Was ist Orphacol - Cholsäure und wofür wird es angewendet?
Orphacol ist ein Arzneimittel, das Cholsäure enthält, eine Substanz, die in der Galle enthalten ist und zur Verdauung von Fetten verwendet wird. Orphacol ist angezeigt für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Monat, die aufgrund einer genetischen Abnormalität keine Galle produzieren können. Es wird bei Patienten angewendet, die keine ausreichende Menge von zwei spezifischen Leberenzymen besitzen (3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase oder 3-Oxo-Δ4-Steroid-5β-Reduktase). Dieses Defizit beeinträchtigt die Fähigkeit der Leber, eine ausreichende Menge der Hauptbestandteile der Galle, die sogenannten primären Gallensäuren wie Cholsäure, zu produzieren. Wenn diese primären Gallensäuren unzureichend sind, produziert der Körper abnormale Gallensäuren, die die Leber schädigen und zu schwerem Leberversagen führen können. Da die Zahl der Patienten mit angeborenen Fehlern bei der primären Gallensäuresynthese gering ist, gilt die Krankheit als "selten" und Orphacol wurde am 18. Dezember 2002 als "Arzneimittel für seltene Leiden" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Wie wird Orphacol - Cholsäure angewendet?
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung mit Orphacol sollte von einem auf Lebererkrankungen spezialisierten Arzt begonnen und überwacht werden. Orphacol ist als Kapsel erhältlich und sollte während einer Mahlzeit jeden Tag etwa zur gleichen Zeit eingenommen werden. Die Tagesdosis liegt zwischen 5 und 15 mg pro kg Körpergewicht und ist je nach Gallensäurestatus für jeden Patienten ausreichend, beginnend mit einer minimalen Tagesdosis von 50 mg bis zu einer maximalen Dosis von 500 mg. Bei Kindern, die die Kapseln nicht schlucken können, kann ihr Inhalt der Flaschenmilch oder einem Fruchtsaft zugesetzt werden. Die Behandlung sollte abgebrochen werden, wenn sich die Leberfunktion über einen Zeitraum von drei Monaten nicht verbessert.
Wie wirkt Orphacol - Cholsäure?
Cholsäure ist die wichtigste primäre Gallensäure, die von der Leber produziert wird. Cholsäure in Orphacol ersetzt die Cholsäure, die vom Körper des Patienten produziert werden sollte. Auf diese Weise reduziert es die Produktion abnormaler Gallensäuren und fördert die normale Aktivität der Galle im Verdauungssystem, wodurch die Symptome der Erkrankung gelindert werden.
Welchen Nutzen hat Orphacol - Cholic acid in diesen Studien gezeigt?
Da Cholsäure eine bekannte Substanz ist und ihre Verwendung bei diesen enzymatischen Defiziten konsolidiert ist, legte die Anmelderin Daten aus der wissenschaftlichen Literatur vor. Der Antragsteller legte Daten aus der wissenschaftlichen Literatur vor, die an 49 Patienten mit angeborenen Fehlern der primären Gallensäuresynthese (38 Patienten mit 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroidoxidoreduktase-Mangel und 11 Patienten mit 3-Oxo-Δ4-Mangel) erhoben wurden -steroide-5β-Reduktase). Anschließend verglich er die Auswirkungen auf 28 mit Cholsäure behandelte Personen mit den Auswirkungen auf Patienten, die mit verschiedenen Gallensäuren behandelt oder keiner Substitutionstherapie unterzogen wurden. Aus der wissenschaftlichen Literatur geht hervor, dass die Behandlung mit Cholsäure die Menge an abnormalen Gallensäuren bei Patienten reduziert, die normalen Leberfunktionen wiederherstellt und die Notwendigkeit einer Lebertransplantation verzögert oder verhindert.
Welches Risiko ist mit Orphacol - Cholic acid verbunden?
Die bei Orphacol beobachteten Nebenwirkungen sind Durchfall, Juckreiz, erhöhte Transaminasen (Leberenzyme) und manchmal Gallensteine, obwohl ihre Häufigkeit aufgrund der begrenzten verfügbaren Daten nicht zuverlässig geschätzt werden kann. Orphacol darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Cholsäure oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Es darf nicht an Patienten verabreicht werden, die Phenobarbital, ein Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie, einnehmen.
Warum wurde Orphacol - Cholic acid zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur stellte fest, dass die Verwendung von Cholsäure bei der Behandlung angeborener Fehler der primären Gallensäuresynthese in der medizinischen Praxis konsolidiert und in der wissenschaftlichen Literatur gut dokumentiert ist, obwohl die Anzahl der dokumentierte Fälle sind aufgrund der Seltenheit der Erkrankung gering. Er gelangte daher zu dem Schluss, dass der Nutzen von Orphacol gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen. Orphacol wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da aufgrund der Seltenheit der Krankheit keine vollständigen Informationen über Orphacol erhalten werden konnten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung entsprechend.
Welche Informationen werden für Orphacol - Cholsäure noch erwartet?
Da Orphacol unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Orphacol vermarktet, eine Datenbank mit Patienten erstellen, die mit Orphacol behandelt werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung zu überwachen, und dem CHMP die Ergebnisse in regelmäßigen und spezifischen Abständen vorlegen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Orphacol - Cholsäure zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Orphacol so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Orphacol aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten. Das Unternehmen, das Orphacol herstellt, wird Ärzten in allen Mitgliedstaaten, die Orphacol verschreiben möchten, ein Dossier mit Produktinformationen und Informationen zur korrekten Diagnose dieser Erkrankungen, den Risiken von Nebenwirkungen und der korrekten Anwendung des Arzneimittels zur Verfügung stellen.
Weitere Informationen zu Orphacol - Cholsäure
Am 12. September 2013 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Orphacol, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Orphacol benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Die Zusammenfassung des Gutachtens des Orphacol-Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 09-2013.
