Was ist CYSTAGON?
CYSTAGON ist ein Medikament, das Cysteamin als Wirkstoff enthält. Es kommt in Form von Kapseln (50 und 150 mg).
Wofür wird CYSTAGON angewendet?
CYSTAGON wird zur Behandlung von Patienten mit nephropathischer Cystinose (Nieren) angewendet. Cystinose ist eine seltene Erbkrankheit, die durch Cystin verursacht wird, das sich in einigen Zellen ansammelt und deren normale Funktionsweise verhindert. Diese Anhäufung verursacht Probleme für die Nieren und breitet sich auf andere Körperteile aus, einschließlich der Augen, einiger Drüsen (Schilddrüse, Bauchspeicheldrüse, Gonaden), des Zentralnervensystems, der Muskeln und der Leber. Die Krankheit äußert sich in Wachstumsschwierigkeiten.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird CYSTAGON angewendet?
Die Einnahme von CYSTAGON sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung von Cystinose erfahrenen Arztes beginnen.
Die Cystinwerte in Leukozyten sollten gemessen werden, um die Dosierung des Arzneimittels anzupassen.
Für Kinder bis 12 Jahre beträgt die empfohlene Dosis 1, 30 g / m2 / Tag, aufgeteilt in vier Dosen
täglich.
Für Patienten über 12 Jahre und über 50 kg Gewicht wird eine Dosis von 2 g / Tag empfohlen, die in vier tägliche Dosen aufgeteilt ist. Die Anfangsdosen sollten 1/4 - 1/6 der erwarteten Enddosen entsprechen. Die Anfangsdosen sollten über einen Zeitraum von 4-6 Wochen schrittweise erhöht werden.
Wie arbeitet CYSTAGON?
CYSTAGON reagiert mit Cystin unter Bildung von Cystein und einem Gemisch aus Cysteamin und Cystindisulfid.
Dieses gemischte Disulfid wird dann durch das Transportsystem einer anderen Aminosäure (Lysin) aus den Zellen extrahiert. Die Menge an Cystin in den Organen wird verringert, wodurch die Schädigung begrenzt wird.
Welche Studien wurden mit CYSTAGON durchgeführt?
CYSTAGON wurde in drei klinischen Studien mit 234 Patienten über einen Zeitraum von zwölf Jahren getestet. Die Studien umfassten kürzlich angeworbene Kinder und neue Patienten, bei denen zwei verschiedene Dosierungen getestet wurden. Da es sich um eine sehr schwerwiegende Erkrankung handelt, war es aus ethischen Gründen nicht möglich, CYSTAGON direkt mit einem Placebo zu vergleichen. Der Vergleich wurde stattdessen an einer Gruppe von Patienten durchgeführt, die im Rahmen einer anderen, nicht verwandten Studie mit einem Placebo behandelt wurden. Die Studien konzentrierten sich auf die Nierenfunktion sowie die Überlebens- und Wachstumsraten der Patienten.
Welchen Nutzen hat CYSTAGON in diesen Studien gezeigt?
Die drei Studien zeigten, dass CYSTAGON die Nierenpathologie und die Notwendigkeit einer Dialyse oder Nierentransplantation verzögert, wenn Patienten mit guter Nierenfunktion in jungen Jahren mit der Behandlung beginnen. Das Medikament verbessert auch das Überleben und die Wachstumsrate bei Kindern, die es einnehmen.
Welches Risiko ist mit CYSTAGON verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von CYSTAGON hängen hauptsächlich mit dem Verdauungssystem zusammen.
Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen (beobachtet bei mehr als einem von 10 Patienten) sind: Anorexie (Appetitlosigkeit), Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Lethargie und Pyrexie (Fieber). Die vollständige Auflistung aller mit CYSTAGON berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
CYSTAGON darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Cysteamin, andere Bestandteile des Arzneimittels oder Penicillamin sind. CYSTAGON darf nicht an stillende oder schwangere oder verdächtige Frauen (insbesondere in den ersten drei Monaten) verabreicht werden, es sei denn, dies ist unbedingt erforderlich.
Warum wurde CYSTAGON zugelassen?
Cystinose ist eine seltene und tödliche Krankheit, und CYSTAGON wird als nützliches Arzneimittel angesehen
Es gibt keine Alternative. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von CYSTAGON gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
CYSTAGON wurde in Ausnahmefällen zugelassen, da es für verwendet wird
Um eine seltene Krankheit zu behandeln, war es zum Zeitpunkt der Zulassung nicht möglich, detailliertere Informationen über das Arzneimittel zu erhalten. Da der Hersteller die angeforderten zusätzlichen Informationen zur Verfügung stellte, endeten die außergewöhnlichen Umstände am 17. April 2007.
Weitere Informationen zu CYSTAGON
Am 23. Juni 1997 erteilte die Europäische Kommission Orphan Europe eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von CYSTAGON in der gesamten Europäischen Union. Diese Ermächtigung wurde am 23. Juni 2002 und am 23. Juni 2007 verlängert.
Die Vollversion der Evaluierung (EPAR) finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 06-2007
