Was ist Ruconest?
Ruconest ist ein Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung. Der darin enthaltene Wirkstoff ist Conestat alfa.
Wofür wird Ruconest angewendet?
Ruconest wird zur Behandlung von Anfällen eines hereditären Angioödems bei Erwachsenen (ab 18 Jahren) angewendet. Patienten mit Angioödem leiden an Schwellungen, die an allen Stellen des Körpers auftreten können, z. B. im Gesicht, in den Gliedmaßen oder im Bereich des Darms, was zu Beschwerden und Schmerzen führt. Ruconest wird bei Patienten mit hereditärem Angioödem angewendet, das auf natürlich niedrige Konzentrationen des humanen C1-Esterase-Inhibitors, eines Proteins, zurückzuführen ist.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Ruconest angewendet?
Die Behandlung mit Ruconest sollte unter Aufsicht eines Arztes begonnen werden, der Erfahrung in der Diagnose und Behandlung des hereditären Angioödems hat. Das Arzneimittel darf nur von einer medizinischen Fachkraft verabreicht werden. Patienten, die zuvor noch nicht mit Ruconest behandelt wurden, sollten untersucht werden, um das Vorhandensein von Antikörpern gegen Epithelmaterial (Abschuppung und Haare) von Kaninchen im Blut auszuschließen. Die Kontrollen müssen daher negativ sein, um das Arzneimittel zu verabreichen.
Ruconest wird durch langsame Injektion in eine Vene über etwa 5 Minuten verabreicht. Die Dosis hängt vom Körpergewicht des Patienten ab. Normalerweise reicht eine Injektion aus, um den Anfall zu behandeln. Eine zweite Injektion ist jedoch möglich, wenn der Patient auf die erste nicht zufriedenstellend reagiert. Innerhalb von 24 Stunden sollten jedoch nicht mehr als zwei Injektionen verabreicht werden.
Wie funktioniert Ruconest?
Das C1-Esterase-Inhibitor-Protein ist der Hauptregulator der Aktivierung der "Komplement" - und "Kontakt" -Systeme, dh der Systeme von Blutproteinen, die Infektionen entgegenwirken und Entzündungen verursachen. Bei Patienten mit niedrigen Spiegeln dieses Proteins treten in diesen beiden Systemen übermäßige Aktivitäten auf, die zu Symptomen eines Angioödems führen. Der Wirkstoff in Ruconest, Conestat alfa, ist eine Replik des C1-Esterase-Inhibitor-Proteins und wirkt ähnlich wie das körpereigene Protein. Conestat alfa wird während eines Angioödem-Anfalls verabreicht, um diese übermäßige Aktivität zu stoppen und die Symptome zu lindern.
Conestat alfa wird durch "rekombinante DNA-Technologie" hergestellt, dh es wird aus der Milch von Kaninchen extrahiert, in die ein Gen eingefügt wurde, und ist daher in der Lage, das menschliche Protein in ihrer Milch zu produzieren.
Wie wurde Ruconest untersucht?
Die Wirkungen von Ruconest wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.
Ruconest war Gegenstand von zwei Hauptstudien mit insgesamt 73 Patienten mit hereditärem Angioödem, das durch niedrige Konzentrationen des C1-Esterase-Inhibitor-Proteins verursacht wurde. Die Patienten waren überwiegend Erwachsene. Im Falle eines Anfalls erhielten die Patienten eine von zwei Dosen Ruconest (50 oder 100 Einheiten / kg) oder ein Placebo (Scheinbehandlung). Patienten, die mit der niedrigeren Ruconest-Dosis behandelt wurden, hatten die Möglichkeit, innerhalb von 4 Stunden nach der ersten eine zweite Dosis zu verabreichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war, wie lange es dauerte, bis sich die Symptome besserten. Die Besserung wurde vom Patienten selbst mit einem Score von 0 bis 100 gemessen, der der Schwere der Symptome entsprach.
Welchen Nutzen hat Ruconest in diesen Studien gezeigt?
Ruconest war bei der Verbesserung der Symptome eines Angioödem-Anfalls wirksamer als Placebo. Patienten, die mit 50 und 100 Einheiten / kg Ruconest behandelt wurden, zeigten die ersten Verbesserungen nach einer bzw. zwei Stunden. Patienten, die mit Placebo behandelt wurden, besserten sich nach 4 Stunden in einer Studie und nach mehr als 8 Stunden in der anderen.
Die meisten Patienten hatten bereits einen Nutzen mit der Dosis von 50 Einheiten / kg, während nur 10% der Patienten eine zweite Dosis benötigten. Diese Dosis zeigte eine ähnliche Erfolgsrate wie die höhere Dosis von Ruconest.
Welche Risiken sind mit Ruconest verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Ruconest (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) sind Kopfschmerzen. Die vollständige Auflistung aller mit Ruconest berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Ruconest darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Conestat alfa oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Es kann nicht bei Patienten mit bekannter oder vermuteter Kaninchenallergie angewendet werden.
Warum wurde Ruconest zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Ruconest gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Weitere Informationen zu Ruconest
Am 28. Oktober 2010 erteilte die Europäische Kommission der Pharming Group NV eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Ruconest, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen gilt fünf Jahre und kann anschließend verlängert werden.
Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Ruconest benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 07-2010.
