Was ist Aldurazyme?
Aldurazyme ist eine Infusionslösung (Phleboclysis), die den Wirkstoff Laronidase enthält.
Wofür wird Aldurazyme angewendet?
Aldurazyme ist angezeigt bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Mukopolysaccharidose I (MPS-I; α-L-Iduronidase-Mangel) zur Behandlung nicht-neurologischer Manifestationen (die nicht mit dem Gehirn oder den Nerven zusammenhängen) der Krankheit. MPS I ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die α-L-Iduronidase-Enzymaktivität viel niedriger als normal ist. Infolgedessen werden bestimmte Substanzen (Glykosaminoglykane) nicht abgebaut, die sich in den meisten Organen des Körpers ansammeln und diese schädigen. Die nicht-neurologischen Manifestationen von MPS I können Lebervergrößerung, Gelenksteifheit, Bewegungsstörungen, verringertes Lungenvolumen, Herz- und Augenkrankheiten sein. Da die Zahl der Patienten mit MPS gering ist, gilt die Krankheit als "selten" und Aldurazyme wurde am 14. Februar 2001 der Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten verliehen. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. medizinisch.
Wie wird Aldurazyme angewendet?
Die Behandlung mit Aldurazyme sollte unter der Aufsicht eines Arztes erfolgen, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit MPS I oder anderen vererbten Stoffwechselerkrankungen hat. Aldurazyme sollte in Krankenhäusern oder Kliniken angewendet werden, in denen Reanimationsgeräte zur Verfügung stehen, und es ist möglich, dass vor der Infusion andere Medikamente verabreicht werden, um allergischen Reaktionen vorzubeugen. Aldurazyme wird einmal wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht und ist für die Langzeittherapie angezeigt.
Wie wirkt Aldurazyme?
Der Wirkstoff in Aldurazyme, Laronidase, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms α-L-Iduronidase. es wird durch ein als "rekombinante DNA-Technologie" bekanntes Verfahren hergestellt: Das Enzym wird durch eine Zelle hergestellt, in die ein Gen (DNA) eingeführt wurde, das es zur Herstellung von Laronidase befähigt, das als "Enzymersatztherapie" verwendet wird., dh es ersetzt das fehlende Enzym bei Patienten mit MPS I. Die Symptome von MPS I werden so kontrolliert, was zu einer Verbesserung der Lebensqualität der Patienten führt.
Wie wurde Aldurazyme untersucht?
Aldurazyme wurde mit einem Placebo (Scheinbehandlung) bei 45 Patienten im Alter von 5 Jahren und mit einer bestätigten Diagnose von Mukopolysaccharidose I (MPS-I) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die erzwungene Vitalkapazität (CVF, ein Maß für die Lungenwirksamkeit) und die Entfernung, über die die Patienten sechs Minuten laufen konnten. Diese Werte wurden vor und nach 26 Wochen Therapie gemessen. Danach dauerte die Studie maximal vier Jahre und alle Patienten wurden mit Aldurazyme behandelt. Aldurazyme wurde an 20 Kindern unter fünf Jahren untersucht, die ein Jahr lang Aldurazyme erhielten. Die Studie konzentrierte sich hauptsächlich auf die Sicherheit des Arzneimittels, untersuchte aber auch die Fähigkeit, den GAG-Spiegel im Urin und die Lebergröße zu senken.
Welchen Nutzen hat Aldurazyme in diesen Studien gezeigt?
Die Studie zeigte, dass Aldurazyme sowohl die forcierte Vitalkapazität (CVF) als auch die Gehfähigkeit des Patienten nach 26 Wochen verbesserte und dass die Wirkung bis zu vier Jahre anhielt. Bei Kindern unter fünf Jahren verringerte Aldurazyme den Glycosaminoglycan-Spiegel im Urin um etwa 60%, und die Hälfte der behandelten Kinder hatte am Ende der Studie eine normal große Leber.
Welches Risiko ist mit Aldurazyme verbunden?
Die meisten Nebenwirkungen von Aldurazyme sind Reaktionen, die eher durch die Infusion als durch das Arzneimittel selbst verursacht werden. Einige von ihnen sind schwerwiegend, aber die Anzahl der Nebenwirkungen nimmt mit der Zeit tendenziell ab. Die häufigsten Nebenwirkungen von Aldurazyme bei Patienten über fünf Jahren (mehr als einer von zehn Patienten) sind Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen (Bauchschmerzen), Hautausschlag, Arthropathie (Gelenkdegeneration) und Arthralgie (Gelenkschmerzen), Rückenschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten (Hände und Füße), Hitzewallungen, Pyrexie (Fieber) und Reaktionen an der Infusionsstelle. Die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten unter fünf Jahren sind erhöhter Blutdruck, verminderte Sauerstoffsättigung (ein Maß für die Wirksamkeit der Lungenfunktion), Tachykardie (erhöhte Herzfrequenz), Pyrexie und Schüttelfrost. Die vollständige Auflistung aller mit Aldurazyme berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage. Patienten, die Aldurazyme erhalten, entwickeln häufig Antikörper (Proteine, die als Reaktion auf das Arzneimittel produziert werden), aber die Auswirkungen, die diese Antikörper auf die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels haben können, sind noch nicht vollständig bekannt. Aldurazyme darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise schwerwiegende allergische Reaktionen (z. B. eine anaphylaktische Reaktion) auf Laronidase oder andere Hilfsstoffe aufweisen.
Warum wurde Aldurazyme zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass Aldurazyme die Symptome von MPS I wirksam kontrolliert. Der Ausschuss gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteile von Aldurazyme die Risiken für eine langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten überwiegen Der Ausschuss empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen. Aldurazyme wurde "in Ausnahmefällen" zugelassen, dh, da es zur Behandlung einer seltenen Krankheit angewendet wird, konnten keine detaillierten Informationen über das Arzneimittel eingeholt werden. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft die jährlich verfügbaren neuen Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung gegebenenfalls.
Welche Informationen werden für Aldurazyme noch erwartet?
Das Unternehmen, das Aldurazyme herstellt, überwacht die Patienten, die das Medikament einnehmen, indem es die Infusionsreaktionen und die Entwicklung von Antikörpern beobachtet.
Sonstige Angaben:
Am 10. Juni 2003 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Genzyme Europe BV eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Aldurazyme, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde am 10. Juni 2008 verlängert. Eine Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden für Aldurazyme finden Sie hier. Den vollständigen Wortlaut des EPAR von Aldurazyme finden Sie hier .
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 06-2009.
