken als Zusatztherapie bei der chronischen Behandlung von Harnstoffkreislaufstörungen überwiegt, und empfahl daher, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Ammonaps wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da zum Zeitpunkt der Zulassung nur begrenzte Informationen zur Behandlung einer seltenen Krankheit vorlagen. Da das Unternehmen die angeforderten zusätzlichen Informationen zur Verfügung stellte, wurde die Beschränkung "unter außergewöhnlichen Umständen" am 6. Juli 2004 aufgehoben.
Weitere Informationen zu Ammonaps:
Am 8. Dezember 1999 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Ammonaps, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde am 8. Dezember 2004 und am 8. Dezember 2009 verlängert. Der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen ist Swedish Orphan International AB. Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Ammonaps finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 12-2009
