Was ist Galafold - Migalastat verwendet für?
Galafold ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Patienten ab 16 Jahren mit Morbus Fabry. Es ist eine seltene Erbkrankheit, bei der Patienten verschiedene Mutationen (Variationen) des Gens aufweisen, das für die Produktion eines Enzyms namens Alpha-Galactosidase A verantwortlich ist, das normalerweise eine Fettsubstanz namens Globotriaosilceramid (GL-3) abbaut. Bei Patienten mit Morbus Fabry funktioniert dieses Enzym nicht richtig. Infolgedessen kann GL-3 nicht abgebaut werden und sammelt sich in verschiedenen Körperzellen, einschließlich Herz- und Nierenzellen.
Da es nur wenige Patienten mit Morbus Fabry gibt, gilt die Krankheit als selten, und Galafold wurde am 22. Mai 2006 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan Medicine“) ausgewiesen.
Galafold enthält den Wirkstoff Migalastat.
Wie wird Galafold - Migalastat angewendet?
Galafold ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Diagnose und Behandlung des Morbus Fabry hat.
Galafold ist als Kapseln (123 mg) erhältlich. Die empfohlene Dosis von Galafold beträgt eine Kapsel jeden zweiten Tag, die mindestens 2 Stunden vor oder nach dem Verzehr eingenommen wird.
Galafold darf nur bei Patienten angewendet werden, bei denen bestimmte Mutationen des Alpha-Galactosidase-A-Gens vorliegen.Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR).
Wie wirkt Galafold - Migalastat?
Galafold enthält den Wirkstoff Migalastat, der an bestimmte instabile Formen der Alfagalactosidase A bindet und das Enzym stabilisiert. Dadurch kann das Enzym in Bereiche der Zelle transportiert werden, in denen es das GL-3 abbauen kann.
Welchen Nutzen hat Galafold - Migalastat in diesen Studien gezeigt?
Galafold wurde in zwei Hauptstudien mit insgesamt 127 Patienten mit Morbus Fabry untersucht.
In der ersten Studie, in der Galafold bei 67 Patienten mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen wurde, wurde der Prozentsatz der Patienten untersucht, die auf die Behandlung ansprachen (definiert als Verringerung von mindestens 50% der GL-3-Ablagerungen in der Niere). . Im Allgemeinen war Galafold bei der Reduzierung von GL-3-Ablagerungen nicht wirksamer als Placebo. Andere Analysen, die nur Patienten mit solchen genetischen Mutationen umfassten, die mit Galafold behandelt werden können, zeigten, dass die Patienten nach 6-monatiger Behandlung besser auf Galafold als auf Placebo ansprachen.
Die zweite Studie an 60 Patienten verglich Galafold mit den Substanzen Agalsidase alfa und Agalsidase beta, zwei Substitutionsbehandlungen des fehlenden Enzyms. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Nierenfunktion der Patienten nach 18-monatiger Behandlung. In dieser Studie war Galafold bei der Stabilisierung der Nierenfunktion des Patienten genauso wirksam wie eine Enzymersatztherapie.
Welches Risiko ist mit Galafold - Migalastat verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Galafold (die etwa 1 von 10 Behandelten betreffen kann) sind Kopfschmerzen.
Die vollständige Auflistung der mit Galafold gemeldeten Einschränkungen und Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Galafold - Migalastat zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Galafold gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen. Der Ausschuss stellte fest, dass Galafold bei einer begrenzten Anzahl von Patienten untersucht wurde, die verfügbaren Nachweise jedoch als ausreichend für eine solche seltene Krankheit angesehen werden. Der CHMP war auch der Ansicht, dass Galafold oral eingenommen wird, was gegenüber anderen zugelassenen Behandlungen wie der Enzymersatztherapie, die durch Infusion (Tropfinfusion) in eine Vene verabreicht werden, von Vorteil sein könnte. Aus Sicherheitsgründen wurde Galafold gut vertragen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Galafold - Migalastat zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Galafold so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Galafold aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Weitere Informationen zu Galafold - Migalastat
Das vollständige EPAL von Galafold finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Galafold-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Galafold ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
