Was ist Cystadrops - Mercaptamine verwendet für?
Cystadrops ist ein Augenarzneimittel, das bei Patienten ab einem Alter von 2 Jahren mit Zystinose angewendet wird. Cystinose ist eine Erbkrankheit, die durch die Ansammlung eines natürlichen Stoffes namens Cystin im Körper gekennzeichnet ist, der die Bildung schädlicher Kristalle insbesondere in den Nieren und der Hornhaut (der transparenten Membran, die den vorderen Teil des Auges bildet) verursacht. Cystadrops wird verwendet, um die Ansammlung von Cystinkristallen in der Hornhaut zu verringern.
Da die Zahl der Cystinose-Patienten gering ist, gilt die Krankheit als "selten" und Cystadrops wurde am 7. November 2008 als "Arzneimittel für seltene Leiden" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Cystadrops enthält den Wirkstoff Mercaptamin (auch bekannt als Cysteamin)
Wie wird Cystadrops - Mercaptamine angewendet?
Cystadrops sind nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung von Cystinose erfahrenen Arztes eingeleitet werden.
Cystadrops ist in Form von Augentropfen erhältlich. Die empfohlene Dosis beträgt 4-mal täglich 1 Tropfen pro Auge während der Wachstunden. Die Dosis kann vom Arzt basierend auf den Ergebnissen ophthalmologischer Untersuchungen schrittweise um bis zu 1 Tropfen pro Tag gesenkt werden. Die Behandlung sollte nicht für längere Zeit unterbrochen werden.
Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage
Wie wirken Cystadrops - Mercaptamine?
Schäden, die durch Ansammlung von Cystinkristallen in den Hornhautzellen verursacht werden, können schwerwiegende visuelle Probleme verursachen. Der Wirkstoff in Cystadrops, Mercaptamin, reagiert mit Cystin, löst es auf und bildet Substanzen, die aus den Zellen ausgeschieden werden können. Beim Auftragen auf das Auge wird die Menge an Cystin, die in den Hornhautzellen vorhanden ist, verringert und die Augenschädigung wird begrenzt.
Welchen Nutzen hat Cystadrops - Mercaptamine in diesen Studien gezeigt?
Cystadrops wurde in einer Hauptstudie an 32 Patienten ab 2 Jahren mit Cystinose mit einer anderen, weniger konzentrierten Lösung von Mercaptamin-Augentropfen verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit beruhte auf der Verringerung der unter dem Mikroskop beobachteten Hornhaut-Cystin-Kristalle und wurde mit einem als IVCM bezeichneten Wert zwischen 0 und 28 quantifiziert (wobei 0 der Abwesenheit von Kristallen entsprach). Zu Beginn der Studie hatten Patienten in beiden Gruppen eine durchschnittliche Punktzahl von 10.
Cystadrops reduzierte die Hornhautkristalle von Cystin nach 3-monatiger Therapie wirksamer als das Vergleichsarzneimittel: Bei Patienten, die mit Cystadrops behandelt wurden, war der IVCM-Score um 4, 6 Punkte verringert, während er bei Patienten, die mit dem Vergleichsarzneimittel behandelt wurden, verringert war von 0, 5 Punkten. Die Cystadrops-Therapie half auch bei der Verringerung der Photophobie (ein Gefühl von Unbehagen im Auge, das mit der Exposition gegenüber hellem Licht verbunden ist).
Welche Risiken sind mit Cystadrops - Mercaptamine verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Zystadrops (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) betreffen das Auge und umfassen Schmerzen, Juckreiz und Augenreizung, vermehrtes Zerreißen, verschwommenes Sehen und Hyperämie (Rötung) im Auge. Diese Effekte sind in der Regel leicht oder mäßig intensiv und nicht von Dauer.
Die vollständige Auflistung der mit Cystadrops gemeldeten Einschränkungen und Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage
Warum wurde Cystadrops - Mercaptamine zugelassen?
Augentropfen auf Mercaptamin-Basis, die lokal in Apotheken oder Krankenhäusern hergestellt werden, werden seit vielen Jahren zur Behandlung der Augensymptome von Cystinose eingesetzt. Darüber hinaus zeigte eine Studie, dass Cystadrops Hornhaut-Cystin-Kristalle wirksam reduziert. Das Medikament hat auch andere Symptome der Zystinose wie Photophobie verbessert. In Bezug auf die Sicherheit sind die unerwünschten Wirkungen auf das Auge, obwohl sie sehr häufig auftreten, in der Regel beherrschbar.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Cystadrops gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Cystadrops - Mercaptamine zu gewährleisten?
Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten zur sicheren und wirksamen Anwendung von Cystadrops zu beachten sind, wurden in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.
Weitere Informationen zu Cystadrops - Mercaptamine
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Zystadrops finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Zystadrops-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden in Bezug auf Zystadrops ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
