Drogen

Ocaliva - Obeticolic Säure

Was ist Ocaliva - Obeticolic acid und wofür wird es angewendet?

Ocaliva wird zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit einer als primäre Gallengangscholangitis bekannten Lebererkrankung angewendet, einer Autoimmunerkrankung, bei der kleine Gallengänge in der Leber allmählich zerstört werden. Diese Kanäle transportieren eine als Galle bezeichnete Flüssigkeit von der Leber zum Darm, wo sie zur Unterstützung der Fettverdauung verwendet wird. Infolge einer Schädigung der Gänge sammelt sich Galle in der Leber an, was zu einer Verletzung des Lebergewebes führt. Dies kann zu Narbenbildung und Leberversagen führen und das Risiko für Leberkrebs erhöhen.

Ocaliva enthält den Wirkstoff Obetinsäure. Dies wird in Kombination mit einem anderen Arzneimittel, Ursodesoxycholsäure (UDCA), bei Patienten angewendet, die nicht ausreichend auf UDCA allein ansprechen, und bei Patienten, die UDCA nicht einnehmen können.

Da die Zahl der Patienten mit primärer Cholangitis der Gallenwege gering ist, gilt die Krankheit als selten, und Ocaliva wurde am 27. Juli 2010 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Medicine) ausgewiesen.

Wie wird Ocaliva - Obeticolic acid angewendet?

Ocaliva ist als Tablette (5 und 10 mg) erhältlich und nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 5 mg einmal täglich. Wenn Ocaliva nach sechs Monaten gut vertragen wird, kann die Dosis einmal täglich auf 10 mg erhöht werden. Bei Patienten, die unter unerträglichem Juckreiz leiden (eine mögliche Nebenwirkung von Ocaliva), kann es erforderlich sein, die Dosis zu verringern oder die Behandlung abzubrechen.

Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.

Wie wirkt Ocaliva - Obeticolic acid?

Der Wirkstoff in Ocaliva, einer Fettsäure, ist eine modifizierte Form einer Gallensäure (Gallensäuren sind die Hauptbestandteile der Galle). Es wirkt hauptsächlich durch die Bindung an Rezeptoren in Leber und Darm (X-Farnesoid-Rezeptoren), die die Produktion von Galle steuern. Durch die Anlagerung an diese Rezeptoren reduziert Ocaliva die Produktion von Galle in der Leber und verhindert, dass sie sich ansammelt und das Lebergewebe schädigt.

Welchen Nutzen hat Ocaliva - Obeticolic acid in diesen Studien gezeigt?

Ocaliva wurde in einer Hauptstudie mit 217 Erwachsenen mit primärer biliärer Cholangitis, die seit mindestens einem Jahr UDCA erhielten oder die UDCA nicht einnehmen konnten, mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. Der Wirksamkeitsmaßstab basierte auf der Anzahl der Patienten, deren Blutspiegel von Substanzen wie Bilirubin und ALP (Marker für Leberschäden) um mindestens 15% (für ALP) und unter einen bestimmten Wert gesunken waren, der als normal angesehen wurde (für Bilirubin) nach 1 Jahr Behandlung.

Die Studie zeigte, dass Ocaliva bei der Senkung der Bilirubin- und ALP-Spiegel im Blut wirksamer war als Placebo: Bei 47% (34 von 73) der mit Ocaliva 10 mg behandelten Patienten und bei 46% (32 von 73) sanken die Spiegel um die erforderliche Menge 70) der Patienten, die mit steigenden Dosen von Ocaliva (5 mg bis 10 mg) behandelt wurden, verglichen mit 10% (7 von 73) der mit Placebo behandelten Patienten.

Welche Risiken sind mit Ocaliva - Obeticolic acid verbunden?

Die häufigsten Nebenwirkungen von Ocaliva sind Juckreiz (der mehr als 6 von 10 Personen betreffen kann) und Müdigkeit (der mehr als 2 von 10 Personen betreffen kann). Juckreiz ist auch die häufigste Nebenwirkung, die zu einer Unterbrechung der Behandlung führen kann. In den meisten Fällen trat der Juckreiz innerhalb des ersten Behandlungsmonats auf und verschwand mit der Zeit, während die Behandlung fortgesetzt wurde. Die vollständige Auflistung aller mit Ocaliva berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.

Ocaliva darf nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen die Gallenwege vollständig verstopft sind. Die vollständige Liste der Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.

Warum wurde Ocaliva - Obeticolic Acid zugelassen?

Patienten mit primärer biliärer Cholangitis haben begrenzte Behandlungsmöglichkeiten. Es wurde gezeigt, dass Ocaliva die Bilirubin- und ALP-Werte im Blut bei Patienten mit primärer Gallengangscholangitis senkt, auch bei Patienten, die nicht mit UDCA behandelt werden konnten. Es wurde festgestellt, dass die Reduzierungen von Bilirubin und ALP auf eine Verbesserung des Leberzustands hindeuten. Der klinische Nutzen von Ocaliva muss jedoch in weiteren Studien nachgewiesen werden. Das Sicherheitsprofil des Arzneimittels wurde als günstig eingestuft, mit Nebenwirkungen, die bei unterstützender Behandlung (z. B. Juckreiz) und Dosisanpassung tolerierbar und beherrschbar waren. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte daher zu dem Schluss, dass der Nutzen von Ocaliva gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Verwendung in der EU zuzulassen.

Ocaliva hat eine "bedingte Zulassung" erhalten. Dies bedeutet, dass in Zukunft weitere Informationen zu dem Arzneimittel verfügbar sein werden, die das Unternehmen bereitstellen muss. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jedes Jahr die verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung entsprechend.

Welche Informationen werden für Ocaliva noch erwartet?

Da für Ocaliva eine bedingte Zulassung erteilt wurde, wird das Unternehmen, das Ocaliva vermarktet, zusätzliche Daten aus zwei Studien bereitstellen, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels zu bestätigen. Die erste Studie soll den klinischen Nutzen von Ocaliva belegen, während in der zweiten Studie der Nutzen von Ocaliva bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Lebererkrankung untersucht wird.

Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Ocaliva - Obeticolic acid zu gewährleisten?

Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Heilberufe und Patienten zu beachten sind, damit Ocaliva sicher und wirksam angewendet werden kann, wurden in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage aufgenommen.

Sonstige Angaben zu Ocaliva - Obeticolic acid

Der vollständige Wortlaut des EPAR für Ocaliva ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Ocaliva-Therapie benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Ocaliva ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.