Was ist Soliris?
Soliris ist ein Konzentrat, das zu einer Infusionslösung verarbeitet wird. Es enthält den Wirkstoff Eculizumab.
Wofür wird Soliris angewendet?
Soliris ist angezeigt bei der Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), einer seltenen Erbkrankheit, die für den Patienten lebensbedrohlich ist und die Lyse (Zerstörung) der roten Blutkörperchen zu schnell verursacht. Die Folgen sind Anämie (Abnahme der Anzahl roter Blutkörperchen), Thrombose (Gerinnselbildung in Blutgefäßen) und dunkler Urin.
Da die Zahl der PNH-Patienten gering ist, gilt die Krankheit als "selten" und Soliris wurde am 17. Oktober 2003 als Arzneimittel für seltene Leiden ("Orphan Medicine") ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Soliris angewendet?
Soliris sollte von einer medizinischen Fachkraft wie einem Arzt oder einer Krankenschwester unter Aufsicht eines Arztes verabreicht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Bluterkrankungen hat.
Die Soliris-Behandlung besteht aus einer Infusion (einem Tropfen in eine Vene) von 600 mg Produkt für 25-45 Minuten einmal pro Woche, gefolgt von einer Dosis von 900 mg in der fünften Woche. Danach sollte die Dosis bei 900 mg gehalten werden, die ungefähr alle zwei Wochen verabreicht wird. Mindestens zwei Wochen vor Beginn der Behandlung mit Soliris sollten alle Patienten gegen die durch das Bakterium Neisseria meningitidis verursachte Meningitis geimpft und gemäß den geltenden Richtlinien erneut geimpft werden.
Patienten, die Soliris erhalten, müssen eine spezielle Karte erhalten, auf der die Symptome bestimmter Arten von Infektionen erläutert werden. Bei Auftreten dieser Symptome muss umgehend ein Arzt hinzugezogen werden.
Wie arbeitet Soliris?
Der Wirkstoff in Soliris, Eculizumab, ist ein monoklonaler Antikörper. Ein monoklonaler Antikörper ist ein Antikörper (eine Art von Protein), der entwickelt wurde, um eine bestimmte Struktur (das Antigen) im Körper zu erkennen und an diese zu binden. Eculizumab wurde entwickelt, um an das Komplementprotein C5 zu binden, ein Teil des körpereigenen Abwehrsystems, das als "Komplement" bezeichnet wird. Im EPN haben Patienten einen Defekt des CD59-Proteins auf der Oberfläche der roten Blutkörperchen, wodurch normalerweise verhindert wird, dass das Komplement Zellen angreift. Infolge dieses Defekts zerstört das Komplement rote Blutkörperchen. Durch die Blockierung des C5-Proteins im Komplement verhindert Eculizumab, dass das Komplement die Zellen angreift, die Lyse verringert und die Krankheitssymptome lindert.
Welche Studien wurden mit Soliris durchgeführt?
Die Wirkungen von Soliris wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.
Soliris wurde in einer Hauptstudie an 88 Erwachsenen mit PNH untersucht, die im vergangenen Jahr mindestens vier Blutarmuttransfusionen erhalten hatten. Soliris wurde mit einem Placebo (Scheinbehandlung) verglichen. Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Anzahl der Patienten, deren Hämoglobinspiegel (ein Protein, das in roten Blutkörperchen gefunden wurde) über dem individuellen Zielwert lag, und die Anzahl der erforderlichen Transfusionen roter Blutkörperchen während der ersten 26 Wochen der Behandlung .
Welchen Nutzen hat Soliris in diesen Studien gezeigt?
Soliris war bei der Besserung der Symptome von EPN wirksamer als Placebo. In der Hauptstudie hatten 49% der mit Soliris behandelten Patienten (21 von 43) stabile Hämoglobinwerte und benötigten im Durchschnitt keine Transfusionen mit roten Blutkörperchen. Im Vergleich dazu hatte keiner der 44 Patienten, die Placebo einnahmen, stabile Hämoglobinwerte, und diese benötigten im Durchschnitt 10 Transfusionen.
Welches Risiko ist mit Soliris verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Soliris (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Kopfschmerzen. Die vollständige Auflistung aller mit Soliris gemeldeten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Soliris darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Eculizumab, Mausproteine oder einen der anderen Wirkstoffe sind oder an einem erblichen Komplementmangel leiden oder von denen ein erblicher Komplementmangel erwartet wird. Aufgrund des erhöhten Risikos für eine Meningitis darf Soliris nicht an Personen verabreicht werden, die mit Neisseria meningitidis infiziert sind oder gegen dieses Bakterium nicht geimpft wurden.
Warum wurde Soliris zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Soliris bei der Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) gegenüber dem Risiko überwiegt, stellte jedoch fest, dass der Nutzen von Soliris nur bei Probanden nachgewiesen werden kann zuvor Bluttransfusionen unterzogen. Der Ausschuss empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Soliris zu erteilen.
Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung von Soliris ergriffen?
Der Hersteller von Soliris wird die Einzelheiten eines Systems in jedem Mitgliedstaat vereinbaren, das sicherstellt, dass die Verteilung des Arzneimittels erst erfolgt, nachdem überprüft wurde, dass der Patient ausreichend geimpft wurde. Außerdem werden verschreibende Ärzte und Patienten über die Sicherheit des Arzneimittels informiert und es wird überprüft, ob die verschreibenden Ärzte es sicher anwenden.
Weitere Informationen zu Soliris
Am 20. Juni 2007 erteilte die Europäische Kommission Alexion Europe SAS eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Soliris, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Soliris finden Sie hier.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Soliris finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 04-2009
