Wofür wird Kanuma - Sebelipase alfa angewendet?
Kanuma ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Patienten jeden Alters mit Lysosomal-Säure-Lipase-Mangel, einer Erbkrankheit, die durch das Fehlen eines Enzyms namens Lysosomal-Säure-Lipase verursacht wird, das für den Fettstoffwechsel in Zellen erforderlich ist. Wenn dieses Enzym fehlt oder nur in sehr geringen Mengen vorhanden ist, reichern sich Fette in den Körperzellen an und verursachen Symptome wie Wachstumsmangel und Leberschäden.
Da die Anzahl der Patienten mit Lysosomallipasemangel gering ist, gilt die Krankheit als selten, und Kanuma wurde am 17. Dezember 2010 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicine) ausgewiesen.
Kanuma enthält den Wirkstoff Sebelipase alfa.
Wie wird Kanuma - Sebelipase alfa angewendet?
Die Behandlung mit Kanuma sollte von einem Arzt durchgeführt werden, der Erfahrung in der Behandlung von Lysosomallipasemangel, anderen Stoffwechselstörungen oder Lebererkrankungen hat. Die Behandlung sollte von einem entsprechend geschulten medizinischen Fachpersonal durchgeführt werden, das mit medizinischen Notfällen (einschließlich schwerer Allergien) umgehen kann. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Kanuma ist als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfen in eine Vene) erhältlich. Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht und ist alle zwei Wochen zu verabreichen. Die Infusion sollte ca. 1-2 Stunden dauern.
Bei Patienten unter sechs Monaten, die an der schnell fortschreitenden Krankheit leiden, wird die Dosis von 1 mg / kg Körpergewicht statt alle zwei Wochen einmal wöchentlich verabreicht. Bei diesen Probanden kann die Dosis je nach Ansprechen auf die Behandlung einmal wöchentlich auf bis zu 3 mg / kg Körpergewicht erhöht werden.
Die Behandlung mit Kanuma sollte so bald wie möglich nach der Diagnose begonnen und langfristig fortgesetzt werden.
Wie wirkt Kanuma - Sebelipase alfa?
Der Wirkstoff in Kanuma, Sebelipase alfa, ist eine Kopie des Enzyms, das bei Patienten mit Lysosomsäurelipasemangel fehlt. Sebelipase alfa ersetzt das fehlende Enzym, trägt zum Fettstoffwechsel bei und stoppt dessen Anreicherung in den Körperzellen.
Welchen Nutzen hat Kanuma - Sebelipase alfa in diesen Studien gezeigt?
Kanuma wurde in zwei Hauptstudien an Patienten mit Lysosomsäurelipasemangel untersucht. Die erste Studie umfasste neun kleine Kinder mit Wachstumsstörungen oder anderen Anzeichen eines raschen Fortschreitens der Krankheit in den ersten sechs Lebensmonaten. Die Studie zeigte, dass sechs von neun mit Kanuma behandelten Kindern das Alter von einem erreichten. Wachstumsverbesserungen wurden auch bei allen sechs überlebenden Kindern beobachtet.
In der zweiten Studie, an der 66 Patienten (Kinder und Erwachsene) teilnahmen, wurde Kanuma mit Placebo (Scheinbehandlung) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war der Prozentsatz der Patienten, bei denen nach fünfmonatiger Behandlung normale Werte eines Leberenzyms namens ALT beobachtet wurden. Erhöhte Werte von ALT-Enzymen sind ein Zeichen für Leberschäden. In dieser Studie wurden bei 31% (11 von 36 Patienten) der mit Kanuma behandelten Personen normale Spiegel an ALT-Enzymen festgestellt, verglichen mit 7% (2 von 30) der mit Placebo behandelten Personen
Welches Risiko ist mit Kanuma - Sebelipase alfa verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Kanuma (die etwa 3 von 100 Patienten betreffen können) sind Anzeichen und Symptome schwerer allergischer Reaktionen, einschließlich Engegefühl in der Brust, roter Augen, Schwellung der Augenlider, Atembeschwerden, Nesselsucht, Quaddeln und Erröten Hitze, Nasenausfluss, Tachykardie und Atemnot. Es wurde auch über die Entwicklung von Antikörpern gegen das Arzneimittel, insbesondere bei kleinen Kindern, berichtet. In diesem Fall kann es sein, dass Kanuma nicht effektiv handelt. Die vollständige Auflistung aller mit Kanuma berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Kanuma darf nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen lebensbedrohliche allergische Reaktionen auf den Wirkstoff aufgetreten sind und die nach einer Unterbrechung mit der Wiederaufnahme der Behandlung erneut aufgetreten sind. Es darf auch nicht an Patienten mit einer möglicherweise tödlichen Allergie gegen Eier oder einen der Inhaltsstoffe von Kanuma verabreicht werden.
Warum wurde Kanuma - Sebelipase alfa zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Kanuma gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen. Der Ausschuss berücksichtigte das Fehlen wirksamer Therapien für Lysosomallipasemangel und die hohe Sterblichkeitsrate bei Kleinkindern mit rasch fortschreitender Krankheit. Der CHMP gelangte zu der Auffassung, dass Kanuma bei Kleinkindern zu einer signifikanten Verbesserung des Überlebens führte und sich als wirksam bei der Linderung der Krankheitssymptome bei Personen jeden Alters erwies. In Bezug auf die Sicherheit wurden keine größeren Probleme festgestellt, während schwerwiegende Nebenwirkungen selten oder beherrschbar waren. Es werden jedoch zusätzliche Daten zum Langzeitnutzen und zur Sicherheit des Arzneimittels benötigt.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Kanuma - Sebelipase alfa zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Kanuma so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Kanuma aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.
Darüber hinaus führt das Unternehmen, das Kanuma vermarktet, eine Studie an Kleinkindern mit rasch fortschreitender Krankheit durch und wird ein Register für Patienten jeden Alters erstellen, um mehr über die Vorteile und die Sicherheit von Kanuma auf lange Sicht und unter besonderer Berücksichtigung des Risikos zu erfahren von allergischen Reaktionen und der Entwicklung von Antikörpern gegen das Medikament. Das Unternehmen wird außerdem allen Ärzten, die Kanuma verschreiben könnten, Informationsmaterial zur Verfügung stellen, um sie aufzufordern, Patienten in das Register aufzunehmen und aufzuzeigen, wie Patienten auf die Entwicklung von Antikörpern überwacht werden und wie sie mit schweren allergischen Reaktionen umgehen können.
Weitere Informationen zu Kanuma - Sebelipase alfa
. Wenn Sie weitere Informationen zur Kanuma-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
