Drogen

Diacomit - Stiripentol

Was ist Diacomit?

Diacomit ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Stiripentol enthält. Es ist in Kapseln oder in Beuteln mit 250 und 500 mg erhältlich. Die Beutel enthalten ein Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen (eine Flüssigkeit, die feste Partikel enthält).

Wofür wird Diacomit angewendet?

Diacomit ist ein Antiepileptikum. Es ist angezeigt für Kinder mit einer sehr seltenen Form von Epilepsie, die als "schwere myoklonische Epilepsie der Kindheit" (EMSI) bezeichnet wird und auch als Dravet-Syndrom bekannt ist. Diese Art von Epilepsie betrifft kleine Kinder. Diacomit ist als Zusatztherapie zu Clobazam und Valproat (anderen Antiepileptika) bei der Behandlung von tonisch-klonischen Anfällen (den schwerwiegendsten Krisen mit Bewusstseinsverlust) angezeigt, die mit Clobazam und Valproat nicht ausreichend beherrscht werden können.

Da die Zahl der Patienten mit EMSI gering ist, gilt die Krankheit als "selten" und Diacomit wurde am 5. Dezember 2001 als "Arzneimittel für seltene Leiden" (Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

Wie wird Diacomit angewendet?

Die Diacomit-Therapie sollte nur unter strenger Aufsicht eines Arztes durchgeführt werden, der Erfahrung in der Diagnose und Behandlung von Epilepsie bei Säuglingen und Kindern hat (Kinderarzt oder pädiatrischer Neurologe). Die normale Dosis beträgt 50 mg / kg Körpergewicht, aufgeteilt in zwei oder drei Dosen während des Tages. Die Behandlung beginnt normalerweise mit einer reduzierten Dosis des Arzneimittels, die über drei Tage allmählich auf die empfohlene Dosis erhöht wird. Nach Beginn der Therapie mit Diacomit kann es erforderlich sein, die Clobazam-Dosis zu verringern. In der Regel muss die Valproatdosis nicht angepasst werden.

Die Hauptstudien zu Diacomit wurden an Kindern über drei Jahren durchgeführt. Die Entscheidung über die Anwendung von Diacomit bei Kindern unter drei Jahren muss gegebenenfalls individuell getroffen werden: Das Medikament kann jüngeren Kindern nur verabreicht werden, wenn die Diagnose eines EMSI bestätigt wurde.

Diacomit sollte zusammen mit Nahrungsmitteln eingenommen werden, jedoch nicht mit Milch oder Milchprodukten, kohlensäurehaltigen Getränken, Fruchtsäften oder koffeinhaltigen Nahrungsmitteln oder Getränken oder Theophyllin (eine Substanz, die beispielsweise in schwarzem und grünem Tee enthalten ist).

Wie arbeitet Diacomit?

Die Wirkungsweise des Wirkstoffs von Diacomit, Stiripentol, als Antiepileptikum ist noch nicht vollständig bekannt. Es ist möglich, dass es die Aktivität anderer Antiepileptika verstärkt und deren Metabolisierungsgeschwindigkeit durch die Leber verringert. Es ist auch möglich, die Spiegel eines "Neurotransmitters" namens Gamma-Aminobuttersäure (GABA) in den Räumen zwischen den Nervenzellen im Gehirn zu erhöhen. Neurotransmitter sind Substanzen im Körper, die Signale von einer Nervenzelle zur anderen übertragen.

Wie wurde Diacomit untersucht?

Die Wirkungen von Diacomit wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.

Die beiden Hauptstudien zu Diacomit wurden an 65 Kindern und Jugendlichen im Alter zwischen drei und 18 Jahren durchgeführt. In den Studien wurde die Wirksamkeit von Diacomit in Kapseln oder Beuteln mit der eines Placebos (Scheinbehandlung) bei diesen Patienten als Zusatzbehandlung zu laufenden Therapien mit Clobazam und Valproat verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Anzahl der auf die Behandlung "reaktiven" Patienten. Ein Patient wurde als "reaktiv" definiert, wenn die Anzahl der Anfälle im zweiten Behandlungsmonat gegenüber dem Monat vor Therapiebeginn um mindestens 50% abgenommen hatte.

Welchen Nutzen hat Diacomit in diesen Studien gezeigt?

Die Anzahl der mit Diacomit reaktiven Patienten war höher als die der mit Placebo behandelten Patienten. In der ersten Studie sprachen 71% der Patienten, die Diacomit einnahmen, auf die Behandlung an (15 von 21), verglichen mit 5% in der Placebogruppe (1 von 20). Ähnliche Ergebnisse wurden auch in der zweiten Studie mit 67% der mit Diacomit reaktiven Patienten (8 von 12) im Vergleich zu 9% der Placebogruppe (1 von 9) gezeigt. Es ist jedoch nicht klar, ob dieser Effekt auf Diacomit oder die erhöhten Spiegel anderer Antiepileptika zurückzuführen ist.

Welches Risiko ist mit Diacomit verbunden?

Die häufigsten Nebenwirkungen bei Diacomit (über 1 von 10 Patienten) sind Anorexie (Appetitlosigkeit), Gewichtsverlust, Schlaflosigkeit, Schläfrigkeit, Ataxie (Unfähigkeit, Muskelbewegungen zu koordinieren), Hypotonie (Muskelschwäche) und Dystonie (Störungen) Muskel). Die vollständige Auflistung aller mit Diacomit berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.

Diacomit darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Stiripentol oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Es darf auch nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen in der Vergangenheit eine Psychose aufgetreten ist (ein schwerwiegender psychischer Zustand, der einen veränderten Realitätssinn mit sich bringt) und bei Wahnvorstellungen (psychischer Zustand, der durch Verwirrung, Erregung, Unruhe und Halluzinationen gekennzeichnet ist). Besondere Vorsicht ist geboten, wenn Diacomit gleichzeitig mit anderen Arzneimitteln angewendet wird. Die vollständige Auflistung dieser Arzneimittel finden Sie in der Packungsbeilage.

Warum wurde Diacomit zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass sich Diacomit bei der Behandlung von EMSI als wirksam erwiesen hat, obwohl die Anzahl der Studien gering und ihre Dauer kürzer ist als vom Ausschuss erwartet. Der Ausschuss gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Diacomit in Kombination mit Clobazam und Valproat bei der zusätzlichen Therapie refraktärer generalisierter tonisch-klonischer Anfälle bei Patienten mit schwerer myoklonischer Epilepsie im Kindesalter, EMSI (oder Dravet-Syndrom) gegenüber den Risiken überwiegt ) bei denen Anfälle mit Clobazam und Valproat nicht ausreichend kontrolliert werden. Der Ausschuss empfahl daher, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Diacomit zu erteilen.

Diacomit hat die "bedingte Genehmigung" erhalten. Dies bedeutet, dass weitere Daten zu dem Medikament erwartet werden. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) wird jedes Jahr alle neuen verfügbaren Informationen überprüfen und diese Zusammenfassung erforderlichenfalls aktualisieren.

Welche Informationen werden für Diacomit noch erwartet?

Das Unternehmen, das Diacomit herstellt, wird eine Studie durchführen, in der Diacomit mit Clobazam als Zusatztherapie zur laufenden Behandlung von Patienten verglichen wird, deren Symptome mit Clobazam und Valproat nicht ausreichend kontrolliert werden.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung von Diacomit ergriffen?

Das Unternehmen, das Diacomit herstellt, wird die Auswirkungen des Arzneimittels auf Magen und Darm sowie auf die Wachstumsrate überwachen, insbesondere bei gleichzeitiger Anwendung von Valproat. Er wird auch die Auswirkungen der kombinierten Anwendung von Diacomit mit anderen Arzneimitteln auf das Risiko von Langzeitproblemen untersuchen, die das Gehirn und das Nervensystem betreffen.

Weitere Informationen zu Diacomit:

Am 4. Januar 2007 erteilte die Europäische Kommission Biocodex eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Diacomit, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist.

Eine Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Diacomit finden Sie hier.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Diacomit finden Sie hier.

Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 12-2008.